2025年6月17日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 强生GPRC5D/CD3双抗+BCMA/CD3双抗联合疗法公布积极临床结果

6月15日，强生公司旗下的Janssen-Cilag International NV宣布了其2期RedirecTT-1研究的最新结果。这项研究评估了一种开创性的组合疗法：首创的GPRC5D靶向双特异性抗体TALVEY®（talquetamab）与首创的BCMA靶向双特异性抗体TECVAYLI®（teclistamab）的联合用药。数据显示，在经过重度预处理并伴有髓外病变（EMD）的多发性骨髓瘤患者中，该组合疗法展现了深层且持久的应答。RedirecTT-1是迄今为止专门针对EMD患者规模最大的研究。该研究共招募了90名患有TCE RRMM并伴有真性EMD的患者。结果显示，talquetamab和teclistamab的组合疗法带来了高达78.9%的总缓解率ORR。超过半数（54.4%）的患者实现了完全缓解或更好。即使对于曾接受过BCMA CAR-T或抗FcRH5双特异性抗体治疗的患者，也观察到了高缓解率（分别为83.3%和75.0%）。

2. 罗氏宣布将帕金森病抗体推进至三期临床试验

6月16日，罗氏Roche宣布：其用于早期帕金森病的试验性药物prasinezumab将正式进入III期临床开发阶段。这一里程碑式的决定，是基于IIb期PADOVA研究以及正在进行的PADOVA和II期PASADENA研究的开放标签扩展（OLE）数据的有力支持。Prasinezumab是一种潜在的first-in-class抗α-突触核蛋白抗体，能够结合聚集的α-突触核蛋白（alpha-synuclein），从而减少神经毒性。PADOVA和OLE研究的多个终点均表明，在早期帕金森病患者中，prasinezumab在现有对症治疗基础上具有潜在的临床益处。尽管在主要终点确诊运动进展时间上未能达到统计学显著性（p=0.0657），但prasinezumab显示出潜在的临床疗效，风险比HR为0.84 。在预先设定的分析中，对于正在接受左旋多巴治疗的患者（占总参与者的75%），prasinezumab的疗效更为显著，HR为0.79，并达到了名义上的统计学显著性（p=0.0431）。

3. 和誉医药依帕戈替尼完成治疗肝细胞癌的注册性临床试验首例患者给药 6月16日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼已于近日完成治疗肝细胞癌的注册性临床的首例患者给药。依帕戈替尼于今年5月获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性疗法认定。此项注册性临床研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（BSC）与安慰剂联合BSC在经免疫检查点抑制剂(ICI)和多靶点酪氨酸激酶抑制剂 (mTKI) 治疗的FGF19过表达的晚期或不可切除的肝细胞(HCC)患者中的有效性和安全性。符合入组标准的晚期肝癌患者将以2：1的比例随机接受依帕戈替尼联合最佳支持治疗和安慰剂联合最佳支持治疗。

4. 玛仕度肽第七项III期临床研究完成首例受试者给药，治疗阻塞性睡眠呼吸暂停 6月16日，信达生物宣布：胰高血糖素（GCG）/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂玛仕度肽在中国患有中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）且肥胖（BMI≥28kg/m2）的受试者中完成首例受试者给药。这也是玛仕度肽开展的第七项III期临床研究，持续探索其在肥胖及一系列代谢相关综合症管理中的潜力，为临床应用提供更全面完整的高质量循证医学证据。本研究是一项在中国患有中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）且肥胖（BMI≥28kg/m2）受试者中比较玛仕度肽9mg与安慰剂的有效性和安全性的多中心、随机、双盲的III期临床研究（NCT06931028）。研究的主要终点是第48周时呼吸暂停低通气指数（AHI）自基线变化的幅度。

