全球新药研发进展一周速递

本周全球药物研发进展

1. 礼来非共价BTK抑制剂新适应症获美国FDA批准上市

当地时间 12 月 3 日，礼来宣布，美国 FDA 已批准 Jaypirca（Pirtobrutinib，匹妥布替尼，100mg 和 50mg 片剂）用于治疗既往接受过共价 BTK 抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。同时，FDA 已将原定于 2023 年 12 月获得的用于治疗后期 CLL/SLL 的加速批准转为常规批准。此次批准基于 BRUIN CLL-321 研究的结果。这是一项随机、开放标签的 III 期研究，共入组 238 名受试者，结果显示，PFS 风险比（HR）为 0.54，匹妥布替尼组的中位 PFS 为 14 个月，对照组为 8.7 个月。

2. 百时美施贵宝CD19 CAR-T在美获批新适应症，治疗边缘区淋巴瘤

12月4日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（liso-cel），用于治疗既往至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者，成为首个也是唯一一个获批用于该患者群体的CAR-T细胞疗法。Breyanzi的此项批准是基于一项名为TRANSCEND FL的开放标签、多中心、多队列、单臂研究中MZL队列的结果。在纳入主要疗效分析集（n=66）且接受三线及以上治疗的Breyanzi患者中，总体缓解率为95.5%（95% CI：87.3-99.1）。完全缓解率为62.1%（95% CI：49.3-73.8）。中位缓解持续时间尚未达到（95% CI：25.59-NR），90.1%的缓解者在24个月时仍保持缓解。

3. 君实生物IL-17A单抗申报上市

12月5日，君实生物发布公告，宣布其收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，偌考奇拜单抗注射液（重组人源化抗IL-17A单克隆抗体注射液，产品代号：JS005）用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病的成人患者的新药上市申请获得受理。本次新药上市申请主要基于一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的关键注册性III期临床研究（研究编号：JS005-005-III-PsO），研究结果显示，偌考奇拜单抗治疗12周显著改善了银屑病面积与严重程度指数（PASI）75/90/100 和静态医师全面评估（sPGA）评分0或1，疗效显著优 于安慰剂并在52周治疗期间维持稳定，且总体安全性良好。除本次上市申请适应症外，偌考奇拜单抗用于治疗活动性强直性脊柱炎的II期临床研究的所有参与者已完成治疗，进入安全随访期。

4. 治疗痤疮，歌礼1类新药申报上市

12 月 4 日，CDE 官网显示，歌礼的 1 类新药地尼法司他片上市申请获得受理。根据该药的临床研究进度，推测本次申请的适应症为用于治疗中重度寻常性痤疮。地尼法司他 (Denifanstat，ASC40) 是一款潜在 First-in-class、每日一次口服脂肪酸合成酶 (FASN) 抑制剂。该药最初由 Sagimet Biosciences 开发，歌礼拥有其在大中华区的独家权益。地尼法司他已在治疗中重度寻常性痤疮的 III 期临床试验（NCT06192264）中达到所有主要、关键次要及次要终点。这是一项在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的临床试验，旨在评估地尼法司他每日一次口服片在 480 例中重度寻常性痤疮患者中的安全性和疗效。

5. 辉瑞新一代偏头痛鼻喷剂申报上市

12月4日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，辉瑞扎维吉泮鼻喷雾剂的上市申请已获受理，用于治疗偏头痛。扎维吉泮鼻喷雾剂是一种降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，于2023年3月10日获FDA批准上市，用于急性治疗有或无先兆的成人偏头痛。该产品也是第一个用于成人偏头痛急性治疗的CGRP受体拮抗剂鼻腔喷雾剂。II/III期BHV3500-201研究结果显示，与安慰剂组相比，扎维吉泮鼻喷雾剂10mg（15.5% vs 22.5%，p=0.0113）和20mg剂量组（15.5% vs 23.1%，p=0.0055）患者的头痛缓解比例均显著提高；III期BHV3500-301研究结果显示，与安慰剂组相比，扎维吉泮鼻喷雾剂（10mg）组患者的头痛缓解比例显著提高（15% vs 24%，p＜0.0001）。

