2025年5月30日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 恒瑞和百济神州两款靶向HER2重磅新药获批上市

5月29日，NMPA官网显示，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）在国内获批上市，单药适用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。百济神州HER2双抗泽尼达妥单抗（zanidatamab）上市申请也在同日获得批准，适应症为治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。分别来看，瑞康曲妥珠单抗是靶向HER2的抗体偶联药物（ADC），而泽尼达妥单抗是一种新型的HER2靶向双特异性抗体。

2. 两款国产CDK4/6抑制剂获批上市

5月29日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，复星医药控股子公司奥鸿药业和嘉和生物的两款CDK4/6抑制剂的上市申请已获得批准。分别来看，复星医药的伏维西利胶囊（商品名：复妥宁）被批准用于联合氟维司群治疗既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2 (HER2)阴性的复发或转移性成年乳腺癌患者。该药是一种口服、强效、高选择性、全新结构的创新型小分子CDK4/6抑制剂，该新药已于2018年被列入国家“重大新药创制”科技重大专项。嘉和生物的来罗西利片（商品名：汝佳宁）被批准用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌成人患者：与芳香化酶抑制剂联合使用作为初始内分泌治疗；与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后疾病进展的患者。来罗西利（GB491，Lerociclib）是一款新型、有效、选择性及口服可生物利用的CDK4/6抑制剂，由嘉和生物与美国G1 Therapeutics公司联合研发。

3. 恒瑞1类新药获批上市，预防化疗后恶心呕吐

5月29日，国家药监局网站显示，恒瑞子公司盛迪医药研发的磷罗拉匹坦帕洛诺司琼（研发代号：HR20013，商品名：瑞坦宁）获批上市，用于预防成人高度致吐性化疗（HEC）引起的急性和迟发性恶心和呕吐。一项评估磷罗拉匹坦帕洛诺司琼（HR20013）用于预防HEC引起的恶心呕吐的III期PROFIT研究已完成。结果显示，磷罗拉匹坦帕洛诺司琼（HR20013）组和福沙匹坦双葡甲胺联合盐酸帕洛诺司琼组在第一周期总体期的CR率分别为77.7%和78.2%（差异为-0.9%；单侧P<0.01），显示主要终点达到非劣效性。同时，该III期临床研究数据显示出了磷罗拉匹坦帕洛诺司琼（HR20013）在超延迟期的疗效，无论是第一周期还是第二周期，磷罗拉匹坦帕洛诺司琼（HR20013）组超延迟期CR率数值均高于福沙匹坦双葡甲胺联合盐酸帕洛诺司琼组（第一周期：90.3% vs 86.5%；第二周期：92.7% vs 87.8%）。

4. 复星医药MEK1/2抑制剂「芦沃美替尼」获批上市

5月29日，国家药监局网站显示，复星医药自主研发的芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼，研发代号：FCN-159）获批上市，用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。芦沃美替尼是复星医药自主研发的创新型小分子MEK1/2选择性抑制剂，目前正在开展治疗NF1成人患者的III期临床试验。

5. 恒瑞PD-1单抗+法米替尼联合疗法获批上市，二线治疗宫颈癌

5月29日，NMPA官网显示，恒瑞医药的法米替尼已获批上市，该药联合注射用卡瑞利珠单抗用于既往接受含铂化疗治疗失败但未接受过贝伐珠单抗治疗的复发或转移性宫颈癌患者。苹果酸法米替尼胶囊是恒瑞自主研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，对c-Kit、VEGFR、PDGFR、FGFR、Flt1、Flt3、Ret、c-Src等激酶均有明显的抑制作用，属分子靶向性抗肿瘤药物。此次批准是基于一项关键性临床II期研究——卡瑞利珠单抗联合法米替尼对比卡瑞利珠单抗单药或研究者选择化疗治疗复发转移性宫颈癌的随机、开放、对照、多中心的II期临床研究（试验编号：SHR-1210-II-217，NCT04680988）。

6. 海创药业「氘恩扎鲁胺」获批上市，治疗前列腺癌

5月29日，NMPA官网显示，海创药业1类创新药氘恩扎鲁胺软胶囊（商品名：海纳安）的上市申请已获批准，该药适用于接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。氘恩扎鲁胺软胶囊（项目号：HC-1119）是海创药业自主研发的、治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的1类新药，是第二代雄激素受体（AR）抑制剂恩扎卢胺的氘代药物。研究表明较市场上恩扎卢胺相比 HC1119 具有以下优势：①剂量减半，有效性相当；②安全性好；③病人依从性更好；④专利有效期更长等优势，有成为Best-in-class（同类最佳）品种的潜力。

7. 泽璟制药JAK抑制剂「吉卡昔替尼」获批上市

5月29日，药监局官网显示，泽璟制药JAK抑制剂杰克替尼片获批上市，用于治疗中、高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-ET-MF）。杰克替尼对Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2均具有显著的抑制作用，且对JAK2和TYK2的抑制作用最强。另外，杰克替尼还可以通过抑制激活素受体1（ACVR1）活性降低铁调素转录，改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血发生率和减少输血依赖。