5. 南京正大天晴启动甲状腺眼病1类新药临床 近日，南京正大天晴在药物临床试验登记与信息公示平台登记了一项评估 NTB003 注射液在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代/药效动力学特征的 Ⅰ 期临床试验。NTB003 是一款抗 IGF-1R 抗体，被开发用于治疗甲状腺眼病。这是一项非随机化、双盲、平行分组的 I 期临床试验，旨在评价 NTB003 注射液在健康志愿者中的安全性和耐受性，以及药代动力学、药效学特征和免疫原性。NTB003 是百奥赛图与南京正大天晴联合研发的第二代全人 IGF-1R 单抗，其抗体发现与优化工作由百奥赛图完成，而 CMC 工艺开发、GLP 安评及 IND 注册则由南京正大天晴负责。相较于第一代已获批上市的药物，NTB003 注射液在分子亲和力、成药性以及半衰期等关键指标上均实现了优化升级。体外实验结果表明，该药物具备强效的信号阻断能力，能够有效抑制透明质酸（HA）的释放，展现出广阔的开发前景。

行业资讯

1. 7.45亿美元：先声药业CDH6 ADC授权NextCure

6月16日，NextCure宣布，将以潜在高达7.45亿美元的开发里程碑付款，引进先声药业子公司先声再明开发的一款CDH6 ADC新药SIM0505的大中华区以外的全球权益。此外NextCure还将使用先声再明ADC技术平台 ，用于一款临床前ADC的开发。SIM0505是一款CDH6 ADC药物，其采用GGFG的连接子，毒素推测采用选择开环结构（Exatecan的F环，WO2024213128A1），同时可能借鉴了恒瑞ADC平台的毒素SHR9265的修饰策略引入了环丙基取代基，DAR值为8。SIM0505是全球第三款进入临床阶段的CDH6 ADC药物，和目前临床阶段的几款CDH6 ADC采用了差异化的结构设计，目前在中国正在进行I期临床剂量递增研究。

2. 7.95亿美元！Supernus收购Sage Therapeutics

6月16日，生物制药公司Supernus Pharmaceuticals, Inc. 与 Sage Therapeutics, Inc. 联合宣布达成一项最终协议，Supernus 将通过一项要约来收购 Sage。这项拟议的收购预计将加速 Supernus 中长期收入和现金流增长，并进一步使其收入基础多元化。根据协议条款，Supernus 将以每股 8.50 美元的现金支付（总计约 5.61 亿美元）收购 Sage 的所有已发行股份。此外，Sage 股东还将获得一份不可交易的或有价值权 (CVR)，该权利在达到某些特定的销售和商业里程碑时，每股可额外支付高达 3.50 美元（总计约 2.34 亿美元），因此总对价最高可达每股 12.00 美元或约 7.95 亿美元。

3. 皮尔法伯收购两款潜在同类最佳EGFR抑制剂

6 月 16 日， 皮尔法伯实验室 (Pierre Fabre Laboratories)宣布，已从 Antares Therapeutics（Scorpion 衍生公司）获得 PFL-721 和 PFL-241（之前分别称为 STX-721 和 STX-241）的全球权益。根据协议条款，皮尔法伯实验室将扩大其与 Scorpion Therapeutics 先前达成的协议，获得这 2 款 EGFR 抑制剂的的全球权益，并将领导这两个项目的临床开发。此前 2023 年 4 月，皮尔法伯实验室与 Scorpion 达成合作，共同开发 2 种临床前的肺癌候选药物，总金额高达 6.18 亿美元。Scorpion 主导 STX-721 的临床开发，而皮尔法伯主导 STX-241 的临床开发。Scorpion 保留 2 款产品在美国、加拿大和日本商业化权益，皮尔法伯负责所有其他地区的商业活动，重点关注欧洲和中国。PFL-721 是一种针对 EGFR 外显子 20 和 HER2 外显子 20 突变的抑制剂，而PFL-241 是针对 EGFR 外显子 19 或 21 突变、具有中枢神经系统中枢活性的第四代 EGFR 抑制剂。