CAR-T的下一个十年：多学科协作+转化体系，让“异病同治”走进临床

在过去十年里，CAR-T疗法以惊人的速度改变了肿瘤治疗的边界。作为细胞治疗的代表，它让“治愈”不再只是一个偶然的奇迹，而成为临床医学可以努力抵达的目标。

自2017年全球首个CAR-T产品获批以来，细胞治疗已成为精准医疗的重要组成部分。中国市场在短时间内快速跟进，多个商业化产品相继上市，数百项临床试验在全国范围内铺开。从血液肿瘤到部分实体瘤，从科研机构到商业化企业，CAR-T带动了一场广泛的科研与产业革新。然而，在创新的光环背后，这一疗法仍处于多重难题的“包围圈”之中。

高昂的成本、复杂的制备流程、漫长的等待周期、尚不完善的质量控制体系，以及患者可及性的创新支付困境，使CAR-T在临床应用中依旧面临“昂贵而稀缺”的处境。更为深层的挑战在于，当技术从单一靶点拓展到更复杂的免疫系统疾病时，原有的临床路径、科研机制和监管体系都在被重新审视。

10月18日，由北京慢性病防治与健康教育研究会、中国生物化学与分子生物学会、北京健康促进会共同主办、北京高博医院承办的高博医学论坛·第五届北京高博血液肿瘤免疫治疗学术交流会在京召开。

                                       北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科主任潘静

E药经理人就“CAR-T疗法未来十年”话题专访了北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科主任潘静，在她看来，CAR-T的临床应用边界正在被重新定义——以靶点共性为基础，通过清除表达相同抗原的关键致病细胞，实现跨疾病的精准治疗与免疫重塑。

如今，潘静与团队正在推动这一疗法从血液肿瘤延展到自身免疫性疾病的治疗，并尝试以研究型医院为载体，探索“异病同治”和多学科协作的临床与科研新模式。

01 从肿瘤到自免，CAR-T的再定义

CAR-T疗法的出现曾被视为精准医学的典型体现。它通过采集患者自身T细胞，经基因工程改造后使其携带特定的嵌合抗原受体，再回输到体内去识别并杀伤肿瘤细胞。在血液肿瘤领域，尤其是复发或难治性B系肿瘤中，CAR-T展现了前所未有的疗效。

然而，随着临床应用的积累，其局限性也逐渐显现。制备周期长、成本高昂、工艺标准不统一，使得CAR-T在真正的临床转化中遭遇瓶颈。对于晚期患者而言，从采集到回输的时间差，往往直接影响了治疗成败。潘静坦言，CAR-T的最大挑战并不在于疗效，而在于它的“时间与成本”。“

每位患者的细胞都要单独采集、单独制备，这意味着整个流程高度个体化，而临床的需求却是高效、批量和可控。”这既是技术难题，也是体系难题。她认为，未来CAR-T的发展方向，必须从个体化走向通用化，包括工艺标准、制备平台、冷链运输与质量追踪体系的全面升级，否则难以承载其潜在的疾病谱拓展需求。在技术层面上，中国CAR-T的现状同样显示出“靶点集中”的特征。潘静告诉E药经理人，目前国内获批和在研产品大多围绕CD19和BCMA展开，主要应用于B细胞淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤。

而T细胞和髓细胞肿瘤领域尚无获批产品，自身免疫疾病的探索也仍处早期阶段。这种“聚焦”在早期有助于积累经验，但从行业的长期视角来看，已逐渐成为限制创新的边界。看似是产品同质化，其实是覆盖面不足。真正的竞争不在谁的靶点更快，而在谁能找到新的疾病路径。正是在这种思考下，“异病同治”的概念逐渐浮出水面。CAR-T的核心机制在于通过识别并清除表达特定抗原（如CD19）的细胞群，实现对关键致病细胞的精准清除。

这一基于靶点共性的免疫调节逻辑，使其在B细胞恶性肿瘤与多种自身免疫性疾病中展现出相似的治疗基础——两者虽分属不同疾病范畴，却共享由异常B细胞驱动的共同免疫病理机制。由此，CAR-T的功能边界开始从“杀伤癌细胞”向“重塑免疫系统”延展。潘静带领的团队近年来在系统性红斑狼疮、硬皮病、干燥综合征等疾病上进行了CAR-T治疗的探索性研究。

