全球新药研发进展一周速递

全球药物研发进展

1. 全球首个：艾伯维c-Met ADC获批上市

5月14日，艾伯维宣布FDA已批准c-Met靶向ADC药物telisotuzumab vedotin（Teliso-V，ABBV-399）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗既往接受过治疗的c-Met蛋白过表达、表皮生长因子受体（EGFR）野生型晚期/转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该药物是c-Met赛道首款获批上市的ADC产品，也是艾伯维首款自研ADC产品。FDA此次批准主要是基于单臂II期LUMINOSITY研究的积极结果。结果显示，总体人群、c-Met高表达和c-Met中等表达患者经独立中央审查（ICR）评估的总体缓解率分别为28.6%、34.6%和22.9%，中位缓解持续时间（DOR）分别为8.3个月、9.0个月和7.2个月，中位总生存期（OS）分别为14.5个月、14.6个月和14.2个月，中位无进展生存期（PFS）分别为5.7个月、5.5个月和6.0个月。

2. 轩竹生物CDK4/6抑制剂「吡洛西利」获批上市

5月15日，中国国家药监局（NMPA）官网宣布批准轩竹生物申报的1类创新药吡洛西利片（商品名：轩悦宁），该药适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。吡罗西利是轩竹生物自主研发的一款口服小分子CDK4/6抑制剂，具有较好的对于CDK4以及CDK6的酶学抑制活性，对于CDK4具有更高的选择性，同时对CDK2具有较好的抑制效果。

3. 北海康成戈谢病1类创新药获批上市

5月15日，中国国家药监局（NMPA）官网宣布，通过优先审评审批程序批准北海康成申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。公开资料显示，这是一款针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。注射用维拉苷酶β（CAN103）是一款用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥治疗作用。关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。所有关键次要疗效终点也都达到了统计学显著性改善。

4. 海思科1类镇痛新药获批上市

5月15日，中国国家药监局（NMPA）官网刚刚宣布，批准海思科申报的1类创新药安瑞克芬注射液，该药适用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。公开资料显示，安瑞克芬（HSK21542）是一款外周kappa阿片受体选择性激动剂，目前海思科正在开发注射液和口服制剂两种剂型。海思科早前新闻稿信息指出，安瑞克芬注射液的临床研究结果表明，其整体安全性耐受性良好，无呼吸抑制、眩晕、便秘等不良反应；与对照药物相比可明显减少术后止吐药物使用量；与安慰剂相比起效快且持续时间长，可减少术后补救镇痛药物的使用量和比例。

5. 诺华白血病新药「阿思尼布片」在中国获批

5月14日，诺华宣布盐酸阿思尼布片（asciminib）的上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者。根据新闻稿介绍，阿思尼布（ABL001）是针对BCR-ABL1激酶的新型变构抑制剂，可实现深度缓解率翻倍和不良事件相关停药风险减半，延缓疾病进展，为CML患者提供了全新治疗选择。此次阿思尼布的获批是基于关键性3期ASC4FIRST试验数据，研究结果显示，在新诊断患者中，与研究者选择的第一代或第二代TKIs治疗方案相比，接受阿思尼布治疗的患者在第96周达到MMR（即BCR::ABL1融合基因水平≤0.1%）的人数比例较对照组显著提升（74.1% vs 52.0%）。缓解速率方面，接受阿思尼布治疗的患者达到MMR的中位时间仅24周，比对照组缩短12-24周。

6. 诺华CDK4/6抑制剂在中国获批新适应症，乳腺癌辅助治疗

5月14日，诺华宣布其乳腺癌治疗产品琥珀酸瑞波西利片获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，适用于与芳香化酶抑制剂联合使用，作为激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性高复发风险的早期乳腺癌患者的辅助治疗。这也是琥珀酸瑞波西利片继晚期乳腺癌的一线治疗以外，在华获批的另一新适应症。此次瑞波西利的获批是基于NATALEE研究。瑞波西利辅助强化治疗相较于单纯辅助内分泌治疗，4年乳腺癌复发风险及远处转移风险均下降达28.5%，并且在包括无淋巴结转移或II期在内的各个亚组中均观察到一致的获益，进一步证明了瑞波西利辅助强化治疗在早期乳腺癌患者的持久广泛获益。同时，瑞波西利辅助强化治疗相较单纯辅助内分泌治疗的死亡风险持续降低。

