药物研发进展

1. 一年只需一针！渤健创新疗法即将进入注册试验

6月25日，渤健（Biogen）公布其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法salanersen（BIIB115/ION306）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一项1期临床试验的积极结果。该药物与渤健已获批的ASO疗法Spinraza（nusinersen）具有相同的作用机制，但在设计上追求更高效力，并有望实现每年仅需一次给药。在此次中期分析中，研究对象为一组既往接受过基因治疗但临床状态仍不理想的SMA患儿。结果显示，无论是40 mg还是80 mg剂量，salanersen均表现出良好的耐受性，并可显著降低神经退行性标志物神经丝轻链（NfL）的水平。在基线NfL浓度较高的患者中，治疗6个月后平均NfL下降幅度达70%，这一效果可持续维持至一年。基于这一积极成果，渤健正与监管机构沟通，计划推进salanersen进入注册性临床研究阶段，进一步拓展该公司在SMA治疗领域的布局。Salanersen最初由Ionis Pharmaceuticals发现，渤健之前从Ionis Pharmaceuticals获得了salanersen的全球开发、生产及商业化权利。

2. 礼邦医药AP301治疗透析患者高磷血症的关键性III期研究达到主要终点

6月26日，礼邦医药，一家专注于开发治疗肾脏疾病及相关慢性病创新药物的综合性生物制药公司，宣布其在研新型含铁口服磷结合剂AP301胶囊用于治疗透析患者高磷血症的关键性III期临床研究已于2025年6月16日完成数据库锁库。该研究达到主要疗效及安全性终点。数据显示，AP301在降低血清磷方面疗效显著，具有统计学和临床意义，且安全性和耐受性良好，未发现新的安全性信号。作为一款以纤维-铁为基础的新一代口服磷结合剂，AP301具有高效的磷酸盐结合能力，无需咀嚼，在胃液中膨胀体积小，无系统性吸收等优势。这些特点有助于减少患者每日服药数量，带来更好的安全性及胃肠耐受性，提升患者依从性。

3. 君实启动PD-1/VEGF+Nectin-4 ADC联合疗法临床试验，针对三阴乳腺癌

近期，君实生物刚刚在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项PD-1/VEGF双抗药物JS207，联合Nectin-4 ADC药物9MW2821及紫杉醇，在复发或转移性三阴性乳腺癌患者中，启动一项联合治疗II期临床研究CTR20252482，这也是今年以来君实为JS207启动的第7项II期实验，加速显著。该临床将探索PD-1/VEGF双抗药物JS207，Nectin-4 ADC药物9MW2821及紫杉醇的三联疗法，ORR为主要临床终点，计划入组80例患者，中国人民解放军总医院第五医学中心的江泽飞博士为主要研究者。

4. 乙肝1类新药首次启动III期临床，来自挚盟医药

6 月 25 日，药物临床试验与信息公示平台显示，挚盟医药登记了一项ZM-H1505R（Canocapavir，科诺卡帕韦）用于慢性乙型肝炎的 III 期临床试验。公开资料显示，这是该药启动的首个 III 期临床。ZM-H1505R 是挚盟医药自主研发的一种强效的 HBV 核衣壳抑制剂，本次启动的是一项多中心、随机 、双盲、安慰剂对照和开放标签扩展 III 期试验，以评估 ZM-H1505R 联合核苷 （酸）类似物（NAs）与 NAs 单药治疗相比，在已经接受 NAs 单药治疗至少 12 个月的慢性乙型肝炎患者中的有效性和安全性。试验计划国内入组 1300 人，主要研究终点是接受双盲期治疗 48 周时，ZM-H1505R 联合 NAs 组与 NAs 单药治疗组达到完全病毒学应答（CVR）的受试者百分比的差异（CVR 定义为 HBV DNA 定量检测值 ≤10IU/mL）。

