全球新药研发进展一周速递

全球药物研发进展

1. 恒瑞医药降糖新药「瑞格列汀二甲双胍片」获批上市

5月22日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网宣布，批准恒瑞医药申报的1类创新药瑞格列汀二甲双胍片（I）/（II），该药配合饮食控制和运动，适用于适合接受磷酸瑞格列汀和盐酸二甲双胍治疗的2型糖尿病成人患者改善血糖控制。公开资料显示，这是恒瑞医药开发的二肽基肽酶Ⅳ（DPP-4）抑制剂磷酸瑞格列汀与二甲双胍组成的固定剂量复方制剂。该产品通过两种不同作用机制达到降血糖作用，同时固定剂量复方制剂（FDC）可以减少药物漏服、提高治疗依存性。复方制剂中的瑞格列汀为一款二肽基肽酶Ⅳ（DPP-4）抑制剂，已于2023年6月在中国获批用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。

2. 众生睿创1类创新药获批上市，治疗甲流

5月22日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，众生药业控股子公司众生睿创申报的1类创新药昂拉地韦片上市申请已获得批准，适用于成人单纯性甲型流感患者的治疗。根据众生药业公开资料，昂拉地韦片是一款流感RNA聚合酶PB2蛋白抑制剂。昂拉地韦片治疗成人单纯性甲型流感的随机、双盲、安慰剂或奥司他韦对照的3期临床试验（EPOCH201）显示，昂拉地韦片600 mg QD较安慰剂组能够显著缩短七项流感症状缓解时间（TTAS）和发热缓解时间，并能快速降低和清除体内流感病毒，且安全性、耐受性良好。

3. 艾力斯/加科思KRAS G12C抑制剂「戈来雷塞」获批上市

5月22日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准艾力斯申报的1类创新药枸橼酸戈来雷塞片（glecirasib，商品名：艾瑞凯），该药适用于至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C 突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。本次获批是基于一项在中国开展的II期注册性临床研究（NCT05276726）结果。2024年8月，艾力斯与加科思签署战略合作协议，艾力斯获得在中国（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）研究、开发、生产、注册以及商业化KRAS G12C抑制剂戈来雷塞和SHP2抑制剂JAB-3312的独占许可。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利，可以继续进行该两项药物的研发工作。根据协议条款，艾力斯将就此项授权向加科思支付1.5亿元首付款，最高达7.0亿元的开发及销售里程碑付款，以及两位数比例的销售提成，上述金额为含增值税金额。

4. 诺诚健华CD19单抗「坦昔妥单抗」在中国获批上市

5月21日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，诺诚健华申报的坦昔妥单抗（tafasitamab）的新药上市申请已获批准。根据NMPA药品审评中心（CDE）此前优先审评公示，该药本次获批的适应症为联合来那度胺治疗不适合自体干细胞移植条件的复发/难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。2021年8月，诺诚健华和Incyte就坦昔妥单抗在大中华区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化签订了合作和许可协议。2024年6月，诺诚健华在2024年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布了一项在中国人群中评估坦昔妥单抗联合来那度胺治疗复发/难治性DLBCL患者的安全性和有效性的2期单臂开放标签研究的积极结果。数据截至2024年1月29日，独立评审委员会（IRC）评估的ORR为73.1%，其CR率为32.7%，PR率为40.4%。研究者评估的ORR为69.2%，CR和PR均为34.6%。

5. 勃林格殷格翰脑卒中新药在华获批

5月21日，国家药监局（NMPA）网站显示，勃林格殷格翰的替奈普酶（TNK-tPA，英文商品名Metalyse，中文商品名美通立）获批上市，用于治疗成人缺血性卒中。2023年12月，勃林格殷格翰宣布替奈普酶（TNK-tPA）在中国开展的III期临床试验ORIGINAL研究达到预期。Metalyse（替奈普酶）是勃林格殷格翰经典溶栓产品爱通立（阿替普酶）的基因工程变构体。目前，Metalyse已在90多个国家获批用于ST段抬高型心肌梗死（STEMI）的溶栓治疗。替奈普酶可以比阿替普酶更快完成注射（5秒钟 vs 60分钟），缺血性卒中患者发作后4.5小时内，在血栓切除术前使用替奈普酶，可以产生更高的再灌注率（22% vs 10%）、更好的功能性结局。

