2025年5月28日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 卫材失眠症新药在中国获批上市

5月27日，卫材宣布莱博雷生片（lemborexant，商品名：达卫可）获国家药监局批准，用于治疗失眠症。这是国内首款获批上市的OX1R/OX2R拮抗剂。莱博雷生是由卫材开发的一款食欲素受体拮抗剂，可与食欲素受体OX1R和OX2R（IC50值分别为6.1nM和2.6nM）结合，作为竞争性拮抗剂发挥作用。2019年12月，莱博雷生（英文商品名：Dayvigo）在美国率先批准上市，用于治疗成人失眠症。目前，莱博雷生已在全球20多个国家及地区获得药品批准和上市。临床试验显示，患者服用莱博雷生后，其记忆和认知功能影响小，患者醒来后对开展工作及其他日间活动，尤其是驾驶影响小。莱博雷生不会导致身体依赖，大部分患者长期（12个月）使用后停药，不会出现戒断症状，也不会出现失眠反弹，上市后至今没有发现具有成瘾性。

2. 信立泰「沙库巴曲阿利沙坦钙片」获批上市

5月27日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，信立泰的沙库巴曲阿利沙坦钙片（S086）获批上市，用于治疗轻、中度原发性高血压。S086是一种血管紧张素II受体-脑啡肽酶双重抑制剂（ARNi），由信立泰自主研发，是全球第二个进入临床的ARNi类小分子化学药物，其药物相互作用风险小，安全性好，对心、肾等靶器官均有保护作用。一项评估不同剂量的S086片治疗轻、中度原发性高血压的有效性和安全性的随机、双盲、阳性药平行对照、多中心III期临床研究显示，S086片240mg、 480mg组治疗12周后平均诊室坐位收缩压的降幅均值分别为25.07、28.22mmHg，较阳性对照药奥美沙坦酯20mg组降幅均值高了1.90、5.04mmHg；提示S086片降压疗效显著，且呈剂量依赖性。

3. 君实生物抗PCSK9单抗获批两项新适应症

5月27日，NMPA官网刚刚发布的批件信息显示，君实生物自主研发的昂戈瑞西单抗注射液（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液）的新适应症上市申请已获得批准。根据君实生物此前公告介绍，该药本次获批的适应症为用于治疗：1）杂合子型家族性高胆固醇血症；2）他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。 根据君实生物此前新闻稿，本次昂戈瑞西单抗的新适应症上市申请主要基于两项注册临床试验JS002-005和JS002-007。昂戈瑞西单抗是君实生物自主研发的抗PCSK9单克隆抗体，拟开发用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症。2024年10月，NMPA批准了昂戈瑞西单抗上市，用于治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。

4. 荣昌生物「泰它西普」获批重症肌无力新适应症

5月27日，荣昌生物的注射用泰它西普已获NMPA批准新适应症，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。此前，泰它西普已有系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）两项适应症在国内获批上市。泰它西普是一个双靶抗体融合蛋白，可同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。2024年8月，荣昌生物已宣布完成了泰它西普治疗全身型重症肌无力的国内III期临床试验，临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况，显示出良好的疗效和安全性。

5. 阿斯利康「度伐利尤单抗」欧盟获推荐批准新适应症

5 月 27 日，阿斯利康宣布Imfinzi（度伐利尤单抗）已获得欧盟 CHMP 推荐批准，具体适应症为：度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗，随后度伐利尤单抗作为根治性膀胱切除术后的辅助单药治疗，用于治疗肌层浸润性膀胱癌 (MIBC) 成年患者。新闻稿指出，这是首个也是唯一一个针对肌层浸润性膀胱癌患者的围手术期免疫疗法。此外， 本次 CHMP 推荐是基于多中心、全球 III 期试验 NIAGARA 的结果。该试验旨在评估根治性膀胱切除术前后使用度伐利尤单抗对 MIBC 患者进行围手术期治疗的效果。中期分析数据显示，与单纯的新辅助化疗相比，以度伐利尤单抗为基础的围手术期方案，将疾病进展、复发、未接受手术或死亡的风险降低了 32%（基于 EFS 风险比 [HR] 为 0.68；95% 置信区间 [CI] 0.56-0.82；p<0.0001）。度伐利尤单抗组的估计中位 EFS 尚未达到，而对照组为 46.1 个月。

6. 全球首个IL-17A/F单抗新适应症国内报上市

5 月 27 日，CDE 官网显示，优时比申报的比奇珠单抗注射液新适应症上市申请获受理。本次申报注册分类为 3.1 类，即境外生产的境外已上市、境内未上市的生物制品申报上市。此前于 5 月 12 日，优时比发布新闻稿，宣布其已向 CDE 递交比奇珠单抗两项新适应症的上市申请，适用于中度至重度斑块状银屑病（PSO）及中度至重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者。其中，中度至重度斑块状银屑病（PSO）适应症上市申请是基于在中国独立开展的多中心 III 期 BE SHINING 研究数据，中度至重度化脓性汗腺炎（HS）适应症申请是基于 BE HEARD I 和 BE HEARD II 两项全球关键性 III 期研究结果。比奇珠单抗是全球首个且目前唯一获批的 IL-17A/F 双靶点生物制剂，已在中国获批用于治疗强直性脊柱炎和放射学阴性中轴型脊柱关节炎。根据优时比财报，该药 24 年全球销售额达 6.54 亿美元。