7. 默沙东HIF-2α抑制剂在美国获批新适应症

5月15日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA批准其口服缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）用于治疗12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的成人和儿童患者。根据新闻稿，这次批准使belzutifan成为首个获批用于局部晚期、不可切除或转移性PPGL的非手术治疗选择，可能为符合条件的患者带来治疗模式的改变。此次批准主要基于单臂LITESPARK-015临床试验的数据，主要终点为客观缓解率（ORR）。LITESPARK-015是一项开放标签、多队列的2期临床试验，旨在评估Welireg单药治疗患者的疗效和安全性。研究纳入72名患者（队列A1），这些患者为经组织病理学确诊的局部晚期或转移性PPGL，且患者不适合手术或根治性治疗。患者接受每日一次120 mg Welireg治疗，直至疾病发生进展或出现不可接受的毒性。

8. FDA 批准Incyte PD-1抗体Retifanlimab，肛门癌一线治疗

5月15日，美国FDA批准Incyte公司开发的PD-1单抗retifanlimab-dlwr（Zynyz® ），联合卡铂和紫杉醇用于治疗无法手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者的一线治疗。同时，该药也获批作为单药，用于既往接受含铂化疗后进展或无法耐受治疗的局部复发或转移性SCAC患者。据其新闻稿，ZYNYZ® 是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的与化疗联合使用的疗法，用于治疗肛门癌复发且无法通过手术切除或扩散的患者。Zynyz 补充生物制品许可申请 (sBLA) 的优先审查和 FDA 批准基于两项试验的数据：III期临床试验POD1UM-303/InterAACT2和II期临床试验POD1UM-202。

9. 诺和诺德长效生长激素III期研究成功

5月12日，诺和诺德公布了III期REAL8篮子试验的数据，结果显示：每周给药一次的Sogroya（帕西生长素）在改善小于胎龄儿（SGA）、努南综合征（NS）、特发性矮小症（ISS）的青春期前儿童的年生长速率（通过52周时身高生长速度HV测量）方面，与每日给药一次的生长激素Norditropin（somatropin）相当。此外，在患有努南综合征（NS）的儿童中，Sogroya较每日一次的生长激素具有优越性，同时在小于胎龄儿（SGA）的儿童中，Sogroya较每日低剂量的生长激素也具有优越性。Sogroya是一种人生长激素类似物，与当前的每日生长激素类似。目前该药已被FDA批准用于治疗生长激素分泌不足的儿童和成人患者。

10. 礼来公布替尔泊肽头对头司美格鲁肽III期详细结果

5月11日，礼来公布了SURMOUNT-5研究的详细结果。该研究是一项开放标签IIIb期临床试验，旨在针对肥胖或伴有至少一种合并症（如高血压、血脂异常、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病）的超重成人（且不合并糖尿病）患者，评估GIP/GLP-1双受体激动剂替尔泊肽（tirzepatide）与GLP-1单受体激动剂司美格鲁肽（semaglutide）的有效性与安全性。在第72周时，替尔泊肽达到主要终点和所有五个关键次要终点，且在整个试验中显示出相较司美格鲁肽的优越性。该研究的详细结果已在第32届欧洲肥胖大会上公布，并同步发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。在主要终点方面，使用替尔泊肽治疗的受试者在第72周时平均体重减少了20.2%，而司美格鲁肽组平均体重减少了13.7%，替尔泊肽与司美格鲁肽相比实现了1.47倍的相对体重减轻。替尔泊肽组平均体重减轻了50.3磅（22.8公斤），司美格鲁肽组平均体重减轻了33.1磅（15.0公斤）。

