2025年8月28日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 罗氏「利司扑兰片剂」在华获批上市

8 月 27 日，罗氏制药宣布，中国 NMPA 已正式批准艾满欣（通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂上市，用于治疗 2 岁及以上且体重≥20 公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症（下简称 SMA）。据悉，新型 5 毫克片剂无需冷藏，可在室温条件下储存，患者可整片吞服或分散于水后随餐或空腹服用。利司扑兰是 SMN2 基因双位点剪接修饰剂，靶向 SMA 直接病因，持久且稳定提高 SMN 蛋白水平。此前，利司扑兰口服溶液用散于 2021 年在国内获批用于治疗 2 月龄及以上 SMA 患者，是国内获批的首个 SMA 口服治疗药物。

2. 百奥泰「乌司奴单抗」在欧盟获批上市

8 月 27 日，百奥泰宣布乌司奴单抗生物类似药 Usymro 已获得获欧盟委员会上市批准，用于治疗成人中重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎、中重度活动性克罗恩病，以及儿童中重度斑块状银屑病、中重度活动性克罗恩病。Usymro 是一款参照喜达诺开发的乌司奴单抗生物类似药。2024 年 10 月，百奥泰与吉瑞医药就 BAT2206 签署欧盟、英国、瑞士等市场的授权许可及商业化协议。根据协议条款，百奥泰负责 BAT2206 的研发、生产以及商业化供应，吉瑞医药负责 BAT2206 在欧盟、英国、瑞士、澳大利亚以及其他部分欧洲国家市场的商业化。Usymro 是百奥泰第三个获得欧洲 EMA 上市批准的产品。

3. 又一款干细胞产品在欧盟获得批准上市

8月27日，ExCellThera子公司Cordex Biologics研发的创新型血癌干细胞疗法Zemcelpro®（UM171细胞疗法）获得了欧盟委员会（EC）的条件性上市许可。Zemcelpro是一种一次性、个性化的细胞疗法，旨在为无法获得合适供体细胞的血癌患者提供他们迫切需要的移植。这种独特的治疗方法由来自捐赠者脐带血的干细胞组成，其中一部分细胞经过培养和增殖。通过这种方法，Zemcelpro®能够让一个小型脐带血单位的干细胞变得更有效。它包含两种成分：UM171扩增的CD34+细胞（dorocubicel）和未扩增的CD34-细胞，两者均来自同一个脐带血单位。这一创新使患者能够及时获得所需的干细胞。

4. 泰它西普IgA肾病III期研究A阶段达到主要终点，新适应症拟报上市

8月27日，荣昌生物宣布其自主研发的全球首创BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（商品名：泰爱®）用于治疗原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病的国内III期临床研究，达到A阶段的主要研究终点。研究结果显示，与安慰剂组相比，泰它西普组患者在治疗39周时24小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了55%（P<0.0001），且表现出良好的耐受性和安全性。荣昌生物将尽快向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交上市申请，详细数据将在国际重大学术会议上公布。

5. 礼来公布CDK4/6抑制剂最新3期数据，显著改善高危乳腺癌患者总生存期

8月27日，礼来公司宣布，其创新药物 Verzenio® (abemaciclib) 显著提高了高危乳腺癌患者的总体生存期。这一里程碑式的成果来源于对III期monarchE试验的最新分析，进一步巩固了Verzenio在早期乳腺癌治疗中的关键地位。这项试验数据显示，对于激素受体阳性 (HR+)、HER2阴性 (HER2-)、淋巴结阳性、高危早期乳腺癌患者，接受两年Verzenio联合内分泌治疗，与单纯接受内分泌治疗相比，总生存期实现了统计学意义上的显著改善和临床意义上的有益提升。在monarchE试验的七年里程碑分析中，Verzenio治疗还持续显示出在浸润性无病生存期和远处复发无病生存期方面的益处。

6. 再生元RNAi疗法3期结果积极，上市申请即将递交

8月26日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，其与Alnylam Pharmaceuticals联合开发的补体C5靶向RNAi疗法cemdisiran，在用以治疗成人全身性重症肌无力（gMG）的NIMBLE临床3期试验中达到了主要和关键次要终点。再生元计划在与FDA沟通后，于2026年第一季度提交cemdisiran单药的监管申请。分析显示，每三个月皮下注射一次的cemdisiran单药显示出平均74%的补体活性抑制率。而cemdisiran与C5抗体pozelimab的联合疗法则达成接近99%的补体活性抑制。此外，cemdisiran单药在日常生活活动量表（MG-ADL）总分（主要终点）方面，实现了相较安慰剂2.30分的改善（p=0.0005）。而联合疗法在MG-ADL总分上，则实现了相较安慰剂1.74分的改善（p=0.0086）。

7. 默沙东HER3-DXd乳腺癌III期临床试验完成首例患者给药

8月27日，默沙东宣布，HERTHENA-Breast04三期临床试验已完成首例患者给药。该试验旨在评估在不可切除的局部晚期或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）乳腺癌患者中，研究性药物 Patritumab Deruxtecan（HER3-DXd） 与研究者选择的标准治疗方案相比的疗效与安全性。这类患者均在辅助治疗或一线转移性治疗中接受过内分泌治疗及CDK4/6抑制剂治疗后出现疾病进展。

行业资讯

1. Wugen完成1.15亿美元融资，开发通用型CD7 CAR-T

8月27日，开创下一代同种异体体外CAR-T细胞疗法的临床生物技术公司Wugen宣布完成由Fidelity领投的1.15亿美元融资，RiverVest Venture Partners、Lightchain Capital、Abingworth、ICG、LYZZ Capital、Tybourne Capital Management、Aisling Capital Management和其他领先的生命科学投资者参与跟投。这些进展将推进正在进行的WU-CART-007在复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）中的关键T-RRex研究。Wugen在2021年完成1.72亿美元B轮融资，Wugen技术获得圣路易斯华盛顿大学的许可。