6. 恒瑞重磅镇静药瑞马唑仑申报新适应症

12月2日，根据CDE， 恒瑞的注射用甲苯磺酸瑞马唑仑的一项新适应症上市申请获得受理，推测将用于重症监护（ICU）期间镇静。注射用甲苯磺酸瑞马唑仑是恒瑞医药自主研发的新型、短效苯二氮䓬类镇静药物，是一种新型的短效GABAa受体激动剂。2019年12月，甲苯磺酸瑞马唑仑首次国内获批上市，用于常规胃镜检查镇静；此后2020年新增获批适应症——用于结肠镜检查的镇静；随后两年间又先后获批了全身麻醉的诱导和维持，以及支气管镜诊疗麻醉适应症。该药踊跃ICU期间镇静的III期研究已于去年8月完成。

7. 阿斯利康全新机制降压药在美国申报上市，获优先审评资格

12月2日，阿斯利康宣布Baxdrostat的上市申请已获得FDA受理并予以优先审评，用于治疗难以控制的高血压。如果获得批准，该药物有望成为首个获批上市的醛固酮合成酶（ALDOS）抑制剂。Baxdrostat由CinCor Pharma开发，旨在通过抑制肾上腺中醛固酮合成的最后3个限速步骤来降低醛固酮水平。2023年1月，阿斯利康以18亿美元的总交易额收购CinCor Pharma。今年7月，Baxdrostat治疗高血压的III期BaxHTN研究取得了积极结果。结果显示，治疗第12周时，Baxdrostat组患者的平均坐位收缩压（SBP）较安慰剂组在统计学意义和临床意义上降低（经安慰剂校正后，2mg和1mg剂量组分别降低了9.8mmHg和8.7mmHg，P<0.001）。

8. 卫材在日本提交仑卡奈单抗皮下制剂新药申请

12月2日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）共同宣布，卫材已就仑卡奈单抗全新给药途径皮下制剂（SC-AI）向日本药品医疗器械综合机构（PMDA）提交新药申请。该申请是基于多项仑卡奈单抗皮下给药（SC）子研究的数据，这些子研究作为3期Clarity AD开放性延长研究（OLE）的一部分，针对因阿尔茨海默病（AD）导致的轻度认知障碍（MCI）患者或处于AD痴呆轻度阶段的患者（统称为早期AD）进行为期18个月的核心研究。经证实，每周一次使用500mg皮下自动注射器（SC - AI）给药，所产生的药物暴露量与每两周一次静脉（IV）给药相当，并且在临床和生物标志物方面带来的获益也相似。皮下给药的安全性特征与静脉给药相似，全身性注射/输注相关反应的发生率低于2%。

9. 复宏汉霖PD-1胃癌适应症在华拟纳入优先审评

12月3日，CDE网站显示，复宏汉霖的斯鲁利单抗新适应症拟纳入优先审评，用于联合含铂化疗新辅助治疗，在手术后辅助治疗，PD-L1阳性的、可手术切除的胃癌患者。斯鲁利单抗联合化疗新辅助/辅助治疗胃癌的III期临床研究（ASTRUM-006）是我国首个取得阳性结果的胃癌围手术期III期注册临床研究，该研究旨在评估斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗新辅助/单药辅助治疗早期胃癌患者的临床有效性及安全性。期中分析结果显示：斯鲁利单抗联合化疗可显著延长患者的无事件生存期（EFS），病理完全缓解（pCR）率达对照组的3倍以上，患者复发风险明显降低，且整体安全性可控。目前，全球范围内尚无免疫疗法获批用于胃癌围手术期治疗。

