2025年6月26日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 百济神州「泽布替尼」片剂获欧洲CHMP积极意见，即将获批

6月25日，百济神州宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布积极意见，推荐批准百悦泽®（泽布替尼）新的薄膜包衣片剂剂型用于所有已获批适应症。欧盟委员会将对CHMP的积极意见进行审评，如通过批准，片剂剂型在欧盟和欧洲经济区国家挪威和冰岛上市。根据两项针对健康受试者的单次给药、开放性、随机、1期交叉研究结果，泽布替尼片剂剂型与胶囊剂剂型具有生物等效性。新片剂剂型保留了泽布替尼的给药灵活性，也比胶囊更小，并带有薄膜包衣，更易于吞服。将泽布替尼从胶囊剂剂型转换为片剂剂型的行动将于2025年在中国以外的所有地区逐步开展。

2. 全球首个！国产实体瘤CAR-T疗法申报上市

6 月 25 日，科济药业宣布，舒瑞基奥仑赛注射液（产品编号：CT041，一种靶向 Claudin18.2 的自体 CAR-T 细胞产品）的新药上市申请（NDA）已正式提交至 CDE，用于治疗 Claudin18.2 表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌（G/GEJA）患者。新闻稿显示，舒瑞基奥仑赛注射液是全球首款且唯一一款提交 NDA 的用于治疗实体瘤的 CAR-T 细胞产品。此次提交的 NDA 是基于一项在中国开展的开放标签、多中心、随机对照的确证性 II 期临床试验（CT041-ST-01, NCT04581473）结果。临床试验结果已在《柳叶刀》和 2025 年美国临床肿瘤学会（ASCO）上正式公布。

3. 安进AMG 133减重二期临床数据不及预期，股价跌6%

6月23日，安进GIPR抗体融合GLP-1新药AMG 133减重二期临床数据发表在新英格兰医学期刊上。对于肥胖队列，AMG 133治疗52周减重16.3%-19.9%（按疗效基础），若按治疗政策（TPE）减重12.3%-16.2%。安全性方面，不同剂量组AMG 133治疗组因为副作用停止治疗的比例为14%、14%、22%、29%，大部分停药原因均为胃肠道副作用。MarTide与其他多靶点GLP-1类不同，由GIPR抗体融合GLP-1而成。AMG 133此前在一期临床中拿到12周减重16%的数据，并一再拉高市场预期。此次披露的二期临床数据作为每月给药一次的减重药物疗效已经非常不错，但未达到已被拉高的市场预期，且胃肠道副作用较大，高剂量组停药比例接近30%。当天安进股价下跌5.8%，目前市值为1465亿美元。

4. 礼来GLP-1/GIP/GCG启动下背痛三期临床

6月24日，礼来在Clinicaltrials.gov网站上注册了Retatrutide治疗肥胖伴下背痛的三期临床试验。该三期临床计划入组586例肥胖伴下背痛患者，随访维持80周，预计2027年9月完成。下背痛可能有多种因素引发，生活方式因素中肥胖与下背痛密切相关。Retatrutide为全球首款GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂，目前已经围绕减重开展多项三期临床试验，同时在探索糖尿病、慢性肾脏病以及更多新适应症。

行业资讯

1. 7.5亿美元！Gilead引进一款口服靶向CDK2分子胶降解剂

6月25日，吉利德科学和Kymera Therapeutics宣布已签订独家选择权和许可协议，以加快一种新型分子胶降解剂（MGD）计划的开发和商业化，该计划针对具有广泛肿瘤治疗潜力的细胞周期依赖性激酶2（CDK2），包括乳腺癌症和其他实体瘤。根据协议条款，Kymera有资格获得高达7.5亿美元总付款，其中包括高达8500万美元的前期和潜在期权行权付款。此外，Kymera还可能在合作下获得从高个位数到十几的产品净销售额的分层版税。Kymera将领导CDK2项目的所有研发活动。如果吉利德行使其独家许可该计划的选择权，吉利德将拥有开发、制造和商业化合作产生的所有产品的全球权利。

2. 9.75亿美元！赛诺菲引进一款新一代IRAK4降解剂

6月25日，马萨诸塞州沃特敦，Kymera Therapeutics宣布更新其与赛诺菲的IRAK4合作伙伴关系。赛诺菲已通知Kymera，已选择KT-485/SAR447971进入临床研究，这是一种口服、高效、选择性的开发候选药物，针对Kymera通过临床前研究发现和表征的免疫炎症性疾病的IRAK4。经过广泛的临床前工作支持其强大的开发潜力，KT-485正在两家公司现有的IRAK4合作下优先开发，预计明年将进入1期临床。根据KT-485的计划开发，赛诺菲不会推进KT-474。在推进KT-485计划的同时，赛诺菲还传达了其决定，即根据两家公司的合作协议条款，行使其对IRAK4靶点的参与选择权。根据协议，Kymera在2025年第二季度实现了与KT-485相关的临床前活动的2000万美元里程碑。Kymera有资格获得高达9.75亿美元的与KT-485相关的潜在临床、监管和商业里程碑，包括在1期临床试验开始时的额外里程碑。

3. 华润进军细胞疗法领域

6 月 25 日，华润三九官微宣布，其近日与南京艾尔普再生医学签署 HiCM-188（iPSC 来源心肌细胞）在中国大陆地区的项目合作联合开发协议。新闻稿显示，HiCM-188 是全球首家在中美同时获得 IND 注册的现货型细胞创新药，也是央企深度参与的国内首个自研 iPSC 来源心肌细胞药物。HiCM-188瞄准重度心衰领域，契合了当前尚未被满足的临床需求。目前，该药物已在我国进入 II 期临床试验，并已经在美国、新加坡、泰国等地区启动 I/II 期临床试验。

4. Revolution Medicines融资20亿美元开发RAS（ON）抑制剂

6月24日，Revolution Medicines宣布与Royalty Pharma达成合作，后者将为其提供20亿美元的灵活资金，以支持Revolution Medicines独立的全球开发和商业化战略和运营。Revolution Medicines保留其RAS（ON）抑制剂产品在美国和国际的开发和商业化的全面战略和执行控制权。该融资协议将提供20亿美元的承诺资本，其中包括高达12.5亿美元的综合特许权使用费货币化，用于销售Revolution Medicines的RAS（ON）多选择性抑制剂daraxonrasib（RMC-6236），以及高达7.5亿美元的债务贷款。该协议为Revolution Medicines提供了极大的灵活性，根据特定里程碑的实现情况，该公司可自行决定保留12.5亿美元的总资金作为可选资金。