荣昌生物「维迪西妥单抗」一线治疗尿路上皮癌III期成功

5 月 12 日，荣昌生物发布公告，称其自主研发的抗体偶联药物（ADC）维迪西妥单抗（代号：RC48，商品名：爱地希®）联合特瑞普利单抗对比化疗治疗 HER2 表达的一线局部晚期或转移性尿路上皮癌的 Ⅲ 期临床研究（RC48-C016）达到无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）两项主要研究终点。RC48-C016 研究是一项随机对照、多中心 Ⅲ 期临床研究，于 2022 年6 月启动，全国 74 家临床研究中心参与，共入组 484 例受试者。结果显示，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗对比化疗治疗 HER2 表达的一线局部晚期或转移性尿路上皮癌的 Ⅲ 期临床研究（RC48-C016），在预先设定的独立数据监察委员会（IDMC）中期分析中显示强阳性结果，研究结果具有统计学显著差异和重大临床获益。在主要亚组分析中，不论患者是否接受过顺铂治疗以及不论 HER2 表达状态，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗相比化疗均显著改善 PFS 和 OS，且安全性良好，不良反应可控。荣昌生物计划向国家药监局递交该适应症的新药上市申请。

诺和诺德公布司美格鲁肽治疗MASH最新结果

近日，诺和诺德在 2025 年欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上，展示了正在进行的 ESSENCE 试验第一阶段结果的一项后续分析。ESSENCE 试验在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者中评估司美格鲁肽 2.4 mg 每周一次的疗效。ESSENCE 试验分为两个阶段，共计划纳入 1200 名受试者，在标准治疗的基础上，按 2:1 的比例随机接受司美格鲁肽 2.4 mg 或安慰剂治疗 240 周。分析表明：在第 72 周时，基于组织学和非侵入性检测（NIT）标准评判，相较于安慰剂，接受司美格鲁肽 2.4 mg 治疗的受试者有更高比例实现了治疗应答。在疾病活动度方面，司美格鲁肽 2.4 mg 治疗组有 90.3% 的患者满足了至少一项治疗应答标准，安慰剂组这一比例为 59.2%。此外，司美格鲁肽 2.4 mg 治疗组有 45.7% 的患者满足了所有应答标准（ALT、FAST和组织学）， 安慰剂组这一比例为 10.4%。在纤维化相关标准中也观察到类似结果。

CytomX公布EpCAM ADC结直肠癌临床数据

5月12日，CytomX公布EpCAM ADC药物CX-2051的积极临床数据，在18位结直肠癌患者中取得了28%的确认响应率，10 mg/kg剂量下取得43%响应率。受此消息推动，CytomX盘前暴涨54%。CytomX作为屏蔽肽技术的前驱，CX-2051同样采用了屏蔽肽技术，由靶向EpCAM抗体组成，连接子采用AAA的结构。CX-2051主要在结直肠癌种进行一期临床探索，探索剂量为2.4-10 mg/kg，虽然未来还有望探索更高剂量，但是目前已经将7.2, 8.6和10 mg/kg扩展以确定RP2D。整体的18例可评估患者中，5位达到PR，其中7位10 mg/kg患者中，3位出现响应，响应率达到43%。7.2, 8.6和10 mg/kg扩展组整体患者的疾病控制率达到94%；初步的PFS达到5.8个月，3位出现患者仍然还在进行治疗，没有患者因为TRAE而终止治疗。不良反应整体可控，并且可逆，同时没有4到5级的不良反应。

百济神州BCL-2抑制剂新适应症报上市

5 月 12 日，CDE 官网显示，百济神州的 BCL-2 抑制剂索托克拉片又有四项上市申请获得受理。根据公开资料，本次申请的适应症为既往接受过抗 CD20 治疗和 BTKi 治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。该适应症已在今年 4 月被 CDE 纳入优先审评。国内尚无 BCL-2 抑制剂获批治疗 MCL，索托克拉有望成为首个获批此适应症的 BCL-2 抑制剂。根据百济神州最近发布的 Q1 财报，索托克拉用于治疗 R/R MCL 的 Ⅱ 期临床试验预计将进行数据读出。索托克拉用于治疗 R/R MCL 的 Ⅲ 期 CELESTIAL 试验（BGB-11417-302）已完成首例受试者入组。今年 4 月 28 日，CDE 已受理索托克拉片的首个上市申请，并将其纳入优先审评，用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

