复旦团队创新基因编辑技术 视网膜变性等眼病有望“一针式”干预

格隆汇10月11日｜据澎湃，近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海/周行涛教授团队在国际学术期刊《细胞》(Cell)子刊《分子细胞》(Molecular Cell)发表“Engineered hypercompact Fanzor-ωRNA system with enhanced genome editing activity”(增强基因编辑活性的工程化超紧凑Fanzor-ωRNA系统)。从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，上述研究以真核来源、体积极小的“迷你剪刀”为核心，通过蛋白与ωRNA协同工程化改造，在哺乳动物细胞中编辑效率成倍提升；在眼部，首创在不产生双链断裂情况下搭建A→G/C→T双向碱基编辑平台，单AAV一针递送即可获得清晰在体编辑信号。