2025年8月27日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 欧盟批准吉利德半年一次艾滋病药上市

8月26日，吉利德科学公司宣布，欧盟委员会（EC）已正式授予其半年度注射型HIV-1衣壳抑制剂Yeytuo®（来那卡帕韦，lenacapavir）市场销售授权。这款创新药物将作为暴露前预防（PrEP），旨在有效降低存在HIV-1感染风险的成人和体重至少35公斤的青少年通过性行为感染HIV-1的几率。此次批准意义非凡，因为Yeytuo®是欧盟27个成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登首个也是唯一一个获得批准的半年一次PrEP选择。这项加速的欧盟委员会决定，是继其在美国FDA于六月授予批准之后做出的，同时也与世界卫生组织（WHO）在七月发布的指南相呼应，该指南推荐半年一次的来那卡帕韦作为一种额外的HIV预防PrEP选择。

2. 长春高新鼻喷流感减毒活疫苗获批上市

8月25日，长春高新发布公告，其子公司百克生物收到国家药品监督管理局下发的鼻喷流感减毒活疫苗《药品注册证书》。鼻喷流感疫苗因其便捷性和无痛接种的特点，可减少人群接种顾虑，提高接种率。2020年4月，百克生物的冻干鼻喷流感减毒活疫苗获NMPA批准上市。这是我国第一个鼻喷流感疫苗。本次，百克生物获批的是一款液体鼻喷流感疫苗，可通过鼻腔接种模拟流感病毒自然感染的方式，在呼吸道形成预防流感病毒入侵的第一道免疫屏障。该疫苗在其已上市冻干鼻喷流感减毒活疫苗产品基础上进行了剂型改良，由原冻干剂型升级为液体剂型，使用过程中无需复溶步骤，接种更加便利，适用人群为3（36月龄）～17岁人群。

3. 国内首款长效重组人卵泡刺激素获批上市

8 月 25 日，安科生物独家代理产品重组人卵泡刺激素-CTP 融合蛋白注射液（商品名：晟诺娃®）获得国家药品监督管理局批准上市，该产品是国内首款获批上市的长效重组人卵泡刺激素（FSH-CTP）。长期以来，国内辅助生殖市场由短效重组人卵泡刺激素（短效 FSH）日制剂主导。晟诺娃®的上市改变了传统治疗方案，患者无需每日注射，极大减轻了治疗过程中的身体与心理负担。作为国内首款长效重组人卵泡刺激素（FSH-CTP），晟诺娃®的上市不仅填补了国内长效促卵泡刺激素制剂的市场空白，更标志着我国辅助生殖领域迎来重大创新。

4. 礼来口服小分子GLP-1R激动剂第2项III期研究成功

8月26日，礼来公布了其在研GLP-1受体激动剂orforglipron的III期临床试验ATTAIN-2的积极顶线结果。ATTAIN-2（NCT05872620）是一项为期72周的随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在比较orforglipron 6 mg、12 mg、36 mg单药治疗与安慰剂相比，在合并2型糖尿病的肥胖或超重成人患者中的疗效和安全性。结果显示，在ATTAIN-2研究中，orforglipron的3个剂量组均达到了主要终点和所有关键次要终点，在主要终点方面，每日一次且在不受食物或饮水限制的前提下，orforglipron 36mg组平均体重下降达10.5%（10.4 kg），而安慰剂组为2.2%（2.3 kg）（使用有效性估计目标）。随着ATTAIN-2研究的完成，礼来已具备向全球监管机构递交orforglipron上市申请所需的全部临床数据。

5. 康方生物「依沃西单抗」HARMONi-A研究达到OS终点

8月26日，康方生物在公布2025上半年业绩报告时透露，依沃西单抗（AK112）于2024年5月获得国家药品监督管理局的批准，用于EGFR-TKI治疗进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(nsq-NSCLC），针对该适应症的中国III期HARMONi-A研究（AK112-301）已达到总生存期（OS）临床终点，展现出具有统计学和临床意义的OS获益，详细数据将在未来国际学术会议上发表。

6. 武田共同开发的多肽疗法获FDA突破性疗法认定

8月26日，Protagonist Therapeutics宣布，其与武田（Takeda）共同开发的在研药物rusfertide获美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症（PV）患者。Rusfertide是一种潜在“first-in-class”的在研天然激素铁调素的多肽模拟物，已获美国FDA的孤儿药资格和快速通道资格。公司预计将在今年第四季度提交新药申请（NDA）。此次突破性疗法认定主要基于3期VERIFY研究的积极数据。今年6月所公布的数据显示，该研究达到主要终点，rusfertide联合当前标准治疗在高危和低危PV患者中使临床缓解率较安慰剂联合当前标准治疗组患者翻倍（76.9%对比32.9%），显著降低需放血治疗的患者比例。所有关键次要终点也均达到统计学显著差异。

行业资讯

1. 6.7亿美元！复星医药II期免疫小分子抑制剂授权出海

8月26日，复星医药宣布控股子公司复星医药产业授予Sitala于许可区域（即除中国（包括港澳台地区）外的全球范围）及领域（即人类、动物疾病的诊断和治疗）开发、生产及商业化FXS6837及含有该活性成分的产品的权利。根据约定，Sitala将就本次合作向复星医药产业支付至多19,000万美元不可退还的首付款、开发及商业化里程碑付款。此外，基于许可产品于许可区域的年度净销售额达成情况，由Sitala向复星医药产业依约支付至多48,000万美元的销售里程碑款项。基于本次许可之安排，复星医药产业（或其指定关联方）可以零对价获得价值500万美元的Sitala的股份，股份认购协议将另行签订。FXS6837为复星医药拥有自主知识产权的小分子抑制剂，拟用于免疫调节领域相关疾病的治疗。

2. 超8亿美元！诺华押注神经退行性疾病新疗法

当地时间 8 月 26 日，BioArctic AB (publ) 宣布，已与诺华达成一项期权、合作及许可协议。该协议将 BioArctic 专有的 BrainTransporter 技术与神经退行性疾病领域一个未公开的靶点相结合，开发一种潜在的新疗法。作为初步研究合作的一部分，BioArctic 将获得 3000 万美元的预付款。此外，诺华将评估初始合作期间产生的数据，并决定是否行使选择权，授权任何候选药物。如果诺华行使选择权，BioArctic 将有资格获得高达 7.72 亿美元的额外付款。如果产品上市，BioArctic 还将有权获得未来全球产品销售额的分级个位数特许权使用费。 根据初步研究合作，BioArctic 将结合 BrainTransporter 技术与诺华专有抗体，开发一种新的候选药物。如果诺华在评估该候选药物后决定行使选择权，诺华将全权负责该候选药物及相关产品的全球开发和商业化。