泽璟制药「吉卡昔替尼」新适应症报上市

5 月 12 日，CDE 官网显示，泽璟制药的 1 类新药盐酸吉卡昔替尼片（曾用名：盐酸杰克替尼片）的一项新适应症上市申请获得受理。根据该药的研究进度推测，本次申请的适应症可能为重症斑秃。吉卡昔替尼是一种新型 JAK 和 ACVR1 双抑制剂类药物，2022 年 10 月，吉卡昔替尼的首个上市申请获受理，用于治疗中、高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-ET-MF）。2024 年 6 月，泽璟制药宣布吉卡昔替尼治疗重症斑秃的 III 期临床主试验达到了主要疗效终点。

诺华「司库奇尤单抗」新适应症国内报上市

5 月 12 日，CDE 官网显示，诺华司库奇尤单抗注射液新适应症上市申请获受理。这是该产品在中国申报上市的第 6 项适应症，注册分类为 3.1 类，即境外生产的境外已上市、境内未上市的生物制品申报上市。司库奇尤单抗是全球首个获批的全人源白介素（IL）-17A 抑制剂，2019 年 4 月，司库奇尤单抗进入中国市场，用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成年患者。从上市至今，司库奇尤单抗已相继获批 5 项适应症。诺华在 2025 年 2 月完成了司库奇尤单抗治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎的中国 III 期临床研究。

TIGIT+PD-1联合疗法中期分析结果不佳，GSK项目开发终止

5月13日，iTeos Therapeutics报告了 GALAXIES Lung-2 更新中期分析的顶线结果，GALAXIES Lung-201数据继续显示该试验的主要终点客观缓解率（ORR）有临床意义的改善，但与PD-1抗体dostarlimab单药治疗相比，TIGIT抗体belrestotug + dostarlimab联合疗法队列未达到无进展生存期次要终点具有临床意义改善的既定标准。此外，GALAXIES H&N-202 2 期试验的中期分析显示，在 PD-L1 阳性头颈部鳞状细胞癌中，与 dostarlimab 单药治疗相比，belrestotug 联合队列的 ORR 趋势低于有意义的阈值。基于这些结果，iTeos 和 GSK 决定终止 belrestotug 开发项目并结束合作。所有含有 belretotug 的队列都将结束，正在进行的 GALAXIES Lung-301 3 期试验的任何新入组都将结束，2021年合作的6.25亿美金首付款打了水漂。

罗氏公布帕妥珠单抗十年临床数据

5月13日，罗氏公布了APHINITY 3期研究的最终数据。APHINITY 是一项全球性、III 期、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究评估了 Perjeta® （帕妥珠单抗）加 Herceptin® （曲妥珠单抗）和化疗，与 Herceptin® 加化疗和安慰剂相比，作为 4,804 名可手术的 HER2 阳性早期乳腺癌患者术后辅助治疗的疗效和安全性。十年随访显示，与Herceptin和化疗加安慰剂相比，该方案使死亡风险降低了17%。 在淋巴结阳性患者亚组中观察到死亡风险降低了21%，表明其对高复发风险患者的益处更显著。 这些发现证实了该方案作为治愈性环境下标准治疗的持续价值，并且这些结果将在2025年ESMO乳腺癌大会上公布。

一线治疗晚期肝癌！正大天晴公布癌症组合疗法3期临床数据

5月13日，正大天晴宣布，其1类创新药盐酸安罗替尼胶囊联合派安普利单抗注射液一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的关键注册3期临床试验（APOLLO研究）结果，在《柳叶刀》旗下肿瘤学期刊The Lancet Oncology（IF：41.6）上发表。研究结果显示，安罗替尼联合派安普利单抗较索拉非尼显著提高PFS和OS，经独立评审委员会评估的中位PFS分别为6.9个月和2.8个月，疾病进展风险降低48%；中位OS分别为16.5个月和13.2个月，死亡风险降低31%。安罗替尼联合派安普利单抗一线治疗晚期肝细胞癌的上市申请已于2024年11月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。

国产生物1类新药「重组巴曲酶」申报上市

5 月 13 日，CDE 官网显示，腾瑞制药递交的注射用重组巴曲酶上市申请获得受理。该产品主要开发作为手术前预防用药，减少术中及术后出血。注射用重组巴曲酶是腾瑞制药开发的治疗用生物制品 1 类新药。根据腾瑞制药官网资料，该产品是全球第一个重组血凝酶制剂。腾瑞制药已在国内完成一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究（CTR20202352），旨在评估重组巴曲酶在颈椎后路手术与腰椎后路椎间融合术受试者中止血治疗的疗效和安全性。除了注射用重组巴曲酶，腾瑞制药还开发了一款 1 类生物药「外用重组人酸性成纤维细胞生长因子」。该药可以有效促进伤口愈合，已于 2006 年在国内获批上市，商品名为艾夫吉夫。