结果显示，一部分患者在接受治疗后出现显著缓解，甚至能够长期停用激素及免疫抑制剂。这一系列尝试，为CAR-T打开了从抗肿瘤到更广阔免疫治疗的新想象空间。潘静强调：CAR-T 在风湿免疫病（如狼疮）中已展现一定优势，未来有望基于 “异病同治” 理念，将血液肿瘤领域成熟的CAR-T技术（如B细胞靶点相关技术）进一步延伸至更多自身免疫病，解决这类疾病中传统治疗效果不佳的难题，为长期受慢性炎症困扰的患者提供新方案。

但要让这一转换真正发生，还需要更成熟的临床与管理体系。CAR-T是一种“活药”，细胞在体内可长期存活并持续发挥免疫效应。如何在长期随访中监测其活性、评估安全性、处理免疫相关并发症，成为新的临床命题。

因此，潘静提出了“CAR-T的4S店式管理”概念，即通过定期监测细胞活性并动态调整方案，显著提升患者长期疗效，延长CAR-T疗法的获益周期，进一步释放其治疗价值。

02 从单点突破到多学科共创的“整合平台”

如果说“异病同治”是一种免疫学逻辑的外延，那么让这一路径真正落地，则需要医学体系的重新组织。潘静指出，CAR-T疗法牵涉的环节极多，从细胞制备到临床回输，再到长期随访，几乎覆盖了科研、生产、伦理、护理、监管等多个层面。

在这一过程中，任何一个环节的不稳定都可能影响疗效与安全性。因此，跨学科、跨部门的系统协作，成为中国CAR-T发展的关键条件。北京高博医院提供了一个值得关注的样本。潘静介绍：“高博的研究体系是多PI制，不再是一个科室或一个专家的主导，而是由血液肿瘤科、风湿免疫科、核医学科、病理科等多学科共同担任主要研究者。

每个学科都从不同角度确保治疗的科学性和安全性。”这种协作在CAR-T向自免疾病拓展的过程中尤为重要。自免疾病患者往往伴有多系统损伤，免疫风暴、感染风险、脏器负荷等问题使治疗复杂度倍增。只有血液科医生、风湿免疫科医生、重症团队及感染管理团队共同评估，才能实现安全可控的个体化方案。

例如，在一些病例中，风湿免疫科医生提供了患者基础免疫状态与脏器耐受的判断，血液科负责CAR-T制备与输注，影像和病理团队参与疗效评估，重症团队负责早期并发症管理。这种多学科交叉的组织方式，使CAR-T真正具备了跨疾病应用的临床基础。

在科研机制上，高博医院的转化体系同样展现出独特优势。不同于传统医院“临床为主、科研为辅”的结构，高博将临床研究视为诊疗体系的核心组成部分。科研人员、临床医生和伦理管理部门的日常协作，使早期研究成果能够更快地转化为临床方案。与此同时，医院还建立了与监管部门的协同沟通机制，在“双轨制”下探索可复制的合规路径。

“CAR-T的未来不仅取决于科学创新，更取决于制度创新。我们需要一个既能容纳早期探索，又能保证患者安全的环境。”潘静指出。从更宏观的层面看，“异病同治”并非简单的技术外延，而是一种医学思维的更新。而免疫治疗的兴起正在打破传统的学科边界，使疾病走向按照免疫机制分类。

CAR-T正处在这一重组的前沿——它要求医生超越单一病种的逻辑，以免疫系统为核心理解疾病群体。潘静笑言，她对自身的定位也发生了转变，“从‘六边形战士’变成‘六边形接口’——我不再试图独自解决所有问题，而是搭建能让多学科协作的系统。”

未来，在明确的政策导向支持下，通过多中心机制的统一、跨学科协作的深化，以及转化医学链路的完善，将加速 “异病同治” 等创新理念的技术转化，推动CAR-T从 “盲盒式” 研发走向精准化、规范化，降低复发率与无效风险，提升疗法的稳定性与可靠性。

这种跨学科与平台化的特征，也使得高博医院成为国内CAR-T临床转化的重要样本。它展示了一个可能的未来：研究型医院不仅是新技术的临床试验场，更是医学体系升级的催化器。从血液肿瘤到自身免疫，从临床试验到真实世界研究，从单点突破到多学科共创，高博正在以系统性的组织能力推动CAR-T进入更广阔的临床空间。