巨头砸钱，国内抢跑！CAR-T入保后，中国CGT的下一个风口来了？

2025年的冬天，注定要在中国医药史上留下深刻印记。

十二月初，在广州举办的创新药高质量发展大会上，“商保创新药目录”正式发布，成为行业焦点。尤其引人注目的是，首批纳入的五款国产CAR-T药物——曾经因“天价”而一度被束之高阁的细胞疗法，首次借助商业保险的路径，真正走向临床可及，让更多患者看到了治疗的曙光。

消息迅速传开，激起行业内外广泛回响。这份关注，不仅仅针对CAR-T本身，更承载着整个产业对攀登生物医药“珠穆朗玛峰”——细胞与基因治疗（CGT）的殷切期待。

事实上，今年国内CGT多个领域迎来“元年”，首款国产AAV基因治疗药物获批、首款干细胞药物获批……一系列突破接连落地。在前沿技术领域，in vivo CAR-T正吸引巨头重金布局，成为备受瞩目的新方向。而今，随着CAR-T被纳入商保目录，一场融合生命科技、产业思维与支付体系创新的中国式CGT突围，已悄然进入深水区。

在这条路上，中国CGT药企正凭借扎实的患者数据、临床实践和逐步推进的支付创新，走出一条从“快速跟进”到“自主探路”的独特发展轨迹，甚至有望在未来反向输出经验。

然而，前路挑战依然清晰：动辄数百万的治疗费用、高度复杂的制备工艺、“一人一批次”难以规模化的产业魔咒，也使得许多疗法在惊艳亮相后，迅速陷入商业化的泥潭，甚至让一些MNC也望而却步。

站在“冰与火”交织的十字路口，由默克生命科学与E药经理人联合举办的2025中国先进治疗药物先锋论坛将于12月18日在广州举行。本次论坛将汇聚行业监管机构、制药企业和供应链企业的资深专家，围绕先进治疗药物的全球法规动态、行研趋势、创新技术及产业化路径展开深度研讨，同时聚焦in vivo CAR-T等前沿细分领域，共同探寻中国CGT乃至整个先进治疗产业的可持续发展方向与行业共识。

01 走到“破冰时刻”

从全球视野到中国实践，CGT产业持续生风。

截至2025年第一季度，全球已有139款CGT产品获批上市。其中，基因疗法（含CAR-T等基因修饰细胞疗法）33种，RNA疗法35种，非基因修饰的细胞疗法（如间充质干细胞、NK细胞疗法等）71种。

中国正加速成为不可忽视的力量。目前，我国有15款CGT产品获得上市批准，包括8款CAR-T产品、1款干细胞、1款溶瘤病毒、2款基因治疗、3款小核酸。

在CGT领域，CAR-T始终是焦点赛道。自2021年6月复星凯瑞的阿基仑赛注射液成为中国首个上市的 CAR-T 产品，开启“细胞治疗元年”；再到后来的药明巨诺、信达/驯鹿、科济、合源、传奇生物、恒润达生、精准生物……五年间中国共获批上市8款CAR-T药物，数量已超过美国。

其中，2024年全球最畅销的细胞和基因疗法Top10榜单中，传奇生物自主研发的西达基奥仑赛上榜并排名第三。作为首款成功出海美国的国产CAR-T产品，该药2024年销售额达到9.6亿美元，同比增长93%。

今年末，行业再迎关键性节点：五款CAR-T产品集体进入商保创新药目录，分别是复星凯瑞的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液。这不仅是支付体系的突破，也是CAR-T走向广泛可及性的重要一步。

与此同时，今年中国CGT领域迎来了具有标志性意义的两大“破冰时刻”，标志着我国在该领域的关键跨越。

一是，中国首款自主研发的AAV基因治疗药物“波哌达可基注射液”获批，用于B型血友病。该药物的成功不仅填补了国内该治疗领域的技术空白，为后续更多基因疗法的开发奠定了工业与监管基础。

二是，中国首款干细胞治疗药物“艾米迈托赛注射液”获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这款药物的定价仅为美国同类MSC药物的约1/70，极大地提升了细胞药物的可及性。

此外，在小核酸、溶瘤病毒、体内CAR-T等细分赛道，国内同样涌现出众多活跃的临床管线与技术创新，共同构成了中国CGT生机勃勃的全景图。

如果把中国CGT产业比作一艘加速驶向深海的巨轮，甲板上是令人振奋的风景，那么水下则潜藏着必须面对的暗礁。

CGT常被称为“制药工业的皇冠”，其生产过程高度个体化，从载体构建到细胞培养、质控放行，均依赖精密工艺与高成本物料。即便努力压缩成本，治疗费用仍普遍高昂，在医学价值与患者支付能力之间形成落差。这条“可及性鸿沟”，也是行业必须共同面对的课题。

不过，面对暗礁，中国这艘巨轮并没有盲目冲撞，而是针对新兴领域给出了“新型解法”。

其一，研究者发起的临床试验（IIT）扮演了重要角色。据行业数据，中国在全球TOP100的医学杂志期刊发表的CGT领域研究中，IIT占比高达95%，构成国际影响力的主要来源。这些源自临床真实需求的研究，以相对灵活的方式，为前沿疗法提供了宝贵的探索“田地”。