荣昌生物ADC新药RC278临床试验申请获正式受理

5月12日，荣昌生物宣布，其新型抗体偶联（ADC）药物RC278已于近期递交临床试验申请，并于5月8号获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理。RC278是由荣昌生物自主研发的一款具有First-in-Class/Best-in-Class潜质的ADC分子，该ADC分子能特异识别一个新型肿瘤靶点，并具有创新的连接子—毒素系统，在临床前研究中展现出广谱抗肿瘤活性、良好的安全性和药代动力学特征。

强生「达雷妥尤单抗」皮下剂型新适应症国内报上市

5 月 14 日，CDE 官网显示，强生达雷妥尤单抗注射液（皮下注射）新适应症上市申请获受理。本次产品申报注册分类为 3.1 类，即境外生产的境外已上市、境内未上市的生物制品申报上市。根据公开资料和临床进展，本次申报上市的适应症可能为：联用硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd），用于新诊断适合造血干细胞移植的多发性骨髓瘤患者。达雷妥尤单抗是全球首款获批的 CD38 单抗，2019 年 7 月首次在国内附条件批准上市，强生针对这款药物开发的皮下注射剂型以达雷妥尤单抗和重组人透明质酸酶 PH20（rHuPH20）组成固定剂量复方，皮下注射剂最早在 2020 年 5 月获 FDA 批准上市，目前已有 8 项适应症获批。在中国，2021 年 10 月首次获批，目前已获批 7 项适应症。

创新基因疗法获FDA优先审评资格，治疗II型黏多糖贮积症

5月13日，REGENXBIO公司宣布，美国FDA已受理其为在研基因疗法clemidsogene lanparvovec（RGX-121）提交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗II型黏多糖贮积症（MPS II，亦称亨特综合征）。FDA已授予该申请优先审评资格，预计在今年11月9日之前完成审评。新闻稿指出，RGX-121有望成为治疗MPS II的首款一次性基因疗法。RGX-121旨在使用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS）。此前公布的关键性临床试验结果显示，接受RGX-121治疗的MPS II患者的脑脊液D2S6水平平均降低86%，接近正常水平。此外，对在临床试验的剂量探索阶段接受治疗患者的长期随访数据显示，在接受关键性试验阶段推荐剂量治疗的患者中，80%的患者在最近一次随访时不需要接受标准的静脉输注酶替代疗法。

百济神州BTK降解剂首次启动中国III期临床

5 月 13 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，百济神州登记了一项在既往接受过共价 BTK 抑制剂的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中比较 BGB-16673 与研究者选择的治疗的 III 期研究。这是一项 III 期、开放性、随机研究，旨在评价 BGB-16673 对比研究者选择的苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）或大剂量甲泼尼龙联合利妥昔单抗（HDMP+R）的有效性。该试验计划国内入组 150 人，研究的主要终点是 PFS。BGB-16673 是一种口服、靶向 BTK 的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC），同时也是百济神州 CDAC 平台首款在研药物。百济神州新闻稿曾指出，BGB-16673 是目前临床开发中进展最快的 BTK 降解剂。

默沙东启动TROP2 ADC第14项III期临床，乳腺癌新辅助治疗

5月13日，默沙东在clinical trials网站上，登记了和科伦博泰合作开发的TROP2 ADC药物Sacituzumab Tirumotecan (Sac-TMT, MK-2870)，联合卡铂/紫杉醇与化疗，以及PD-1抗体药物Pembrolizumab，在高危、早期、三阴性乳腺癌或HR低阳性/Her2阴性乳腺癌新辅助治疗患者中，启动一项头对头3期比对临床试验NCT06966700，该临床预计于2025年6月启动，入组人数为2400例。这也是sacituzumab tirumotecan 在全球开展的第14项三期临床，同时也意味着sacituzumab tirumotecan在三阴乳腺癌中的探索不断从二线、一线、辅助治疗前移到新辅助治疗。