6. 葛兰素史克每月一次IL-5单抗在美获批治疗慢阻肺病

5月22日，GSK宣布FDA已批准美泊利珠单抗（mepolizumab，商品名：Nucala）用于附加维持治疗嗜酸性粒细胞表型慢性阻塞性肺病（慢阻肺病，COPD）。该药物是第一个获批COPD适应症的IL-5药物，也是COPD领域首个可每月给药的生物制剂。美泊利珠单抗治疗COPD的疗效在III期MATINEE研究中得到了证实。研究的主要终点为中度至重度COPD的年恶化率。结果显示，治疗104周后，美泊利珠单抗组患者的年恶化率显著低于安慰剂组（0.80 vs 1.01，P=0.01）。

7. 拜耳血友病疗法再获FDA批准

5月20日，拜耳（Bayer）公司宣布，美国FDA批准Jivi（重组DNA衍生的长效凝血因子VIII浓缩物）用于7岁及以上血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）儿科患者。Jivi（BAY94-9027）是一种通过聚乙二醇修饰延长半衰期的重组凝血因子VIII，在临床试验中它的半衰期达到了17.9个小时，是对照组的1.4倍。该疗法在2018年获FDA批准用于常规预防性治疗接受过前期治疗的12岁以上血友病A患者。而此次批准则基于Alfa-PROTECT和PROTECT Kids研究的数据，这些研究证明了Jivi在7至12岁以下重度血友病A儿童中的安全性和有效性。

8. 每9个月给药一次，罗氏创新眼科疗法再获FDA批准

5月23日，罗氏（Roche）宣布，美国FDA批准Susvimo（ranibizumab）100 mg/mL用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。根据新闻稿，Susvimo是首个经FDA批准可持续释放、并在每9个月仅需一次补充给药的DR治疗方案，已被证实可维持患者的视力。Susvimo是一种雷珠单抗药物输送系统，为一款可再填充的眼部植入物，可通过一次性门诊手术植入眼内。此次FDA的批准主要基于Pavilion临床3期研究的一年期积极结果。分析结果显示，接受每9个月补充Susvimo治疗的患者在糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）方面取得显著改善，即与根据病情进展按需接受抗VEGF注射治疗的对照组患者相较，Susvimo组患者眼部因糖尿病引起的损伤程度较轻。此外，Susvimo治疗组在一年内无一例患者需要额外辅助治疗。该药物在试验中的安全性与已知的安全特征一致。

9. 正大天晴PD-L1联合疗法新适应症获批，一线肾癌

5月21日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，正大天晴盐酸安罗替尼胶囊和贝莫苏拜单抗注射液的新适应症上市申请已获得批准。根据正大天晴公开资料可知，本次获批的是二者的联合疗法，用于一线治疗晚期不可切除或转移性肾细胞癌（RCC）。贝莫苏拜单抗是正大天晴研发的全新序列的创新抗PD-L1人源化单克隆抗体，该药于2024年5月在中国首次获批上市，安罗替尼是正大天晴开发的新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，于2018年在中国首次获批上市。正大天晴公布了1类创新药安罗替尼联合贝莫苏拜单抗一线治疗晚期RCC平行对照3期临床研究（ETER100）的最新研究成果，安罗替尼联合贝莫苏拜单抗治疗组中位无进展生存期（PFS）显著延长至18.96个月，客观缓解率（ORR）提升至71.6%，总生存期（OS）呈获益趋势。