10. 遗传性眼病新药关键3期试验达主要终点，上市申请递交在即

12月1日，Belite Bio宣布，其在研疗法tinlarebant在全球3期DRAGON临床试验取得积极顶线结果。DRAGON试验共入组104例1型Stargardt病（STGD1）患者。分析显示，试验达到主要终点：与安慰剂相比，tinlarebant将视网膜病灶增长速率显著且具有临床意义地降低了36%。按照预先设定的统计分析方法，主要终点达到了统计学显著性（p=0.0033）。根据新闻稿，这是首个在STGD1患者中取得成功的关键临床试验。据此积极结果，公司计划于2026年上半年向美国FDA递交新药申请（NDA），推动该疗法尽早进入监管审评流程。Tinlarebant是一种每日一次的口服RBP4小分子抑制剂，而STGD1是一种可导致进行性视力丧失的遗传性眼病，多在儿童或青少年时期发病。目前FDA尚未批准用于治疗STGD1的药物。

创新机制脱发新药关键3期临床成功，拟申报上市

12月3日，Cosmo Pharmaceuticals宣布，其在研疗法clascoterone 5%外用溶液在用于男性雄激素性脱发（AGA）治疗的两项关键3期试验中取得积极的主要结果。根据新闻稿，clascoterone是三十多年来AGA治疗领域首个具有全新作用机制的潜在创新疗法。据此积极结果，Cosmo公司计划在2026年春季完成12个月的安全性随访研究后，在美国和欧洲同步提交监管申请。在两项设计完全相同的3期研究中，共入组1465名患者。结果显示，两项研究均在目标区域毛发数量（TAHC）上达到统计学显著性。其中一项研究显示，clascoterone 5%外用溶液在TAHC方面相较载体的改善达到5.39倍（539%），另一项研究则为1.68倍（168%）。

遗传性血管性水肿小分子关键3期试验结果积极，上市申请递交在即

12月2日，Pharvaris公布，其在研疗法deucrictibant在RAPIDe-3临床3期关键研究中，用于缓解遗传性血管性水肿（HAE）发作获得积极结果。该数据将作为该公司预计在2026年上半年递交的上市申请的核心支持数据。分析结果显示，试验达到了主要终点，deucrictibant组患者的中位症状缓解起效时间为1.28小时，显著快于安慰剂组（中位起效时间超过12小时，p<0.0001）。此外，deucrictibant在所有次要终点上同样展现出显著疗效。Deucrictibant是一种强效、选择性的口服缓激肽B2受体拮抗剂。通过抑制缓激肽信号传导，deucrictibant有望改善HAE发作的临床体征，并预防发作的发生。

潜在“first-in-class”疗法达关键3期试验主要终点，即将递交监管申请

12月2日，Capricor Therapeutics今日宣布，其在研细胞疗法deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的关键性3期HOPE-3研究取得积极中期结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验共纳入106名患者，主要终点上肢功能量表（PUL v2.0）与关键次要心脏终点左心室射血分数（LVEF）均达到统计学显著性（p值分别为0.03和0.04）。试验结果显示，deramiocel可为患者带来具有临床意义的骨骼肌和心脏功能获益。此外，deramiocel在HOPE-3研究中保持了良好的安全性与耐受性，与既往临床经验一致。公司表示，基于此次积极数据，其计划向FDA提交针对完整回应函（CRL）的补充资料，并纳入本次3期研究成果，以推动该细胞疗法的后续监管进程。Deramiocel（又名CAP-1002）是一种潜在“first-in-class”同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。

复星医药宣布其ATR抑制剂FXS0887获批临床

12月3日，复星医药宣布其自主研发的ATR抑制剂FXS0887正式获中国药监部门批准开展临床试验，拟定适应症为晚期恶性实体瘤。从全球研发格局来看，ATR抑制剂已是跨国药企竞逐的热点赛道，默克、阿斯利康、拜耳等巨头均有布局，其中阿斯利康的Ceralasertib已进入临床Ⅲ期，默克的Berzosertib已进入临床Ⅱ期。从国内布局看目前江苏恒瑞与石家庄智康弘仁的ATR抑制剂已进入临床Ⅱ期，此次复星医药FXS0887的临床获批，使得国内ATR抑制剂赛道也更加火热。

