2025年8月14日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 全球首个DPP-1抑制剂获批上市

8月12日，Insmed宣布Brensocatib（商品名：Brinsupri）获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人非囊性纤维化支气管扩张症患者。这标志着该疾病领域迎来首款靶向治疗药物。Brensocatib是阿斯利康开发的一款口服、可逆、小分子二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂，通过抑制DPP-1阻止嗜中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSP）活化，进而抑制中性粒细胞介导的炎症反应。2016年10月，Insmed与阿斯利康达成协议，获得Brensocatib的全球独家开发和商业化权益。FDA此次批准是基于III期ASPEN研究的积极结果。

2. 复宏汉霖/亿胜生物「贝伐珠单抗眼内注射液」申报上市

8月13日，CDE官网显示，复宏汉霖和亿胜生物共同开发的眼内注射液（HLX04-O）申报上市。HLX04-O是复宏汉霖利用基因工程技术构建的一款重组抗血管内皮生长因子（VEGF）人源化单抗，能够特异性结合VEGF，阻断VEGF与内皮细胞上的受体Flt1（VEGFR-1）和KDR（VEGFR-2）结合，抑制其酪氨酸激酶信号通路的激活，进而抑制内皮细胞增生，减少新生血管生成，从而实现对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）等血管增生眼部疾病的治疗。2020年10月，亿胜生物与复宏汉霖达成全球许可协议，获得HLX04-O就眼科适应症的共同开发权益。

3. 每月一次！诺华抗体联合疗法3期试验结果积极

8月13日，诺华（Novartis）宣布，其在3期临床试验VAYHIT2中取得积极的主要结果。该研究评估了抗体ianalumab联合口服血小板生成素受体激动剂Promacta（eltrombopag）用于既往接受糖皮质激素治疗的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效。与安慰剂联合eltrombopag相比，ianalumab联合eltrombopag显著延长了至治疗失败的时间（TTF），这一主要终点衡量患者在治疗期间及之后维持安全血小板水平的时间长短。此外，在次要关键终点方面，接受联合治疗的患者在六个月时血小板计数持续改善的比例显著高于对照组。安全性分析显示，ianalumab的安全性特征与既往临床研究一致，未发现新的安全性信号。Ianalumab是一款阻断BAFF受体的抗体疗法。

4. 荣昌生物「泰它西普」治疗原发性干燥综合征Ⅲ期临床达到主要终点

8 月 13 日，荣昌生物发布公告称，其自主研发的 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药泰它西普（RC18，商品名：泰爱®）用于治疗原发性干燥综合征（pSS）的Ⅲ 期临床研究，达到方案设计的临床试验主要研究终点。荣昌生物表示将尽快向 CDE 递交上市申请。本次达到主要终点的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究。旨在评价泰它西普用于治疗原发性干燥综合征患者的有效性和安全性。临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善干燥综合征患者的临床症状，显示良好的有效性和安全性。研究详细数据将在国际重大学术会议上公布。

5. 百济神州「皮下替雷利珠单抗」启动国内首个Ⅲ期临床

8 月 13 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，百济神州启动了 PD-1 抑制剂替雷利珠单抗皮下注射的 Ⅲ 期临床。这是一项随机、开放性、国际多中心 Ⅲ 期临床研究（CTR20253206），旨在评估替雷利珠单抗皮下注射联合化疗对比静脉输注联合化疗作为局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者一线治疗的效果。该研究计划国际入组 351 例患者，国内入组 112 例患者。

6. 海思科DPP-1抑制剂启动一项新Ⅲ期临床

8 月 13 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，海思科登记了一项多中心、单臂、开放扩展 Ⅲ 期临床，以评价 HSK31858 片在非囊性纤维化支气管扩张（NCFBE）患者中的长期安全性。HSK31858 是国内首个进入 Ⅲ 期的 DPP-1 抑制剂。HSK31858 是海思科自主研发的一种口服、强效和高选择性的二肽基肽酶 1（DPP-1）小分子抑制剂。2023 年 11 月，海思科以总金额 4.62 亿美元将 HSK31858 片在大中华区（包括港澳台）以外的权益授权给了 Chiesi 集团。