10. 恒瑞卡瑞利珠单抗获批新适应症，联合法米替尼二线治疗宫颈癌

5月21日，国家药监局（NMPA）网站显示，恒瑞医药的卡瑞利珠单抗联合法米替尼二线治疗宫颈癌的上市申请已获批准。苹果酸法米替尼胶囊是恒瑞自主研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。此次批准是基于一项关键性临床II期研究——卡瑞利珠单抗联合法米替尼对比卡瑞利珠单抗单药或研究者选择化疗治疗复发转移性宫颈癌的随机、开放、对照、多中心的II期临床研究（试验编号：SHR-1210-II-217，NCT04680988）。在2023年ESMO大会上，吴小华教授作为主要研究者首次公布了初步分析的疗效数据：截至2023年4月21日，研究者评估的卡瑞利珠单抗联合法米替尼组中位无进展生存期（PFS）为8.1个月(95% CI：6.2-12.4)，卡瑞利珠单抗单药组中位PFS为4.1个月(95% CI：2.1-5.1)，研究者选择的化疗组中位PFS为2.9个月(95% CI：2.0-6.2)。

百奥泰「乌司奴单抗」在美国上市

5 月 23 日，百奥泰发布公告，称其 BAT2206（乌司奴单抗）注射液已获美国 FDA 批准上市。该产品也已向中国 NMPA 和欧洲 EMA 递交上市许可申请，并获得受理。BAT2206 是百奥泰根据中国 NMPA、美国 FDA、欧洲EMA 生物类似药相关指导原则开发的乌司奴单抗生物类似药，目前已在多个国家和地区达成授权合作。其美国地区的合作企业为 Hikma Pharmaceuticals。原研由强生开发，2024 年斩获了 103.61 亿美元的销售额。

吉利德TROP-2 ADC一线治疗三阴性乳腺癌III期研究再获成功

5月23日，吉利德宣布了III期ASCENT-03研究取得了积极结果。该研究达到了主要终点，与化疗相比，Trodelvy（戈沙妥珠单抗）在不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗（即PD-L1阴性或无法接受免疫治疗）的一线转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者中，显示出高度显著且具有临床意义的无进展生存期（PFS）改善。Trodelvy是一种first-in-class的靶向TROP-2的ADC。ASCENT-03研究是在一线mTNBC中第二个显示出Trodelvy相较于标准化疗具有临床意义优势的III期研究。结合此前评估Trodelvy联合K药用于既往未治疗的PD-L1+ mTNBC患者的ASCENT-04研究的积极结果，Trodelvy有望成为所有一线mTNBC患者的基石治疗方案。ASCENT-04研究的详细数据将在即将举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上公布。

罗氏公布PI3Kα抑制剂3期临床最新OS结果

5月22日，罗氏（Roche）公布其INAVO120临床3期研究的最新总生存期（OS）结果。该研究评估其口服小分子疗法Itovebi（inavolisib）与CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib）和氟维司群（fulvestrant）联用，治疗肿瘤携带PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者，这些患者在接受辅助内分泌治疗时或完成辅助内分泌治疗后疾病复发。截至2024年11月15日，中位随访时间为34.2个月。Itovebi组合疗法组患者的中位OS为34.0个月（95% CI：28.4-44.8），安慰剂组的中位OS为27.0个月（95% CI：22.8-38.7），两组数据具统计学差异（p=0.0190），且各关键亚组的OS获益一致。此外，Itovebi组合疗法组患者在6、12、18、24和30个月的生存率分别为96.8%、87.0%、74.3%、65.8%和56.5%，安慰剂组则分别为90.1%、76.7%、67.2%、56.3%和46.3%。

信达生物PD-1/IL-2α双抗融合蛋白拟纳入突破性疗法

5月23日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，信达生物的PD-1/IL-2双特异性抗体融合蛋白IBI363拟纳入突破性疗法，用于治疗经含铂化疗及抗PD-1/PD-L1免疫治疗失败的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌。IBI363是由信达生物自主研发的全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性融合蛋白，同时具有阻断PD-1/PD-L1通路和激活IL-2通路两项功能。此前，IBI363已被CDE纳入突破性治疗药物（BTD）品种名单，拟定适应症为既往未经过系统性治疗的不可切除局部晚期或转移性肢端型及黏膜型黑色素瘤。