潜在First-in-Class小分子注册临床结果积极，即将申报上市

12月5日，Praxis Precision Medicines宣布，其在研小分子药物relutrigine在EMBOLD研究注册队列中取得积极结果。该研究评估relutrigine用于治疗携带SCN2A和SCN8A基因变异的发育性和癫痫性脑病（DEEs）患者。基于积极的疗效结果，独立数据监查委员会已建议提前因疗效原因终止试验。公司已确认将在未来数周内与美国FDA召开会议，审阅相关数据并讨论后续监管路径，Praxis将在会议后就relutrigine的新药申请（NDA）提交时间作出最终决定。Relutrigine是一款潜在“first-in-class”在研小分子药物。其作用机制为优先抑制持续性钠电流，而这一电流已被证实是严重DEEs患者癫痫发作症状的重要驱动因素。

多肽疗法3期积极结果登《新英格兰医学杂志》

12月4日，Sobi宣布，《新英格兰医学杂志》发布了3期VALIANT研究的积极结果。该研究评估其与Apellis Pharmaceuticals联合开发的pegcetacoplan用于治疗C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的疗效。Pegcetacoplan是一款靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。研究显示，pegcetacoplan在多个关键疾病指标上均带来积极且具有临床意义的获益，包括使蛋白尿水平下降68%、帮助维持肾功能稳定，并显著清除肾脏中的C3补体沉积。目前，pegcetacoplan治疗这两类肾病的监管申请已由欧洲药品管理局（EMA）以及其他监管机构受理。此前于2021年5月，pegcetacoplan获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），商品名Empaveli。

和黄医药第三代BTK抑制剂启动首个Ⅲ期临床

12 月 5 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，和黄医药启动了一项国内Ⅲ期临床，以评估 HMPL-760（BTK 抑制剂）联合 R-GemOx 治疗复发/难治弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的疗效和安全性。HMPL-760 是一种新型、非共价的第三代 BTK 抑制剂。临床前研究显示，作为一种选择性和可逆性的 BTK 抑制剂，HMPL-760 可同时靶向野生型 BTK 和 C481S 突变型 BTK，旨在克服患者对初代 BTK 抑制剂的耐药性。和黄医药本次登记的是一项随机、双盲、阳性对照国内 III 期研究（CTR20254776），旨在评估 HMPL-760 联合 R-GemOx 对比安慰剂联合 R-GemOx 在复发/难治 DLBCL 患者的疗效、安全性、药代动力学。

中国生物重磅产品获批新适应症

12 月 4 日，中国生物宣布，药监局正式批准中国生物兰州生物技术开发有限公司研发的注射用 A 型肉毒毒素（商品名：衡力）新增原发性腋窝多汗症适应症。该产品成为国内首个获批用于治疗该适应症的 A 型肉毒毒素，是继暂时性改善眉间纹和成人脑卒中后上肢（腕部和手部）痉挛适应症获批后又一新突破。A 型肉毒毒素可以暂时性抑制乙酰胆碱的释放，抑制外分泌汗腺过度分泌汗液。研究表明，当多汗症患者用局部止汗剂无效且注射肉毒毒素后，汗液减少明显。在临床实践中，用药后 7-10 天可见症状明显减轻，疗效持续 4-25 个月，患者满意度高。

反义寡核苷酸疗法获FDA突破性疗法认定，有望于2026Q1递交上市申请

12月2日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已授予其在研反义寡核苷酸疗法zilganersen（ION373）突破性疗法认定，用于治疗亚历山大病（Alexander disease，AxD）。根据之前新闻稿，zilganersen是在AxD患者中显示出改变疾病进程影响的首款在研疗法。Ionis计划于2026年第一季度提交新药申请。这次FDA授予该疗法突破性疗法认定主要是基于该疗法在关键性研究取得的积极主要结果。与对照组相比，接受反义寡核苷酸疗法zilganersen治疗的患者在第61周，在主要终点10米步行测试（10MWT）评估的步行速度上指标稳定（平均差异33.3%，p=0.0412），表现出统计学显著性且具临床意义。该疗法并展现出良好的安全性与耐受性；在多项关键次要终点上同样观察到一致性获益。

