2025年4月30全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 百济神州BCL-2抑制剂「索托克拉」申报上市

4月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，百济神州的索托克拉片（sonrotoclax）申报上市。根据此前的优先审评记录，此次申报的适应症包括：①既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者；②既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。索托克拉是百济神州开发的一款强效、高选择性BCL-2抑制剂，其设计旨在产生更深、更持久的靶点抑制。

2. 再生元BCMAxCD3双抗在欧盟获批上市

4月28日，Regeneron宣布了一项重要进展：Lynozyfic™ (linvoseltamab)已获得欧洲委员会 (EC) 的有条件市场批准，用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者。具体适应症是针对那些已接受至少三种既往疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体，并且在最近一次治疗后疾病出现进展的患者。Lynozyfic™ 是首个获批的 BCMAxCD3 疗法，它具有一个反应适应性给药方案的潜力，如果患者在完成至少24周的治疗后达到非常好部分缓解VGPR或更好，就可以转为每四周给药一次。这种方案为患者提供了一个方便的治疗选择。欧盟的批准是基于关键临床LINKER-MM1试验结果。

3. IgA肾病疗法在欧盟转为完全批准

4月29日，CSL Vifor和Travere宣布，欧盟委员会已将针对IgA肾病的药物FILSPARI (sparsentan)从有条件批准转为标准上市许可。此决定基于III期PROTECT研究的完整数据，该研究显示FILSPARI能显著减缓肾功能衰退。这一进展是IgA肾病患者的重要一步，确保了在欧盟、冰岛、列支敦士登和挪威的全面上市。FILSPARI®（sparsentan）是一种创新、非免疫抑制的单分子药物。它是唯一一种双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），对内皮素 A 受体（ETAR）和血管紧张素 II 1 型受体（AT1R）具有高选择性。

4. 全球首个HER2抗体偶联降解剂开发终止

当地时间 4 月 28 日，Orum Therapeutics 宣布对公司产品管线进行战略性更新，终止对 HER2 靶向 GSPT1 抗体偶联降解剂（DAC）ORM-5029的进一步临床开发，同时提名正在开发中的下一代 DAC 候选药物 ORM-1153，该产品适应症为血液系统恶性肿瘤。ORM-5029 由 GSPT1 降解剂 SMoI006 和 HER2 单抗帕妥珠单抗通过Val-Cit PABc 连接子偶联而成。2022 年 4 月在 AACR 会议上公布了药物发现结果。2022 年 8 月，该产品启动了针对 HER2 表达晚期实体瘤的 I 期首次人体试验，成为全球首个进入临床阶段的 DAC 药物。在审查了现有的临床和临床前数据后，Orum 决定终止 ORM-5029 的开发。

5. 溶瘤病毒CG0070获NMIBC最佳疗效，乐普生物拥有大中华区权益

4月28日，CG Oncology在美国泌尿外科学会（AUA）年会上公布了溶瘤病毒疗法Cretostimogene（CG0070）单药治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）三期临床BOND-3的最新数据。受此消息影响，CG Oncology当天股价大涨25%，目前市值达到21亿美元。Cretostimogene为一款工程化5型腺病毒溶瘤病毒，嵌入了两种编码基因-肿瘤选择性启动子E2F-1和GM-CSF基因。BOND-3临床结果显示，主要终点任何时间CR率为75.5%，12个月CR率为50.7%，24个月CR率为42.3%。24个月时，97.3%的患者没有进展到MIBC，响应患者中91.3%的患者避免了根治性膀胱切除术。24个月持续响应率达到58.3%，Cretostimogene的mDoR尚未达到，超过28个月，这也是NMIBC的历史最佳数据。在获得优异疗效的情况下，Cretostimogene的安全性表现十分出色，没有3级及以上副作用，没有停药事件。CG0070的大中华区权益由乐普生物引入。

6. 英矽智能特发性肺纤维化新药拟纳入突破性治疗

4月28日，NMPA网站公示信息显示，英矽智能特发性肺纤维化新药INS018-055拟纳入突破性治疗药物程序。INS018-055为英矽智能的核心管线，用于治疗特发性肺纤维化，在中美同步推进临床试验。2024年11月12日，英矽智能公布了ISM001-055治疗特发性肺纤维化患者群体中的IIa期临床数据，在安全性、耐受性，以及多个指标评估的药效方面均表现良好。

行业资讯

1. 新诺威终止对石药百克全部股权的收购

4月28日，新诺威公告：终止对石药百克全部股权的收购。这笔交易始于去年10月。新诺威是石药集团旗下专注创新药业务的子公司。当时，新诺威宣布以76亿元，收购母公司石药集团资产石药百克。其中九成对价以发行股份支付，现金支付7.6亿元。自新诺威改名石药创新以来，这家公司就备受关注。新诺威先是收购了石药集团巨石生物，完成了向抗体、mRNA、ADC领域的布局，之后是石药百克76亿元的并购案。石药百克的核心产品是长效升白针“津优力”，年销售额超20亿元，同时坐拥石药集团最大的生物产业基地，旗下还有多款GLP-1药物在研。最终，这笔76亿元的并购告吹。新诺威的解释是：医药行业及资本市场整体环境等情况，较重组筹划之初发生了一定变化，经过审慎考虑决定终止收购。