正大天晴首次公布HER2双抗ADC临床数据

5月22日，2025年ASCO会议摘要内容公布，正大天晴首次公布了HER2双抗ADC药物TQB2102的临床数据。注射用TQB2102是正大天晴自主研发的一种靶向HER2两个非重叠表位ECD2及ECD4的抗体偶联药物（ADC）。TQB2102通过设计氘代设计，在合成过程也避免使用了第一三共DS8201所保护的连接子结构，巧妙的绕过了可切割连接子的专利保护。截至2024年11月1日数据截止，中位随访时间为7.16个月。队列1的ORR为53.4% (39/73)，7.5mg/kg剂量组(58.3%)的ORR优于6.0mg/kg剂量组(48.7%)。在HR阳性患者(27/50，ORR 54.0%)和HR阴性患者(12/23，ORR 52.2%)的亚组中均观察到了客观缓解。

科伦博泰TROP2 ADC第4项适应症申报上市

5月22日，科伦博泰Trop2 ADC新药芦康沙妥珠单抗的新适应症上市申请获得受理，这也是其申报的第4个适应症。根据科伦博泰发布的公告，此次申报的适应症为既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌成人患者。此次上市申请是基于OptiTROP-Breast02三期临床数据，根据预设的中期分析，该三期临床达到PFS主要终点，同时显示出OS获益趋势。芦康沙妥珠单抗已有2项适应症获批上市，分别是既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌、经EGFR-TKI和含铂化疗治疗后进展的EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌。此外，芦康沙妥珠单抗用于治疗经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌的新增适应症上市申请已获CDE受理，并被纳入优先审评审批程序。

鞍石生物小分子肺癌新药「安达替尼」申报上市

5月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，鞍石药业申报的1类新药苯甲酸安达替尼胶囊上市申请获得受理。公开资料显示，安达替尼是一款新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂（EGFR-TKI）。该药的本次上市申请此前已经被CDE纳入优先审评，适应症为：用于治疗既往经含铂化疗和/或PD-1/PD-L1免疫治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者。安达替尼（PLB1004）胶囊是一款EGFR小分子抑制剂，具有高选择性，可以透过血脑屏障。

智翔金泰单抗新药申报上市，预防破伤风

5月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，智翔金泰申报的1类新药GR2001注射液上市申请获得受理。公开资料显示，GR2001是一款靶向破伤风毒素（TeNT）的单克隆抗体，能特异性结合破伤风神经毒素，有效阻断其进入神经元细胞，从而预防破伤风。GR2001是一条150kDa的单链蛋白，经过翻译后修饰，形成由重链和轻链组成的活性毒素。GR2001能特异性结合破伤风神经毒素重链C端，阻断其进入神经元细胞，预防破伤风。从作用机制上来说，单抗类产品具有安全性和耐受性良好，免疫原性低，可控性和可及性更强等优势。该产品此前已经被CDE拟纳入突破性治疗品种，用于预防破伤风。2024年8月，智翔金泰宣布GR2001注射液已顺利完成2期临床试验，将正式启动3期临床试验。

科济药业CAR-T细胞疗法拟纳入优先审评，治疗胃癌

5月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，科济药业全资子公司恺兴生命科技申报的舒瑞基奥仑赛注射液拟纳入优先审评，该产品拟用于治疗CLDN18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。针对该适应症，舒瑞基奥仑赛此前已经被CDE纳入突破性治疗品种。舒瑞基奥仑赛是一款靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品。2025年3月，科济药业宣布舒瑞基奥仑赛在中国开展的针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌的确证性2期临床试验（CT041-ST-01）的研究结果摘要已被2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会接受进行口头报告。

