2025年6月14日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 默沙东「帕博利珠单抗」在中国获批新适应症

6月13日，默沙东（MSD）宣布其PD-1抑制剂帕博利珠单抗已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，和仑伐替尼联合经动脉化疗栓塞（TACE），用于治疗不可切除的非转移性肝细胞癌患者。此次新适应症的获批是基于3期期临床试验LEAP-012研究的数据，其中入组中国患者占比43.3%。这也是该适应症的全球首次获批，将为中国肝细胞癌的临床治疗带来新的选择。

2. K药在美国获批新适应症，成为HNSCC首个围手术期治疗药物

6月12日，FDA官网显示，默沙东的帕博利珠单抗（K药）获批新适应症，用于新辅助治疗（单药，2个周期）和辅助治疗（先联合放疗±顺铂，3个周期，后单药，12个周期）肿瘤表达PD-L1 CPS≥1的可切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。FDA表示，这是HNSCC领域6年来的首个新药批准，也是首个获批用于围手术期治疗局部晚期HNSCC的药物。此次批准是基于III期KEYNOTE-689研究的积极结果。结果显示，截至2024年7月25日（第一次中期分析），中位随访38.3个月时，在全人群中，帕博利珠单抗组患者的中位无事件生存期（EFS）为51.8个月，对照组为30.4个月，数据具有统计学意义（HR=0.73 [95% CI: 0.58, 0.92]，P=0.00411）。

3. 膀胱癌创新药物获美国FDA批准上市 6月12日，UroGen Pharma宣布Zusduri（UGN-102，丝裂霉素水凝胶）获FDA批准上市，用于治疗复发性低级别、中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）。这是首个获批用于治疗复发性LG-IR-NMIBC的药物。UGN-102是UroGen Pharma基于逆热水凝胶（RTGel）技术开发的一款丝裂霉素改良型缓释制剂，在门诊中由医护人员通过标准导尿管将药物灌注至膀胱中，旨在通过延长丝裂霉素在膀胱组织中的暴露时间（RTGel技使药物在低温时为液体，在体温时为凝胶）达到以非手术方式治疗肿瘤的目的。

4. 民为生物主动终止一项GLP-1/GCG/GIP三靶点药物IIb期研究 近期，药物临床试验登记与信息公示平台显示，民为生物主动终止了一项GLP-1/GCG/GIP-Fc融合蛋白MWN101注射液在合并中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的肥胖受试者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIb期临床研究。申办方研究计划调整终止本试验，非安全性原因。MWN101注射液是乐普（北京）医疗器械股份有限公司控股公司上海民为生物自主研发的、具有全球自主知识产权的创新药，该产品是国内首个GLP-1/GCG/GIP-Fc融合蛋白药物。MWN101在2型糖尿病、肥胖或超重患者的两项II期研究及一项Ia期研究已完成。

5. 礼来全球首创口服Lp(a)抑制剂拟纳入突破性疗法 6月13日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，礼来的脂蛋白(a)（Lp(a)）小分子抑制剂LY3473329（muvalaplin）拟纳入突破性疗法，用于治疗伴有Lp(a)水平升高且确诊心血管疾病或发生首次心血管事件风险升高的成人患者。Muvalaplin是一种first-in-class的口服Lp(a)小分子抑制剂，目前处于II期临床期研究阶段。该药通过阻断载脂蛋白(a)[apo(a)] 和载脂蛋白B (apoB)之间的初始相互作用来抑制Lp(a)的形成。

6. BMS公布小分子新药突破性数据，治疗银屑病关节炎 6月12日，百时美施贵宝公布了POETYK PsA-1（IM011-054）这一关键3期试验的积极结果。该试验旨在评估氘可来昔替尼在治疗既往未接受过生物制剂类改善病情抗风湿药物（bDMARD）的活动性银屑病关节炎成人患者中的疗效和安全性。试验达到了主要终点，即治疗16周时，氘可来昔替尼治疗组患者的ACR20（疾病体征和症状至少改善20%）应答比例显著高于安慰剂组（分别为：54.2% vs. 34.1%）。16周治疗期间，氘可来昔替尼的安全性特征与其此前的临床试验项目中观察到的结果一致，包括3期POETYK PsA-2试验以及针对中重度斑块状银屑病的3期临床试验。

7. 诺和诺德：2026Q1将启动Amycretin减重三期临床 6月12日，诺和诺德宣布基于目前临床数据，在与FDA的EOP2会议之后决定将推进皮下注射和口服Amycretin到减重三期临床阶段。诺和诺德计划2026年一季度启动Amycretin的减重三期临床试验。Amycretin为一款长效GLP-1/Amylin双靶点受体激动剂。1b/2a期临床中，皮下注射1mg、5mg、20mg Amycretin治疗36周减重幅度分别高达9.7%、16.2%、22.0%，安慰剂校正后减重幅度分别达到12%、18%、24%。安全性方面，Amycretin的副作用与其他肠促胰素类药物类似。

行业资讯

1. 超53亿美元！阿斯利康与石药达成战略合作 6月13日，阿斯利康与石药集团签署战略研究合作协议。双方将共同针对高优先级靶点，致力于推动新型口服候选药物的发现与开发，目标覆盖多种疾病的治疗需求。根据协议，石药集团将获得1.1 亿美元的预付款，并有资格获得最高16.2亿美元的潜在开发里程碑付款以及最高36亿美元的销售里程碑付款，此外还有基于产品年度净销售额的潜在个位数特许权使用费。