RNAi疗法获美国FDA授予突破性疗法认定，2026年递交监管申请

12月2日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国FDA已授予其RNAi疗法plozasiran突破性疗法认定，用作膳食调整的辅助治疗，以降低成人重度高甘油三酯血症（SHTG）患者的甘油三酯（TG）水平（TG≥500 mg/dL）。目前，全球预估有数以百万计的SHTG患者。公司表示，Arrowhead正按计划推进plozasiran的三项3期临床研究，包括SHASTA-3、SHASTA-4和MUIR-3，预计将在2026年年中完成。基于这些关键研究结果，Arrowhead计划于2026年底向FDA提交补充新药申请（sNDA），并在此后向其他国家和地区的监管机构寻求批准。Plozasiran是一款靶向APOC3基因的“first-in-class”RNAi疗法，基于Arrowhead专有且具差异化的Targeted RNAi Molecule（TRiM）平台所开发。

全球首个BCMA/GPRC5D/CD3三抗启动III期临床

12月2日，全球临床试验收录网站显示，强生启动了三抗药物JNJ-79635322（Ramantamig）的首个III期临床试验（Trilogy-4）。该药物继CD3/DLL3三抗Alveltamig（泽璟制药）后第二个进入III期开发阶段的三抗药物。JNJ-79635322可同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）、G蛋白偶联受体5D（GPRC5D）和CD3，已在临床前研究中证明对多种骨髓瘤细胞系有抑制活性。该研究是一项随机临床试验（n=400），旨在评估JNJ-79635322（皮下注射）对比CD3/BCMA双抗Teclistamab（皮下注射）治疗既往至少接受过三线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）。今年5月，强生在ASCO 2025大会上公布了JNJ-79635322的首个I期临床数据。

每6个月给药一次，长效抗TSLP抗体启动全球3期研究

12月1日，Generate:Biomedicines宣布，计划启动两项全球3期临床试验SOLAIRIA-1和SOLAIRIA-2，评估约1600名严重哮喘成年及青少年患者在现有治疗控制不佳情况下使用GB-0895的疗效。GB-0895是一种经AI改造的试验性长效单克隆抗体，靶向攻击胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP），后者是一种导致气道炎症的关键驱动因子。这两项研究将评估GB-0895在52周内降低具有临床意义的哮喘急性加重次数的疗效，这是两项试验的主要终点。

全球首个！齐鲁制药特泽利尤单抗生物类似药启动III期临床

近日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，齐鲁制药启动了QL2302的首个III期临床试验。该药物是首个进入III期开发阶段的特泽利尤单抗生物类似药。该研究是一项多中心、随机、双盲、平行、阳性对照临床试验，拟纳入538例未控制的成人重度哮喘患者，旨在评估QL2302对比特泽利尤单抗（商品名：Tezspire）的有效性和安全性。研究的主要终点是52周内哮喘急性发作的年化发生率。特泽利尤单抗是安进与阿斯利康合作开发的一款靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的单抗。2021年12月，特泽利尤单抗首次在美国获批上市，用于作为12岁及以上儿童和成人重度哮喘患者的附加维持治疗。2025年10月，特泽利尤单抗获FDA批准扩大适应症至CRSwNP。据阿斯利康2024年报，Tezspire全年收入达到12.19亿美元。

和誉医药口服小分子KRAS G12D抑制剂在美国获批临床

12月1日，和誉医药宣布，其在研的口服、高活性、高选择性小分子KRAS G12D抑制剂ABSK141用于治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者的新药临床试验（IND）申请已获得美国FDA批准。此次获批的是一项开放性1/2期临床研究，旨在评估ABSK141在携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、有效性和药代动力学特征。ABSK141是和誉医药自主设计和开发的新型口服小分子KRAS G12D抑制剂，可以高选择性结合KRAS G12D突变蛋白，从而阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖。