三生制药PD-1/VEGF双抗首个三期临床启动，头对头挑战K药

5月20日，三生制药在ClinicalTrials.gov注册了PD-1/VEGF双抗SSGJ-707的一项三期临床试验，用于一线治疗PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC），这是该品种迈入的首个III期临床研究。本项研究计划入组420名局部晚期或转移性NSCLC患者，SSGJ-707将作为单药头对头挑战默沙东PD-1单抗Keytruda（帕博利珠单抗）。临床预计于2026年7月完成主要终点数据。就在同一天，三生制药宣布将SSGJ-707除中国以外的全球权益授权给辉瑞。交易总金额高达60.5亿美元，其中预付款12.5亿美元，一举刷新中国创新药对外授权的首付款记录，后续还有48亿美元里程碑付款和辉瑞1亿美元的股份认购。

百时美施贵宝TYK2抑制剂新适应症国内申报上市

5 月 20 日，CDE 官网显示，BMS 的氘可来昔替尼片新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，推测适应症为银屑病关节炎。氘可来昔替尼是一款酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制剂，通过与 TYK2 的调节结构域结合实现高度选择性，促成对 TYK2 及其下游功能的变构抑制。2023 年 10 月，氘可来昔替尼在中国首次获批上市，用于治疗适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。今年 3 月，BMS 公布了氘可来昔替尼治疗活动性银屑病关节炎的 III 期 POETYK PSA-2 试验的积极结果。

每月一针长效降脂，反义寡核苷酸疗法3期积极结果公布

5月20日，Ionis Pharmaceuticals宣布，其开发的“first-in-class”反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）在Essence临床3期研究中取得积极的顶线结果。该研究针对伴有或不伴有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险的中度高甘油三酯（TG）血症患者。结果显示，olezarsen在治疗6个月后显著降低了患者的甘油三酯水平，达到主要终点，在6个月时，80毫克和50毫克剂量组分别实现了与安慰剂相比61%和58%的TG水平降低（p<0.0001）。且在所有关键次要终点上也取得统计学显著改善。Ionis计划在即将召开的科学会议上公布这项研究的完整数据。同时，olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的关键性3期CORE和CORE2研究结果预计将于2025年第三季度公布。

IL6单抗新药II期临床达到积极顶线结果

5月20日，Tourmaline Bio公司宣布，其进行中的2期TRANQUILITY临床试验取得积极的顶线结果。该试验评估其在研单抗pacibekitug以每季一次或每月一次皮下注射的方式，用于治疗高敏C反应蛋白（hs-CRP）水平升高的3级或4级慢性肾病（CKD）患者的效果。研究显示，与安慰剂相比，所有pacibekitug治疗组在第90天均实现了快速、显著且持久的hs-CRP水平降低，具有高度统计学意义（所有治疗组p<0.0001）。其中，每季一次50 mg给药组的hs-CRP平均降低幅度超过85%。根据新闻稿，pacibekitug为在临床试验中首个在每季给药频率下可显著降低hs-CRP水平的IL-6抑制剂。

艾加莫德皮下注射治疗CIDP的ADHERE研究中国亚组数据公布

5月19日，在英国爱丁堡举行的国际周围神经病学会（PNS）年会上，ADHERE研究中国亚组数据以海报形式公布。ADHERE是迄今为止规模最大的CIDP患者临床研究，这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估艾加莫德皮下注射用于治疗CIDP的有效性和安全性。研究包括一个开放标签A阶段，对艾加莫德皮下注射应答的患者随后进入随机、安慰剂对照的B阶段。研究结果显示，艾加莫德皮下注射在中国慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者中展现出具有临床意义的有效性，中国入组患者在阶段A的应答率达77.6%（95% CI: 64.7-87.5%）；在B阶段，与安慰剂相比，艾加莫德皮下注射使复发风险降低了69%，（HR：0.313，95% CI：0.109-0.905）。艾加莫德皮下注射显示出起效迅速的特点，并且在INCAT残疾评分、I-RODS、握力等多项评估指标上均维持了临床获益。

