康哲药业(00867.HK)：创新药补体因子B抑制剂CMS-D017获得阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症药物临床试验批准通知书-格隆汇

格隆汇1月30日丨康哲药业(00867.HK)公告，于2026年1月30日，集团自主研发的创新药CMS-D017胶囊("CMS-D017"或"产品")获得中国国家药品监督管理局("NMPA")签发的药物临床试验批准通知书。NMPA同意集团在中国健康参与者中开展评价CMS-D017安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学特征的临床试验。

CMS-D017是一种新型选择性补体因子B小分子抑制剂。补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，可通过经典途径、凝集素途径和旁路途径被激活从而发挥生物学功能。补体因子B是一种主要由肝脏合成的特异性丝氨酸蛋白酶，是补体旁路途径中的"核心开关"和"效应放大器"，其活性直接影响补体反应的强度。CMS-D017通过靶向抑制补体因子B，阻止补体旁路途径的异常活化，减低膜攻击复合物对靶组织和器官的损伤，缓解补体失调相关疾病的进展。CMS-D017在临床前研究中表现出优异的有效性和安全性，临床拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。CMS-D017未来还拟开发用于治疗补体参与介导的肾脏疾病、年龄相关性黄斑变性和重症肌无力等疾病。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmalnocturnalhemoglobinuria,"PNH")是位于X染色体上的PIG-A基因突变导致的后天获得性造血干细胞克隆性疾病。患者临床表现为血红蛋白尿、血栓形成和全血细胞减少等。补体C5抑制剂是目前PNH的一线治疗药物，但其仅对血管内溶血有效，对于血管外溶血无效。此外，由于补体C5是三条补体途径共同的下游核心分子，患者使用C5抑制剂后存在较大的感染风险。现有C5抑制剂需静脉或皮下注射，长期使用不便。CMS-D017可通过在补体旁路途径的上游端与补体因子B结合，抑制C3转化酶的形成，对于血管外溶血和血管内溶血均有效，且不抑制经典途径和凝集素途径，潜在感染风险更低，口服疗法患者依从性更高，有望为患者提供更优的治疗选择。

如若获批上市，CMS-D017将有效增强集团在肾病治疗领域的实力，与集团处于商业化阶段创新药维福瑞(蔗糖羟基氧化铁咀嚼片，用于CKD高磷血症)，以及上市审评阶段新药亿福欣(德昔度司他片，用于肾性贫血)在专家网络与市场资源等方面产生协同，共同提升集团在该领域的竞争力与市场地位。