凌科药业TYK2变构抑制剂在美国获批临床

12月2日，凌科药业宣布，其自主研发的创新TYK2变构抑制剂LNK01006已获美国FDA批准开展临床研究。LNK01006是一款高脑渗透性、强活性且具有高选择性的口服TYK2变构抑制剂，作用于JH2结构域，并在治疗和预防多发性硬化症（MS）疾病模型中表现出了优异的疗效，具有治疗CNS炎症疾病的潜力。TYK2变构抑制剂通过结合JH2结构域能实现较高的特异性，避免了对JAK1/2/3的交叉抑制，这使得高选择性TYK2抑制剂可有效调控致病性免疫信号通路，而不会广泛抑制其他JAK通路的生理功能。

复宏汉霖PD-L1 ADC公布首个II期研究结果

12月1日，ESMO Asia 2025大会常规摘要公开，其中也包括复宏汉霖的PD-L1 ADC药物HLX43的首个II期研究数据。该药物也是首个公开II期研究数据的PD-L1 ADC。该II期研究是一项随机、开放标签、多中心临床试验，纳入了30例既往治疗失败的或不耐受/不适合一线标准治疗的复发或转移性宫颈癌患者，评估了HLX43（2mg/kg、2.5mg/kg、3mg/kg，每3周1次）的疗效和安全性。研究的主要终点是研究者评估的客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）。截至2025年7月28日，三个剂量组分别有10例患者接受治疗，其中29例患者可评估疗效。结果显示，全剂量组的ORR为37.9%，疾病控制率（DCR）为72.4%，其中3mg/kg剂量组的ORR和DCR分别为70.0%和100%。

迈威生物抗ST2单抗公布2a期临床研究结果

11月30日，迈威生物宣布其自主研发的抗ST2单抗创新药（研发代号：9MW1911）已完成在中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者中的2a期临床研究。研究结果显示，与安慰剂相比，9MW1911所有剂量组均表现出良好的安全性与耐受性；总体的不良事件发生率与安慰剂组相似（70% vs 85%）；在2b期研究推荐剂量（RP2D）下，中重度COPD急性加重年化发生率较安慰剂组降低超30%，重度急性加重年化发生率较安慰剂组降低超40%。9MW1911 是迈威生物基于高效 B 淋巴细胞筛选平台自主研发的抗 ST2 单抗创新药，属于治疗用生物制品 1 类，可高亲和力结合 ST2 受体，从而阻断 IL33/ST2 信号通路。

百利天恒首次公布HER2 ADC非小细胞肺癌临床数据

2025年ESMO Asia将于2025年12月5日至7日在新加坡举行，12月1日相关常规摘要公布。其中百利天恒开发的HER2 ADC药物BL-M07D1，在ESMO会议公布乳腺癌和胃癌临床数据后，本次会议中将在口头报告环节首次公布HER2突变非小细胞肺癌亚组早期数据。BL-M07D1-201 是一项单臂、多中心 II 期研究，旨在评估 BL-M07D1 在既往接受过治疗的 HER2 突变型 (HER2mut) 非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者中的安全性和有效性。截至2025年7月12日，共有58例患者入组，中位随访时间为7.9个月。在接受4.4 mg/kg剂量治疗的50例患者中，ORR为62.0%，cORR为54.0%，mDOR尚未达到，6个月缓解持续时间率为95.7%，mPFS尚未达到，6个月PFS率为90.7%，初步结果显示出同类最佳潜质。

正大天晴首次公布HER2双抗ADC药物胆道癌临床数据

2025年ESMO Asia将于2025年12月5日至7日在新加坡举行，12月1日相关常规摘要公布。其中正大天晴开发的HER2双抗ADC药物TQB2102，自ASCO会议首次公布乳腺癌临床数据后，在本次会议墙报展示环节将首次公布胆道癌临床数据。这项开放标签、多中心、1b 期试验分为两个队列：队列 1 每 3 周 (Q3W) 接受 7.5 mg/kg 的 TQB2102 单药治疗，而队列 2 按相同方案接受 6.0 mg/kg 的减量治疗。主要终点是 RP2D 和安全性，次要终点是根据 RECIST v1.1 的 ORR、PFS 和 DCR。截至2025年6月15日，共有来自18个中心的44例患者，中位随访时间为6个月。在队列1中，ORR为59.3%（95% CI：38.8-77.6），DCR为100%（95% CI：87.2-100.0），mPFS为9.7个月（95% CI：4.8-未达到）。在第2组队列中，ORR为18.2%（95% CI：2.3–51.8），DCR为63.6%（95% CI：30.8–89.1），mPFS为2.6个月（95% CI：2.6–未达到）。