信诺维EZH2抑制剂拟纳入突破性治疗品种

5月19日，据CDE官网最新公示，信诺维申报的XNW5004片拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往接受过至少3线全身系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（EZH2野生型）患者。XNW5004是一款靶向EZH2（增强子同源物2）的底物竞争性小分子抑制剂，由信诺维医药自主研发。此前，该药已被CDE纳入突破性治疗用于外周T细胞淋巴瘤（PTCL），此次针对滤泡性淋巴瘤的新适应症入选，进一步拓宽了其抗肿瘤潜力。

石药集团EGFR ADC获FDA快速通道资格认定

5 月 19 日，石药集团宣布 ，其首创表皮生长因子受体（EGFR）抗体偶联药物 (ADC) CPO301 已获 FDA 授予第三项快速通道资格 ，用于治疗不伴有 EGFR 突变或其他驱动基因改变 (AGA) ，且既往经含铂化疗和抗 PD-(L)1 抗体治疗后出现疾病进展的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（Nsq-NSCLC）成年患者 。 CPO301 是一款 EGFR ADC，由西妥昔单抗优化而来，并与拓扑异构酶 I 抑制剂偶联，可与肿瘤表面的 EGFR 特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞，释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。此前 CPO301 已获 FDA 授予两项快速通道资格：治疗经 EGFR 靶向治疗（包括奥希替尼在内的第三代 EGFR 抑制剂）后复发/难治的，或不适合 EGFR 靶向治疗的 EGFR 突变转移性 NSCLC 患者（2023年6月）；治疗 EGFR 过度表达而在接受含铂化疗和抗 PD-(L)1 治疗或之后出现疾病进展的复发或转移性 Sq-NSCLC 患者（2024年9月）。

再鼎医药DLL3 ADC获FDA快速通道资格认定

5 月 19 日，再鼎医药宣布，美国 FDA 已授予具有同类首创潜力的Delta样配体 3（DLL3）抗体药物偶联物（ADC）ZL-1310 快速通道资格认定，用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。ZL-1310 包含人源化抗 DLL3 单克隆抗体，该抗体与新型喜树碱衍生物（一种拓扑异构酶 1 抑制剂）连接作为其有效载荷。目前 ZL-1310 正在开展全球 Ia/Ib期临床研究（NCT06179069），此前已获得FDA 授予的治疗小细胞肺癌的孤儿药资格。

又一款干眼症新药国内报上市，来自兆科眼科

5 月 19 日，兆科眼科发布公告，透过与 NMPA 就环孢素眼用凝胶（前称环孢素 A 眼凝胶）进行全面沟通及新药申请前讨论，NMPA 已受理该药基于先前完成的第 III 期临床试验（COSMO 研究）结果以及对该项临床试验进行的进一步数据挖掘及事后分析提交的新药申请。环孢素眼用凝胶是兆科眼科于中国开发以供治疗中重度干眼症的创新环孢素凝胶。有别于 Restasis 乳液配方，环孢素眼用凝胶是专利水凝胶，其专利权已于中国以至国际范围获批。此一创新配方提升环孢素于眼表的药物代谢动力学效能及曝露量，给予环孢素更多时间抑制干眼症。

渐冻症临床III期获批，股价暴涨

5月19日，BrainStorm 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准公司启动 NurOwn® 针对 ALS 的 Phase 3b 临床试验。这项即将启动的 Phase 3b 试验的设计细节已经与 FDA 在一项 特殊方案评估 (SPA) 下达成一致。这意味着研究的终点和统计方法被认为足以支持未来的生物制品许可申请 (BLA) 提交。截止5月19日晚，公司股价大涨40%。BrainStorm 作为一家专注于神经退行性疾病成人干细胞疗法，其专有的 NurOwn® 技术平台，采用了一种创新的自体细胞疗法方法。简单来说，它利用患者自身的骨髓来源的间充质干细胞 (MSCs)。迄今为止，已有大约 170 名 ALS 患者在四项已完成的临床试验中接受了 Autologous MSC-NTF 细胞的治疗。试验结果表明，Autologous MSC-NTF 细胞的给药是安全且耐受性良好的。