DLL-3：石药集团第10款ADC启动临床

5月14日，石药集团在clinical trials网站上，登记了一项DLL-3 ADC药物SYS6040 ，在多种实体瘤患者中，启动一项Ⅰ期临床研究NCT06970795，该临床已经于2025年4月启动，其也成为石药集团启动的第10款ADC药物临床。本次临床计划入组人数为180例，采用BOIN方法设计，受试者将以3人一组进行5个剂量的探索，涉及剂量递增及回填（Ia期）和队列扩展（Ib期）两个阶段。主要研究者吉林省肿瘤医院的程颖教授，其已经担任了多个B7H3 ADC的关键临床研究者。石药集团目前和恒瑞医药、科伦博泰、信达生物和百利天恒组成国内ADC药物第一集团军，均有10款及以上ADC药物启动临床。石药10款ADC药物中，3款已经进入临床三期，3款药物出海，除了HER2双抗ADC从康宁杰瑞从外部引进以外，均为内部自主研发。

国产长效镇痛新药在美国获批上市

5 月 16 日，中国生物制药宣布，其与清普生物达成合作的非阿片类镇痛新药美洛昔康注射液（II）除了获得中国 NMPA 批准外（中国商品名：普坦宁），也在近期获得美国 FDA 批准（美国商品名：QAMZOVA）上市。至此，普坦宁不仅成为了中国首款一日一次 24 h 长效的非甾体抗炎药（NSAID）注射液，也是中国首款获得 FDA 批准的镇痛新药和全球唯一在售的长效 NSAID 注射液。普坦宁（QP001）由清普生物研发。作为全球首款新一代「溶液型」高浓度美洛昔康长效静脉注射剂，普坦宁可实现一日一次给药，24 h 持续强效镇痛，显著提升用药依从。同时，相比目前临床常用 NSAID 注射液，普坦宁在轻度肾功能损伤患者、老年患者等手术常见特殊人群中也可正常使用，表现出优异的安全性。

科伦博泰TROP2 ADC第四项适应症拟纳入优先审评

5 月 16 日，CDE 官网公示，科伦博泰注射用芦康沙妥珠单抗一项新适应症拟纳入优先审评，用于既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性 HR+、HER2- 乳腺癌成人患者。这已是芦康沙妥珠单抗第 4 次被 CDE 纳入优先审评。芦康沙妥珠单抗（SKB264）是科伦博泰研发的一款靶向 TROP2 的 ADC 药物，在国内已获 NMPA 批准两项适应症：三阴乳腺癌和非小细胞肺癌。2024 年 10 月，科伦博泰向 CDE 递交了芦康沙妥珠单抗的第三个适应症上市申请，本次拟纳入优先审评的是一项新适应症：局部晚期或转移性 HR+、HER2-乳腺癌成人患者。

百济神州启动BGB-16673 vs Pirtobrutinib头对头III期研究

5月15日，全球临床试验收录网站显示，百济神州启动了BGB-16673（catadegbrutinib）头对头Pirtobrutinib（匹妥布替尼）的III期临床试验（CaDAnCe-304）。BGB-16673是百济神州基于其嵌合式降解激活化合物（CDAC）技术平台开发的一款靶向BTK的蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）药物。该药物在2021年8月启动首个I期临床试验，并于今年2月推进至III期阶段。此次启动的头对头研究旨在评估BGB-16673（200mg，每日1次）对比Pirtobrutinib（200mg，每日1次）治疗既往接受过共价BTK抑制剂（cBTKi）治疗的复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的疗效和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。

K药头对头：三生制药PD-1/VEGF双抗启动首个三期临床

近日，三生制药在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项PD-1/VEGF双抗药物SSGJ-707，在PD-L1 阳性的一线治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者中，对比帕博利珠单抗，启动一项随机、对照、双盲 III 期临床研究CTR20251867，这也是SSGJ-707启动的首个三期临床试验。本项临床的主要临床终点为PFS，计划入组420例，整体设计和康方的HARMONi-2（AK112-303）一致，主要研究者同样由上海市东方医院的周彩存教授担任，此外湖南省肿瘤医院的邬麟教授作为共同主要研究者。值得注意的是，本项三期临床的PD-L1 TPS要求为≥1%，此前康方的该项临床已经被诟病为实用性不强，在PD-L1 TPS为1-49 %的患者中，仍然以帕博利珠单抗+化疗作为标准疗法，康方后续又启动了了对比帕博利珠单抗+化疗的一线非小细胞肺癌临床。