君实首次公开PD-1/VEGF双抗临床结果

2025年ESMO Asia将于2025年12月5日至7日在新加坡举行，12月1日相关常规摘要公布。其中君实生物开发的PD-1/VEGF双抗药物JS207，在墙报展示环节将首次公布临床数据，其也成为全球第五款公布临床数据的PD-1(L1)/VEGF双抗药物。这项多中心研究包括A部分（剂量递增和扩展）和B部分（适应症扩展）。截至2025年8月6日，A部分共入组23例患者，B部分共入组75例患者；A部分中位随访时间为11.5个月，B部分为6.5个月。PD-L1+ NSCLC 10 和 15 mg/kg 组的疗效相似，但 10 mg/kg 组的 ≥3 级 TEAE 较低，因此选择 10 mg/kg 组作为推荐的 2 期剂量。安全性方面，未观察到剂量限制性毒性，最常见（≥25%）的治疗期间出现的不良事件（TEAE）为蛋白尿、低白蛋白血症、高血压和贫血。

复宏汉霖PDL1/VEGF双抗首次获批临床

12 月 1 日，复星医药发布公告，其子公司复宏汉霖已收到药监局关于同意 PD-L1/VEGF 双抗 HLX37 注射液用于治疗晚期/转移性实体瘤患者开展临床试验的批准。HLX37 是复宏汉霖自主研发的重组人源化抗 PD-L1 与抗 VEGF 双特异性抗体，拟用于治疗晚期/转移性实体瘤。截至目前的临床前研究表明，HLX37 能够抑制肿瘤生长，且具有良好的安全性。截至 2025 年 10 月，复宏汉霖现阶段针对 HLX37 的累计研发投入约为人民币 5,023 万元（未经审计）。公开数据显示，目前全球在研的 PD(L)1/VEGF 双抗有 42 款，仅有康方的依沃西单抗成功获批上市，进展到 III 期临床阶段的有 3 款，竞争激烈。

全球交易合作动态

1. 单个ADC资产最高里程碑！百利天恒2.5亿美元到账

12月1日，百利天恒发布公告，称其子公司 SystImmune 已收到由 百时美施贵宝（BMS）支付的2.5亿美元里程碑付款（实际到账金额须扣除银行手续费）。这笔“泼天富贵”源于2025年9月30日公布的一项关键临床进展：全球II/III期注册临床试验IZABRIGHT-Breast01（EGFR/HER3 双抗 ADC：BL-B01D1） 里程碑达成，正式触发了双方合作协议中首笔2.5亿美元的近期或有付款条件。值得一提的是，这不仅是百利天恒与BMS合作的重要兑现节点，更创下迄今为止中国创新药“出海”交易中，单个ADC资产首笔里程碑付款的最高纪录。

2. 近3亿美元！再生元与新锐联手开发基因疗法

12月1日，再生元（Regeneron）与Tessera Therapeutics宣布达成一项全球合作，共同开发和商业化Tessera通过旗下体内基因书写（gene writing）平台所开发的在研疗法TSRA-196，用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。TSRA-196旨在精准纠正导致AATD的基因突变，从而恢复功能性α1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的生成，为患者提供一次性、具有持久疗效的治疗选择。Tessera计划在今年年底前，向美国FDA递交TSRA-196的IND申请。此次合作将再生元在遗传学及创新基因药物开发方面的成熟能力，与Tessera的创新基因书写技术及其专有的非病毒递送平台相结合。根据协议条款，Tessera将获得总计1.5亿美元，包括现金预付款及来自再生元的股权投资；此外，Tessera还有资格获得总计1.25亿美元的近期及中期研发里程碑付款。