新药II/III期临床失败，治疗SORD缺乏症

5月18日，Applied Therapeutics 宣布，其针对罕见神经肌肉疾病索尔比醇脱氢酶缺乏症（SORD 缺乏症）的 govorestat II/III 期 INSPIRE 研究未能达到主要终点。这项针对 56 名 CMT-SORD 患者的研究，其主要目标是在12个月时，与安慰剂相比，10米步行-跑步测试 (10MWRT) 显示出改善。然而，研究并未实现这一主要目标。在此之前去年12月， Applied Therapeutics 治疗儿童经典型半乳糖血症的 govorestat 申请也遭到了FDA的拒绝。FDA 在拒绝申请的同时，还发布了一封警告信，对 Applied 在针对经典型半乳糖血症的 47 名患者研究中的临床试验操作提出了批评。

全球交易合作动态

1. 施维雅收购烨辉医药小分子Menin抑制剂

5月23日，施维雅（Servier）与烨辉医药（BioNova）宣布双方已达成确定性协议，施维雅将收购BN104，这是一款潜在同类最佳的Menin抑制剂，目前处于I/II期临床开发阶段，用于治疗急性白血病。根据协议条款，烨辉医药将因其出售BN104而获得现金支付，以及开发和监管里程碑付款。BN104是由烨辉医药设计和发现的一种新型、高效的高选择性小分子。BN104 定位为潜在同类最佳的Menin抑制剂，用于治疗存在KMT2A基因重排或 NPM1突变的急性白血病。

2. 恒瑞医药港股上市开门红

5月23日，恒瑞医药在香港联合交易所主板正式挂牌上市（股票代码：1276.HK），迈入“A+H”双平台时代。截至5月23日下午，公司股价大涨了29.63%！最新总市值达3771亿港元。恒瑞医药此次港股IPO共计发行2.245亿股，募集约99亿港元资金，成为近五年港股医药板块最大IPO。截至今年一季度，恒瑞医药账上仍握有240.86亿元货币资金，资金充裕。

3. 4.7亿美元！赛诺菲收购Vigil Neuroscience

5月22日，巴黎，赛诺菲宣布已达成协议收购Vigil Neuroscience（NASDAQ:VIGL)，这是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发神经退行性疾病的新型疗法。此次收购是赛诺菲四大战略疾病领域之一的神经学领域，增强了赛诺菲的早期产品线，包括VG-3927，该产品将在阿尔茨海默病的2期临床研究中进行评估。VG-3927是一种口服小分子TREM2激动剂。激活TREM2有望增强阿尔茨海默病中小胶质细胞的神经保护功能。根据合并协议的条款，赛诺菲和Vigil已达成以下协议：赛诺菲将在交割时以每股8美元的现金收购Vigil的所有已发行普通股，股权价值约为4.7亿美元（在完全稀释的基础上）。此外，Vigil的股东将获得每股Vigil股份的不可转让或有价值权（CVR），这将使其持有人有权获得2美元的递延现金支付（CVR可达1.175亿美元），前提是VG-3927的首次商业销售。

4. 三星生物拆分生物仿制药业务

5月22日，三星生物制剂公司（Samsung Biologics）宣布重大战略调整：将生物仿制药业务剥离至新成立的控股公司“三星Epis控股”，专注于核心的合同开发与生产组织（CDMO）服务。根据周四在韩国发布的监管文件，三星生物制剂将专注于成为纯粹的CDMO企业，而新成立的子公司将专注于生物仿制药业务和投资。文件显示，三星生物制剂的生物仿制药部门Samsung Bioepis的所有资产将被转移到新公司，该公司暂定名为Samsung Episholdings。

