2025年8月22日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 艾伯维「乌帕替尼」第二项斑秃III期临床试验成功

8月21日，艾伯维公司公布了其突破性药物乌帕替尼（upadacitinib，商品名RINVOQ®）在第二项三期UP-AA临床试验中的积极顶线结果，为严重斑秃的治疗带来了希望。这项关键三期临床试验，旨在评估RINVOQ®（15毫克和30毫克，每日一次）在成人和青少年严重斑秃患者中的安全性和有效性。结果显示，在第24周时，接受15毫克和30毫克RINVOQ®治疗的患者中，分别有45.2%和55.0%的患者头皮毛发覆盖率达到80%或以上（通过斑秃严重程度工具SALT评分≤20定义），而安慰剂组仅有1.5%的患者达到此效果。这些数据与之前公布的第一项平行复制研究的顶线结果保持一致。此外，该研究还达到了多项关键次要终点。

2. 国内首款！齐鲁GPRC5D/CD3双抗启动III期临床

近日，齐鲁制药在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项GPRC5D/CD3双抗药物QLS32015，在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）受试者中，启动一项单药对比研究者选择的方案的有效性和安全性的随机、对照、多中心、开放的III期研究CTR20253381，这也是国内首款同类药物进入三期临床，从一期开展到进入三期仅用时两年。本次三期临研究的主要目的为评估注射用QLS32015单药和研究者选择的方案，在既往接受过≥3线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤受试者中的无进展生存期PFS（主要临床终点），使用剂量为皮下给药54 μg/kg，对比药物为泊马度胺胶囊，计划入组受试者为228例。

3. 康方生物IL-17A单抗治疗强直性脊柱炎III期研究成功

8月21日，康方生物宣布，其自主研发的新型人源化抗IL-17A单克隆抗体古莫奇（AK111），在治疗活动性强直性脊柱炎（AS）的关键注册性III期临床研究中取得阳性结果，主要疗效终点ASAS20及亚组分析、关键次要终点ASAS40，及其他预先选定的多个次要终点均均获得成功，具有统计学显著性和临床意义的改善。该研究结果显示，古莫奇单抗高效、快速缓解了患者AS症状，显著改善了患者疾病活动度的同时，也显著改善了患者的躯体功能及生活质量，有望为近400万中国AS患者提供高效安全的治疗新选择。

4. 再生元/拜耳「阿柏西普8mg」两项申请被FDA延期

当地时间 8 月 20 日，再生元宣布，FDA 已将两份 EYLEA HD®（阿柏西普）注射液 8 毫克监管申请的目标行动日期延长至 2025 年第四季度。这两份申请包括：一份 EYLEA HD 预充式注射器的化学、生产和控制 (CMC) 预先批准补充文件 (PAS)；以及一份用于治疗视网膜静脉阻塞 (RVO) 后黄斑水肿患者的补充生物制品许可申请 (sBLA)，该申请的原本 PDUFA 日期为 8 月 19 日。FDA 方面介绍，延期的原因是自近期对第三方制造商完成检查以来提供的信息构成了对每份申请的重大修订，因此延长了审查期限。

5. 艾伯维重磅CD3/CD20双抗拟纳入优先审评

8月21日，CDE官网发布公示：艾伯维的CD20/CD3双抗药物艾可瑞妥单抗注射液拟纳入优先审评，联合利妥昔单抗和来那度胺用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。值得关注的是，在针对该适应症的III期临床试验（EPCORE FL-1，NCT05409066）中，艾可瑞妥单抗联合疗法展现出极具突破性的疗效：客观缓解率（ORR）高达 95.7%，且无进展生存期（PFS）显著优于传统方案，将患者疾病进展或死亡风险降低 79%。

6. 一款心脏AAV基因治疗解除临床搁置

日前，Rocket Pharmaceuticals宣布，美国FDA已经解除了其实验性基因治疗RP-A501用于Danon病的2期关键临床试验的临床搁置。该临床试验是基于一例患者死亡事件被暂停的，在临床搁置不到三个月内，就解决了事件，并恢复临床试验。Rocket公司称其凸显了FDA审查流程的效率以及该公司对迅速优化安全性和恢复试验的承诺。

行业资讯

1. 3.5亿美元！Kite收购in vivo CAR-T公司Interius

8月21日，吉利德公司（纳斯达克股票代码：GILD）旗下的Kite宣布已达成最终协议，以3.5亿美元收购开发in vivo CAR-T疗法的私营生物技术公司Interius BioTherapeutics。此次收购通过整合Interius的体内集成平台，补充了Kite在细胞治疗方面的专业知识。这种方法可以直接在患者体内产生CAR-T细胞，并通过将DNA插入患者的基因组中提供更持久和持久的治疗效果。与需要细胞采集、工程化和再融合的传统CAR-T疗法不同，Interius的创新、现成但个性化的方法旨在通过单次静脉输注提供，消除了预处理化疗和复杂细胞处理的需要。

2. 一款癫痫新药达成10亿美元BD

8月21日获悉，Jazz Pharmaceuticals（以下简称“Jazz”）与Saniona宣布，两家公司已达成全球许可协议，后者将授予Jazz对SAN2355的全球独家开发权。SAN2355是一种具有差异性的钾通道激活剂，主要用于癫痫及其他潜在适应症的开发，旨在克服非选择性Kv7靶向化合物的局限性。根据协议条款，Jazz将负责主导并资助SAN2355的进一步开发、监管申报及全球商业化活动。Jazz将预先支付 4250万美元，并有望支付高达1.925亿美元的开发和监管里程碑款项，其中包括在SAN2355启动I期研究时支付的750万美元。此外，Saniona还有资格获得高达8亿美元的商业里程碑款项，以及从个位数到两位数不等的净销售额分级特许权使用费，总计约10亿美元。

3. 超11亿元！又一国产药出海

8 月 21 日，百奥泰宣布已与 STADA Arzneimittel AG（以下简称「STADA」）就 BAT1806（托珠单抗生物类似药）签署授权许可及商业化协议。STADA 将拥有 BAT1806 在欧盟、瑞士、英国、其它部分欧洲国家，部分中东与北非地区（MENA）和部分独立国家联合体（CIS）国家市场的独占的商业化权益。根据协议条款，百奥泰将负责 BAT1806 的研发、生产以及商业化供应，STADA 及其附属公司将负责 BAT1806 在欧盟、瑞士、英国、其它部分欧洲国家、部分 MENA 地区和部分 CIS 国家市场的商业化。本次交易首付款及里程碑款总金额最高至 1.36 亿欧元（约合人民币 11.36 亿元），其中包括 850 万欧元首付款、累计不超过 1.275 亿欧元里程碑付款，以及净销售额的两位数百分比作为收入分成。