3. 礼来王牌减重药再降价

12月1日，礼来宣布通过自费药房平台LillyDirect，将Zepbound（替尔泊肽）起始剂量2.5mg价格将至299美元/月（原价349美元），5mg价格将至399美元（原499美元），其他剂量统一449美元/月。这一价格调整是礼来继2025年2月将Zepbound价格从499美元/月降至349美元后再次调价，标志着减肥药市场竞争进入新一轮价格战。礼来早在2024年1月便推出自营网站LillyDirect，2024年8月又推出替尔泊肽单剂量小瓶装（2.5mg、5mg规格），定价分别为399美元和549美元/月，需患者自行用针管抽取注射。

4. 先声药业与旺山旺水达成独家许可合作

12月3日，先声药业集团（2096.HK）与苏州旺山旺水生物医药股份有限公司（2630.HK）就氢溴酸氘瑞米德韦订立许可协议。根据该协议，先声药业将获得氢溴酸氘瑞米德韦干混悬剂在大中华区用于抗呼吸道合胞病毒（RSV）感染以及抗人偏肺病毒（HMPV）感染适应症的独家许可权益。本次合作将进一步强化先声药业在抗感染领域的产品布局。氢溴酸氘瑞米德韦是一款具有广谱抗RNA病毒潜力的口服核苷类药物，通过抑制病毒RNA依赖的RNA聚合酶（RdRp）发挥作用。

5. 和美药业递表港股IPO，上轮投后估值39.2亿元

12月2日，和美药业港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。和美药业成立于2002年，致力于研发针对自身免疫病和肿瘤的小分子创新药，研发管线包括7款创新药，首发管线为PDE4B抑制剂Mufemilast（已经获批上市），后续管线还有TNFα抑制剂Hemay007、IgE/PDE4抑制剂Hemay808、EGFR/HER2抑制剂Hemay022等。和美药业成立以来历经多轮融资，其中2024年12月完成1.18亿元E轮融资，投前估值38亿元，投后估值39.18亿元。

6. 超13亿美元！科伦博泰新型ADC授权给Crescent，并引进PD-1/VEGF双抗

12月4日，科伦博泰与Crescent Biopharma共同宣布，双方已建立战略合作伙伴关系，共同开发和商业化肿瘤治疗手段（含新型联用疗法）。根据合作条款，科伦博泰授予Crescent在美国、欧洲及所有其他大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）以外市场研究、开发、生产和商业化SKB105的独家权利，Crescent则授予科伦博泰在大中华地区研究、开发、生产和商业化CR-001的独家权利。SKB105是科伦博泰研发的一款靶向整合素β6(ITGB6)的ADC，CR-001是Crescent的一款PD-1xVEGF双特异性抗体。基于本次合作，科伦博泰将向Crescent收取8,000万美元的首付款，并有资格收取高达12.5亿美元的里程碑付款，以及基于SKB105净销售额的中个位数至低双位数百分比的分级特许权使用费。Crescent将向科伦博泰收取2,000万美元的首付款，并有资格收取高达3,000万美元的里程碑付款，以及基于CR-001净销售额的低至中个位数百分比的分级特许权使用费。

7. 高光制药递表港股IPO，上轮投后估值24.6亿元

12月4日，高光制药港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。高光制药成立于2017年，聚焦开发用于治疗自免疾病和炎症性疾病的创新疗法。核心产品TLL0-018为一款高选择性的JAK1/TYK2抑制剂，目前正在开展慢性自发性荨麻疹、类风湿关节炎两项关键三期注册临床试验，同时在探索其他多个自免适应症，后续管线还有透脑JAK1/TYK2抑制剂TLL-041，以及NLRP3抑制剂、高选择性透脑LRRK2抑制剂等。高光制药成立以来经历多轮融资，2025年11月完成1.62亿元C轮融资，投前估值23亿元，投后估值24.62亿元。