5. 超20亿美元！罗氏“加码”分子胶

5月21日，Orionis Biosciences宣布与罗氏集团成员基因泰克达成第二次多年合作，共同开发针对肿瘤领域新颖和具有挑战性靶点的小分子单价分子胶药物。双方的首次合作建立于2023年9月，主要是开发针对肿瘤和神经退行性疾病等疾病领域具有挑战性靶点的分子胶药物。首次合作首付款为4700万美元，里程金超20亿美元。基于最新合作的协议条款，Orionis将负责分子胶的发现和优化，而基因泰克将负责这些分子胶的后续临床前和临床开发、监管申请和商业化。Orionis将获得1.05亿美元的预付款，并有资格获得潜在的研究、开发、商业和净销售里程碑付款，其总额可能超过20亿美元，以及潜在的合作产品销售分层版税。

6. 美敦力拆分糖尿病业务

5月21日，据《华尔街日报》周三援引知情人士消息报道，美敦力计划将其糖尿病业务分拆为一家独立公司。新公司将由美敦力糖尿病部门负责人Que Dallara领导，预计拥有约8000名员工，总部设立于加利福尼亚州北岭市。据报道，此次拆分计划将在18个月内完成。在2024财年，美敦力糖尿病业务收入达到24.88亿美元，同比增长10.0%，显示出一定的增长潜力。此次拆分动作被视为美敦力优化业务结构、聚焦核心领域的重要战略举措。

7. 超60亿美元！三生制药PD-1/VEGF双抗授权辉瑞

5月20日，三生制药发布公告，公司及附属子公司沈阳三生、三生国健与辉瑞签署协议，向辉瑞独家授予突破性PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707在全球（不包括中国大陆）的开发、生产、商业化权利。根据协议，三生制药将获得12.5亿美元不可退还且不可抵扣的首付款，以及最高可达48亿美元的开发、监管批准和销售里程碑付款。公司还将根据授权地区的产品销售额收取两位数百分比的梯度销售分成。同时，辉瑞还将于协议生效日认购三生制药价值1亿美元的普通股股份。

8. 靖因药业下一代长效FXI靶向siRNA授权出海

5月20日，靖因药业与CRISPR Therapeutics宣布双方达成战略合作伙伴关系，将携手推进siRNA疗法的联合开发与商业化进程。该合作将双方在研发与产业化方面的互补能力相结合，共同开发并商业化下一代长效Factor XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD107，用于治疗血栓及血栓栓塞性疾病。根据协议条款，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。双方将以50-50的成本和利润分摊机制共同开发SRSD107。此外，协议还授予CRISPR Therapeutics在未来独家引进最多两个额外siRNA项目的优先授权权利。

9. 2.56亿美元！Regeneron收购23andMe部分资产

5月19日，Regeneron（NASDAQ:REGN）宣布它已被提名为领先的人类遗传学和生物技术公司23andMe Holding Co.破产拍卖的中标人。Regeneron计划以2.56亿美元收购23andMe的个人基因组服务®（PGS）、全面健康和研究服务业务线及其生物库和相关资产，并让23andMe继续不间断地提供所有消费者基因组服务。根据破产法院和监管机构的批准以及其他惯例成交条件，该交易预计将于2025年第三季度完成。

10. 2.7亿美元！BioMarin收购Inozyme Pharma

近日，BioMarin Pharmaceutical（Nasdaq:BMRN）和Inozyme Pharma（Nasdaq:INZY）宣布BioMarin已达成最终协议，以每股4.00美元的全现金交易收购Inozym，总对价约为2.7亿美元。该交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计将于2025年第三季度完成，但须经监管部门批准、成功完成收购要约和其他惯例成交条件。此次收购将加强BioMarin的酶疗法组合，增加一种晚期酶替代疗法INZ-701，目前正在评估该疗法用于治疗外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（ENPP1）缺乏症。INZ-701在儿童中的第一项3期关键研究的数据预计将于2026年初公布，2027年可能获得监管部门的批准。