其二，支付体系正走向多元。2025年商保创新药目录的建立，推动创新药支付从基本医保的单一支柱，向“基本医保+商业保险+个人支付”的三支柱模式转型，为高值疗法拓展了可持续的市场空间。

其三，国际化已成必然路径。无论是传奇生物CAR-T产品的全球畅销、科济旗下治疗实体瘤的CAR-T获得FDA“再生医学先进疗法”认定，还是多家企业将中东、东南亚作为国际化首站，“不出海，就出局”已是行业共识。这迫使中国CGT企业从一开始，就用全球视野锻造自己的研发、生产和临床能力。

由此可见，一条清晰的中国CGT路径正在浮现：以前沿IIT为创新探针，以高质量数据为国际通行证，借助产业链优化与支付创新打通国内市场，最终依托国际化能力驶向全球价值深水区。

02 新兴孕育新兴

在CAR-T、AAV、干细胞等主流赛道不断“破冰”的同时，CGT领域内部正悄然孕育着下一波可能重塑行业格局的技术浪潮。

今年以来，三笔重金收购引爆in vivo CAR-T热潮，该赛道成为CGT领域冉冉升起的新星。先是阿斯利康斥资10亿美元将EsoBiotec收入囊中；而后艾伯维快步跟上，豪掷21亿美元现金拿下明星公司Capstan Therapeutics；再就是BMS以15亿美元现金收购Orbital Therapeutics。

巨头真金白银的押注，预示着一场关于CAR-T生产范式的根本性变革正在到来。

传统CAR-T疗法的临床价值毋庸置疑，通过提取T细胞在体外进行基因改造、扩增，再回输到体内，使其能够特异性识别并杀伤肿瘤细胞。不过，该疗法“个体化、长周期、高成本”的痛点始终制约着可及性。

体内CAR-T的颠覆性在于，它无需从患者体内提取细胞进行体外复杂改造，而是利用递送技术，把CAR基因直接递送到患者体内的T细胞，实现在体内基因改造，具有通用型、现货型的特点。

可以说，in vivo CAR-T为CAR-T从“天价疗法”走向“患者可及、可负担”开辟了一种新的可能性。正因其独特潜力与产业化优势，全球目前有超过20款体内CAR-T管线处于临床前或临床早期。国际上，Arcturus Therapeutics、Verve Therapeutics、Lonza等企业积极布局；国内，云顶新耀、深信生物、剂泰科技、艾博生物、星锐医药等企业已经率先抢跑。

值得注意的是，对于in vivo CAR-T而言，关键是如何将CAR精准、高效且安全地递送至目标T细胞。

目前，存在慢病毒和LNP两种主流的递送技术。慢病毒载体递送的核心优势在于能实现治疗基因的长期、稳定表达，但存在安全性风险和靶向性难题。

与此同时，越来越多企业押注于灵活可控的LNP技术路径。LNP是一种非病毒递送载体，由四种不同的脂质分子组装形成，它通过脂质纳米颗粒包裹核酸类物质（如mRNA/siRNA），保护其免受降解，并将其精准递送至靶细胞。

据E药经理人此前梳理，LNP作为非病毒递送载体，规避了病毒载体的基因组整合风险，还具有给药方式灵活、易于工业化生产的特点，因此被许多Biotech青睐。并且，LNP具有高度可编程性，通过人为调控期脂质配比、表面电荷等参数，能够让LNP适应不同应用场景。

不过LNP技术也存在几个关键性问题。例如，传统LNP易在肝脏富集，难以有效递送肺、脑等肝外器官，在组织特异性和细胞特异性递送方面仍然面临技术挑战；高剂量LNP可能引发炎症反应等等。

总的来说，尽管资本热情高涨、技术迭代加速，产业界的共识并未改变：体内CAR-T仍处于早期探索阶段，从靶向效率、剂量控制到生产工艺，仍面临一系列需要临床验证的严峻挑战。

从首款CAR-T上市到首批产品纳入商保，从AAV、干细胞药物“破冰”到体内CAR-T引发新一轮资本热潮，中国CGT产业在短短数年间，完成了从追赶到并跑、并在部分领域形成自身特色的关键跨越。

这条路上，既有支付突破带来的可及性曙光，也有成本与工艺带来的产业化挑战；既有立足本土的临床创新智慧，也有面向全球出海的必然选择。未来，能否在持续涌现的技术浪潮中抓住机遇，在澎湃的资本热度下保持理性，在复杂的产业生态中构建协同，将决定中国CGT能否真正从“产业亮点”走向“患者福音”。

在此背景下，“2025中国先进治疗药物先锋论坛”的举办，正逢其时。它提供了一个思想碰撞、经验共享、生态链接的关键平台。期待与会嘉宾能围绕法规、技术、临床与商业化等核心议题，展开深度对话，共同为中国乃至全球先进治疗药物的未来发展，绘制更具前瞻性、可落性的创新蓝图。