2025年6月18日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. FDA批准首款FXIIa单抗上市，每月一次给药

6月16日，CSL公司宣布，美国食品药品监督管理局FDA已批准ANDEBRY® (garadacimab-gxii)，这是目前唯一一种针对因子XIIa（FXIIa）的遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗药物，适用于12岁及以上成人和儿童患者，每月一次给药。ANDEBRY®是CSL首次自主发现并开发的重组单克隆抗体。它通过靶向FXIIa来抑制HAE级联反应的顶端，从而提供对HAE发作的持续保护。其获批基于III期VANGUARD试验的结果。

2. 首款国产myosin抑制剂启动III期临床

6月15日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，恒瑞医药启动了肌球蛋白（myosin）抑制剂HRS-1893的首个III期临床试验。这是首款进入III期阶段的国产肌球蛋白抑制剂，也是唯一一款临床在研国产肌球蛋白抑制剂。HRS-1893通过特殊机制抑制心肌过度收缩，拟用于治疗肥厚型心肌病以及心肌肥厚导致的心力衰竭。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=216），旨在评估HRS-1893对比安慰剂治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的疗效和安全性。研究的主要终点是治疗第24周的临床应答率。

3. 艾伯维Bcl-2抑制剂骨髓增生异常综合征三期临床失败

6月16日，罗氏/艾伯维宣布Bcl-2抑制剂维奈克拉+阿扎胞苷联合1L治疗高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的III期临床VERONA没有达到OS主要终点，HR为0.908。详细数据将在即将召开的医学会议上公布。维奈克拉为全球首款Bcl-2抑制剂，已经获批用于CLL/SLL（慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤）、AML适应症，自上市后迅速放量，成为艾伯维的第三大核心产品——2024年的销售额达到26亿美元，比2023年增长了13%。此次在MDS上的失败，是继先前在多发性骨髓瘤后，维奈克拉遭遇的另一次失败。但它对于艾伯维来说，仍然是一款重磅血癌药物。

4. 科伦启动TROP2 ADC第8项三期临床，HR+/HER2-乳腺癌二线头对头

近期，科伦博泰在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项TROP2 ADC药物SKB264，在既往经内分泌治疗失败的不可手术切除的局部晚期、复发或转移性激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌患者中，启动一项对比研究者选择的化疗的随机、开放性、多中心Ⅲ期临床研究CTR20252388，这也是SKB264在国内启动的第8项三期临床试验。Sacituzumab Tirumotecan（SKB264）是科伦博泰和默沙东合作开发的TROP-2 ADC药物，国内方面，Sacituzumab Tirumotecan目前已经获批用于三阴乳腺的二线治疗，和EGFR突变非小细胞肺癌三线治疗两项适应症，并且EGFR突变非小细胞肺癌二线治疗等适应症也处于上市申请中。

5. 默沙东长效RSV单抗在中国拟纳入优先审评

6 月 17 日，CDE 官网显示，默沙东的 Clesrovimab (MK-1654)注射液上市申请拟纳入优先审评，适应症为用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防 RSV 所致的下呼吸道感染。6 月 9 日，Clesrovimab 刚获得美国 FDA 批准上市。FDA 的批准是基于关键 IIb/III 期 CLEVER 研究（MK-1654-004 ）和 III 期 SMART 研究（MK-1654-007）结果。全球现共有三款 RSV 单抗获批上市，分别为阿斯利康/赛诺菲的尼塞维单抗、阿斯利康/苏庇医药的帕利珠单抗、默沙东的 Clesrovimab。

6. 荣昌生物泰它西普重症肌无力适应症获欧盟委员会孤儿药资格认定

6月17日，荣昌生物宣布，泰它西普（商品名：泰爱®，研发代号：RC18）获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗重症肌无力。这是泰它西普全球开发进程中的又一个重要里程碑，标志着其成为全球首款同时拥有欧盟和美国孤儿药资格认定的重症肌无力双靶生物制剂。泰它西普是全球首个上市的治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药。泰它西普治疗重症肌无力适应症已于今年5月份获批国内上市，其Ⅲ期临床研究数据惊艳：泰它西普治疗24周后，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分（安慰剂组12.0%），87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分（安慰剂组16.0%），具有显著治疗差异，且整体安全性良好。

行业资讯

1. 礼来拟13亿美元收购Verve Therapeutics

据外媒6月17日报道，礼来（Eli Lilly）正就收购基因编辑初创公司Verve Therapeutics（纳斯达克代码：VERV）展开深入谈判，交易总额最高或达13亿美元。据知情人士透露，该交易包括约10亿美元的前期支付，以及3亿美元的里程碑付款，后者将取决于Verve在相关临床开发中达成特定目标。此举凸显礼来加速扩展其实验性遗传药物管线的雄心。值得一提的是，早在2023年6月15日，Verve Therapeutics与礼来达成独家研发合作，重点推进临床前Verve针对Lp(a)的体内基因编辑疗法。今年早些时候，Verve还披露了用于降低胆固醇的1期临床数据，显示其碱基编辑平台具有成药潜力。

2. 复星医药与梯瓦达成战略合作，共同开发肿瘤免疫治疗新药

6月16日，复星医药与Teva Pharmaceutical Industries（“梯瓦”，TEVA）共同宣布，双方通过各自的子公司，就在研药物抗PD1-IL2 ATTENUKINE™疗法TEV-56278的开发达成战略合作。梯瓦自主研发的ATTENUKINE技术，通过全新作用机制，有望针对多项肿瘤免疫治疗适应症实现高效低毒的治疗效果。目前，该药物正处于1期临床试验阶段，开发适应症涵盖黑色素瘤等多种癌症。根据协议，为加速临床数据开发，复星医药将获得TEV-56278在中国（包括港澳台地区）以及特定东南亚国家和地区的独家开发、生产和商业化许可。梯瓦则保留TEV-56278在全球其他地区的开发、生产与商业化权利。

3. 小路生物完成数千万美元天使轮融资，推进自免和炎症领域新药研发

6月17日，由著名免疫学家刘勇军教授于2025年初创立的小路生物宣布已完成数千万美元天使轮融资。本轮融资由元生创投、齐济投资领投，元禾控股、高瓴、苏创投、博荃、北京生命科学园、合肥产投等机构跟投。小路生物专注于自身免疫和炎症疾病的创新药物研发。该公司致力于开发安全高效的新一代药物，通过从致病机理上寻找最基础的靶点和靶点组合，打造更具疗效和更长疗效维持时间的第三代药物。

4. 岸迈生物递表港股IPO，上轮投后估值4.92亿美元

6月17日，岸迈生物港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。岸迈生物成立于2015年，是一家处于临床阶段的生物制药公司，聚焦开发双特异性抗体，尤其是肿瘤、自免领域的TCE。临床阶段管线包括EGFR/cMET双抗、ROR1/CD3双抗、BCMA/CD3双抗，临床前管线包括ALPP(G)/CD3双抗、LY6G6D/CD3双抗、KLK2/CD3双抗等。