全球交易合作动态

1. 特朗普计划降低 30%-80% 药价

当地时间 5 月 11 日晚间，特朗普在社交平台上宣布，5 月 12 日上午 9 点（北京时间 21 点）将在白宫签署一项行政命令，推行最惠国政策，将美国药价与其他国家支付的较低价格挂钩，使处方药和药品的价格下降 30% 到 80%。特朗普表示，这将为美国节省数万亿美元。目前尚不清楚该计划是否针对联邦医疗保险（Medicare）、医疗补助（Medicaid）或其他政府医疗相关项目。

2. 中美发布联合声明，取消91%关税

5 月 12 日，新华社发布中美日内瓦经贸会谈联合声明，中美取消 91% 关税，由 125% 降至 34%，其中 24% 暂缓 90 天，保留 10%。双方承诺将于 2025 年 5 月 14 日前采取以下举措：美国将（一）修改 2025 年 4 月 2 日第 14257 号行政令中规定的对中国商品（包括香港特别行政区和澳门特别行政区商品）加征的从价关税，其中，24% 的关税在初始的 90 天内暂停实施，同时保留按该行政令的规定对这些商品加征剩余 10% 的关税；（二）取消根据 2025 年 4 月 8 日第 14259 号行政令和 2025 年 4 月 9 日第 14266 号行政令对这些商品的加征关税。中国将（一）相应修改税委会公告 2025 年第 4 号规定的对美国商品加征的从价关税，其中，24% 的关税在初始的 90 天内暂停实施，同时保留对这些商品加征剩余 10% 的关税，并取消根据税委会公告 2025 年第 5 号和第 6 号对这些商品的加征关税；（二）采取必要措施，暂停或取消自 2025 年 4 月 2 日起针对美国的非关税反制措施。

3. 获礼来和强生投资！8500万美元融资，开发体内CAR-T

5月12日，波士顿，Stylus Medicine是一家正在开发体内基因药物来解锁治疗方法的生物技术公司，以8500万美元首轮融资走出隐身模式。Stylus Medicine平台由工程重组酶提供动力，这些重组酶以高精度编码治疗药物。投资人包括RA capital、礼来、强生、Chugai、Kholsa ventures、Myeloma inventment fund和tachyon ventures。Stylus Medicine提供基因组工程和染色质调控技术，用于开发酶和药物的递送方法，以提供体内靶向基因编辑，能够将任何长度的基因序列插入人类基因组，为患者开发永久性治疗方法。最初的重点是创造体内CAR-T疗法。该方法能够在体内实现精确、耐用的CAR-T生成。这种方法有可能改变患者的治疗方式，提高患者的可及性，并重新定义医学的可能性。

4. 20亿美元！GSK收购一款FGF21药物

5月14日，葛兰素史克（GSK）宣布与Boston Pharmaceuticals达成协议，将收购其主要资产efimosfermin alfa。根据协议条款，GSK将支付高达20亿美元的现金对价总额，包括12亿美元的预付款和高达8亿美元的里程碑付款。GSK还将支付该药物的分级特许权使用费。Efimosfermin alfa是一种可每月1次皮下注射给药的潜在同类最佳FGF21（成纤维细胞生长因子21）长效类似物，旨在调节关键代谢途径，以减少代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的肝脏脂肪、改善肝脏炎症和逆转肝纤维化。II期临床试验数据显示，efimosfermin alfa可以迅速且显著逆转经活检证实的中度至晚期（F2或F3）MASH 患者的肝纤维化并停止其进展，且耐受性可控。

