美国FDA解除对Rocket Pharmaceuticals一项基因疗法中期试验的临床禁令

格隆汇8月20日｜生物制药公司Rocket Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已解除针对其治疗达农病的基因疗法RP-A501中期试验的临床禁令。该试验因一名患者死于严重并发症而于5月被FDA叫停。FDA批准恢复该试验，但剂量比5月的试验低，三名患者将至少间隔四周相继接受治疗。该公司表示，调整后的剂量与早前一项研究中显示的获益水平和更好的安全性相匹配。