7. 明慧医药皮下注射IGF-1R抗体启动甲状腺眼病三期临床

5月25日，明慧医药在Clinicaltrials.gov网站上注册了IGF-1R抗体MHB018A治疗甲状腺眼病的三期临床试验。该三期临床计划入入组108例甲状腺眼病患者，预计2027年初初步完成。MHB018A通过皮下注射给药，每4周给药一次，剂量为450mg。安进的Tepezza（收购Horizon获得）为全球范围内首款获批上市的IGF-1R抗体，2024年销售额为18.51亿美元。国内方面，信达生物的IBI311已经获批上市，与Tepezza分子序列相同。Tepezza、IBI311均通过静脉注射给药。明慧医药MHB018A成为首款进入三期临床的国产IGF-1R抗体新药，且实现皮下注射，给药方式更为便利。

行业资讯

1. 10亿美元！礼来收购SiteOne，获得一款Nav1.8抑制剂

5月27日，礼来宣布以10亿美元收购SiteOne Therapeutics，一家开发钠通道小分子抑制剂以治疗疼痛和其他神经元过度兴奋障碍的私人生物技术公司。该交易包括STC-004，一种正在研究用于治疗疼痛的2期临床Nav1.8抑制剂。STC-004可能代表下一代非阿片类药物治疗慢性疼痛患者。根据协议条款，礼来将收购SiteOne，SiteOne股东可获得高达10亿美元的现金，包括预付款和在达到某些监管和商业里程碑后的后续付款。

2. 5.5亿元！国为医药一款高血压siRNA新药授权信立泰

5月27日，成都国为生物医药有限公司与深圳信立泰药业股份有限公司共同签署新药研发合作协议，国为医药将在研的AGT-siRNA小干扰核酸药物GW906的原料药及制剂在中国市场的相关权利独家授予信立泰，包括但不限于研发、注册、生产及其商业化等。浩悦资本担任本次交易的独家财务顾问。GW906是国为医药自主研发的靶向血管紧张素原（Angiotensinogen, AGT）的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，拟开发的适应症为原发性高血压，目前正在开展1期临床研究。根据协议，国为医药将获得最高1.8亿元的首付款及研发里程碑款总金额。未来产品获批上市后，销售里程碑累计最高达3.7亿元。同时，在协议约定期限内，国为医药将获得年度净销售额的一定比例的销售提成。

3. 药物牧场与特宝生物就ALPK1激动剂治疗乙肝和肝癌达成选择权协议

5月27日，创新药研发生物科技公司药物牧场今日宣布，与厦门特宝生物达成选择权协议。双方将就药物牧场原创新药ALPK1激动剂DF-006在大中华区（中国大陆、台湾、香港及澳门）开展乙肝和肝癌领域临床合作。DF-006是一种口服ALPK1激动免疫调节剂，能有效激活肝脏的先天免疫。该药物成功完成了健康受试者的单剂量和多剂量递增给药研究，并在随后的慢性乙肝患者多剂量递增给药研究中显示出积极的抗乙肝病毒活性。

4. 超2亿美元！岸迈生物与Juri Biosciences达成TCE交易

5月27日，岸迈生物发布公告称，已与Juri Biosciences签订一项全球许可协议，授予后者用于治疗转移性前列腺癌的靶向激肽释放肽相关肽酶2（KLK2）和CD3开发的TCE全球独家权利。根据协议条款，岸迈生物有权收取高达2.1亿美元的资金，包括首付款，和开发、注册和商业化相关的里程碑付款，以及特许权使用费。进一步的财务细节没有披露，例如岸迈生物是否获得Juri部分股权，不过从最广泛的层面看，Juri确实属于一家NewCo。

5. 10.46亿美元！Biogen达成下一代siRNA新药研发合作协议

5月27日，马萨诸塞州剑桥，Biogen和引领RNA干扰（RNAi）医学未来的私人生物制药公司City Therapeutics宣布达成战略合作，开发精选的新型RNAi疗法。通过此次合作，City Therapeutics将利用其下一代RNAi工程技术，结合Biogen的专有药物递送技术，开发RNAi触发分子。该合作最初将集中在一个介导关键中枢神经系统疾病的单一靶点上，利用组织增强递送技术，目的是允许系统性给药。Biogen将负责IND赋能研究和全球临床开发，以及任何监管提交和所有与商业化相关的活动。根据协议条款，City Therapeutics将获得总计4600万美元的付款，包括1600万美元的预付款和3000万美元的投资，以换取City Therapeptics的可转换票据。在达到一定发展和商业里程碑，City Therapeutics有资格获得高达约10亿美元的潜在里程碑付款，以及基于净销售额的高个位数至低两位数的分层特许权使用费。Biogen将有权在合作中选择一个额外的靶点，但须支付额外费用并确保靶点可用。