8. 迈威生物新一代长效G-CSF获批上市

5月29日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，迈威生物全资子公司泰康生物申报的1类新药注射用阿格司亭α（注射用重组[酵母分泌型]人血清白蛋白-人粒细胞集落刺激因子（I）融合蛋白，研发代号：8MW0511）上市申请获得批准，适用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染发生率。8MW0511属于新一代长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）（高活性改构细胞因子），应用基因融合技术将改构的G-CSF突变体基因的N端与人血清白蛋白的C端融合，可明显抑制G-CSF受体介导的清除途径，延长半衰期，在临床使用中可以降低给药频率，提高治疗的依从性。

9. 特宝生物「怡培生长激素」国内获批上市

5 月 29 日，NMPA 官网显示，特宝生物怡培生长激素在国内获批上市，用于 3 岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。怡培生长激素注射液（商品名：益佩生®，Pegpesen®）是特宝生物自主研发的长效人生长激素，采用 40kD Y 型分支聚乙二醇（YPEG）分子对人生长激素（rhGH）进行单分子修饰，优选高生物学活性、非 N-末端位点为主的修饰组分，在保证疗效的同时，进一步降低给药剂量，以获得更佳的长期药物安全性。

10. 诺华“潜在重磅”新药「伊普可泮」在中国获批新适应症

5月29日，诺华中国宣布其口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，为这一群体提供了新的治疗选择。作为特异性补体B因子口服抑制剂，伊普可泮在中国获批的适应症增至三项，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者和成人C3肾小球病（C3G）。

11. 默沙东/第一三共撤回HER3-DXd上市申请

5月29日，默沙东与第一三共共同宣布，已自愿撤回HER3 ADC药物patritumab deruxtecan（HER3-DXd）在美国寻求加速批准的生物制品许可申请（BLA），用于治疗既往接受过两种或两种以上全身治疗的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。此前申报上市的决定是基于II期HERTHENA-Lung01试验结果，而撤回BLA的决定是基于确证性III期HERTHENA-Lung02试验的总生存期（OS）结果（该结果未达到统计学显著性）以及与FDA的讨论。该决定与2024年6月收到的完全回复函（CRL）无关，该回复函涉及对一家第三方生产设施的检查结果。

12. First-in-class干眼症药水获FDA批准上市

5月29日，爱尔康（Alcon）公司宣布，美国FDA批准其"first-in-class"眼药水Tryptyr（acoltremon，曾用名AR-15512）0.003%眼药水上市，用于治疗干眼症（DED）。此次批准是基于两项3期临床试验的支持，这两项试验共纳入了930余名具有干眼病病史患者（按1:1比例随机分配至AR-15512组或对照组）。在COMET-2和COMET-3研究中，相较于对照组，AR-15512组患者的未麻醉Schirmer评分（泪液生成指标）至少增加10 mm的受试者比例高出多达四倍，分别为COMET-2试验中的42.6% vs 8.2%，以及COMET-3试验中的53.2% vs 14.4%（两项研究均为p<0.0001）。

13. 百时美施贵宝PD-1单抗皮下制剂获欧盟委员会批准

5月29日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Opdivo（nivolumab，纳武利尤单抗）皮下注射剂（600 mg/瓶），用于多种成人实体瘤的治疗，包括单药治疗、静脉注射Opdivo联合Yervoy（伊匹单抗）治疗后的单药维持治疗，或与化疗或卡博替尼联合使用。根据新闻稿，Opdivo是在欧盟首个获批可皮下注射使用的PD-1抑制剂。这次欧盟委员会的批准主要基于CheckMate-67T的临床试验结果，显示Opdivo皮下注射剂（n=248）与静脉注射剂（n=247）在药代动力学（PK）和安全性方面的结果一致。Opdivo皮下注射剂与静脉注射剂相比，在PK主要终点上达非劣性。在关键次要终点客观缓解率（ORR）上，Opdivo皮下注射剂组为24%（95% CI：19–30），而静脉注射剂组为18%（95% CI：14–24），显示Opdivo两种剂型在疗效方面具有相似性。

14. 拜耳Sevabertinib获FDA优先审评，治疗HER2突变NSCLC

5月28日，拜耳宣布Sevabertinib（BAY 2927088）获FDA授予优先审评资格，用于治疗已经接受过一种系统治疗的HER2突变非小细胞肺癌患者。Sevabertinib的上市申请是依据1/2期临床SOHO-01的数据，队列D未接受过HER2靶向治疗，队列E接受过HER2靶向治疗。截至2024年10月14日，队列D入组44例患者，队列E入组34例患者，ORR分别为70.5%、35.3%，DCR分别为81.8%、52.9%，mDOR分别为8.7个月、9.5个月。安全性方面，治疗相关副作用发生率97.4%，腹泻是导致减量的最主要副作用，但没有患者因为腹泻停止治疗，未发生间质性肺炎副作用。