5. 诺和诺德达成22亿美元合作，剑指多靶点口服小分子

5月14日，诺和诺德与Septerna宣布达成一项独家全球合作及许可协议，双方将共同致力于发现、开发并商业化针对肥胖症、2型糖尿病及其他心脏代谢疾病的口服小分子药物。根据协议条款，Septerna将有资格从诺和诺德获得总计约22亿美元的付款，包括首付款及研发、商业化里程碑款项，其中超过2亿美元为预付款及近期里程碑付款。Septerna还可获得上市产品的分层特许权使用费。诺和诺德将承担合作项目的全部研发费用。两家公司将率先启动4项潜在小分子疗法开发计划，针对一个或多个选定的G蛋白偶联受体（GPCR）靶点，包括GLP-1、GIP和胰高血糖素受体（GCGR）。

6. 3.35亿美元首付款！艾伯维与ADARx合作开发下一代siRNA

5月14日，艾伯维和ADARx Pharmaceuticals宣布了一项合作和许可选择协议，以开发跨多个疾病领域的小干扰RNA（siRNA）新药，包括神经科学、免疫学和肿瘤学。根据协议条款，ADARx将获得3.35亿美元的预付款，并有资格获得数十亿美元的额外或有付款，包括期权相关费用和里程碑付款，以及分层特许权使用费。此次战略合作将利用ADARx的RNA发现专业知识和专有的siRNA技术，这有可能实现持续和精确的mRNA沉默。艾伯维将酌情贡献其在抗体工程、抗体药物偶联物（ADC）和组织递送方法方面的专业知识，以加强ADARx的发现工作。

7. 超10亿美元！石药集团就伊立替康脂质体注射液达成授权合作

5月15日，石药集团宣布，其已与Cipla公司就伊立替康脂质体注射液于美国的商业化订立独家许可协议。根据该协议的条款，石药集团同意授予Cipla独家许可，以于该地区商业化该产品。石药集团将收取1,500万美元的首付款，亦有权收取最高达2,500万美元的潜在首次商业销售和监管里程碑付款，及最高达10.25亿美元的潜在额外商业销售里程碑付款，以及根据该产品于该地区的年度销售净额计算的双位数梯度销售提成。伊立替康脂质体注射液为一种拓朴异构酶1抑制剂，为无菌、白色至淡黄色的不透明等渗脂质体分散液，含有43mg/10ml伊立替康。伊立替康目前用于治疗多种实体瘤，如转移性胰腺癌、结直肠癌、肺癌及宫颈癌，为用于治疗该等类型癌症的多种联合疗法（ 如FOLFIRI或FOLFIRINOX疗法 ）中的一种成分。

8. 安进败诉再生元 PCSK9 反垄断案，赔付超4亿美元

5月15日，美国特拉华州的一个联邦陪审团裁定安进公司违反了美国反垄断法及其他相关法律。陪审团认定，安进公司通过一项捆绑销售方案，不公平地竞争并试图将再生元的 PCSK9 胆固醇药物 Praluent 排除出市场。再生元在诉讼中指控安进采取了“非法、反竞争的捆绑方案”，通过将其畅销的抗炎药物 Otezla® 和 Enbrel® 的返利与其 PCSK9 药物 Repatha® 捆绑在一起。再生元认为，这种做法使得安进得以对 Repatha 进行定价，从而使再生元无法提供有竞争力的可行财务报价来竞争。在仔细审议证据后，陪审团发现安进违反了多项法律，因此，安进被判需向再生元支付总计超过4 亿美元的赔偿金，包括 1.356 亿美元的补偿性损害赔偿金和 2.712 亿美元的惩罚性损害赔偿金。

9. 12 亿元！药明生物出售德国工厂

5月14日，药明生物与泰尔茂株式会社（Terumo，简称「泰尔茂」）联合宣布，后者将以1.5亿欧元（约合12亿元人民币）收购药明生物位于德国勒沃库森的生物制剂工厂。这座德国工厂原为拜耳资产，药明生物于2020年以相同价格购入并进行大规模扩建，产能由1.2万升提升至2.4万升，配备先进的无菌灌装线和冻干制剂设备，年产能可达1000万瓶。该基地占地面积约1.3万平方米，现有员工约150人，交易完成后将全部转入泰尔茂旗下。此次收购对泰尔茂意义重大，这是其首个海外CDMO据点，公司计划以此为基础，在2030年前实现全面投产，积极承接欧洲大型制药企业订单。