5. 阿斯利康减重新药联合疗法在中国获批临床

6月25日，CDE官网最新公示，阿斯利康（AstraZeneca）申报的两款1类新药AZD6234注射液以及AZD9550注射液获得临床试验默示许可，拟定适应症为：AZD6234注射液联合AZD9550注射液用于在至少有一种肥胖相关合并症的超重或者肥胖成年人中的长期体重管理。公开资料显示，AZD6234是一款多肽类药物，为每周一次皮下注射的长效胰淀素受体激动剂，AZD9550为每周一次的合成GLP-1/胰高血糖素（GCG）双受体激动剂。

行业资讯

1. 总交易额42.3亿美元，荣昌生物就「泰它西普」达成国际授权合作

6月25日，荣昌生物宣布，将泰它西普有偿许可给美国公司Vor Biopharma Inc.（以下简称“Vor Bio”），Vor Bio将获得泰它西普在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利；荣昌生物将取得Vor Bio价值1.25亿美元现金及认股权证（包括4500万美元的首付款和价值8000万美元的认股权证，认股权证可以每股0.0001美元认购Vor Bio 3.2亿股的普通股，约占Vor Bio经扩大总发行股本的23%）、最高可达41.05亿美元的里程碑付款，总金额42.3亿美元，此外荣昌生物还将收到高个位数至双位数销售提成款。

2. 7.75亿美元！诺华合作开发新型心血管疾病新药

6月26日，ProFound™Therapeutics宣布与诺华达成为期四年的研发合作，利用其ProFoundry™平台发现和开发心血管疾病的新药。此次合作旨在通过将ProFound在从扩展的蛋白质组中识别新蛋白质作为药物和药物靶点方面的独特能力与诺华公司长期致力于帮助心血管疾病患者的卓越心血管药物开发专业知识相结合，为不断增长的患者群体带来创新的解决方案。根据为期四年的合作协议条款，ProFound将获得2500万美元的前期和近期里程碑付款，每个选定靶点的下游里程碑的潜在交易价值为7.5亿美元，并有可能获得额外的分层版税。

3. 5.96亿美元！迈威生物IL-11单抗达成海外授权

6月26日，迈威生物宣布与Calico Life Sciences经友好协商，拟签署许可协议，独家许可Calico在除大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）以外的所有区域内独家开发、生产和商业化许可产品的权利。Calico将向迈威生物支付一次性不可退还的首付款2500万美元，此外，迈威生物还可额外获得合计最高达5.71亿美元的近端、开发、注册及商业化里程碑付款，以及按许可产品净销售额计算的阶梯式特许权使用费。9MW3811是一款迈威生物自主研发的靶向人白介素-11（IL-11）的人源化单克隆抗体，可高效阻断IL-11下游信号通路的活化，抑制IL-11诱导的病理生理功能，从而达到对纤维化和肿瘤的治疗效果。9MW3811已在中、澳、美三地获批开展临床试验，目前已完成中、澳I期临床研究。

4. 5亿元！迈威生物长效G-CSF升白药授权齐鲁制药

6月26日，迈威生物、泰康生物与齐鲁制药经友好协商，签署许可协议，独占许可齐鲁制药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）内开发、生产、改进、利用和商业化许可产品的权利。泰康生物可获得合计最高达5亿元人民币的首付款及销售里程碑付款，另外可获得许可产品净销售额最高两位数百分比的特许权使用费，其中齐鲁制药将向泰康生物支付一次性不可退还的首付款3.8亿元人民币。注射用阿格司亭α（8MW0511）为一款注射用重组（酵母分泌型）人血清白 蛋白-人粒细胞集落刺激因子（I）融合蛋白，是迈威具有自主知识产权的新一代长效G-CSF（高活性改构细胞因子），应用基因融合技术将高活性改构G-CSF与人血清白蛋白（HSA）融合，是国内首个获批上市的采用白蛋白长效融合技术开发的药物。

5. 2.9亿美元！蜂鸟生物授权VISTA单抗

6月25日，蜂鸟生物制药公司Hummingbird Bioscience宣布，已将其重要的抗VISTA单克隆抗体HMBD-002的全球独家开发、生产和商业化权利授予Percheron Therapeutics Limited。根据协议条款，Hummingbird Bioscience将有资格获得高达2.9亿美元的前期和里程碑付款，以及净销售额的特许权使用费。Percheron 计划在2026年启动HMBD-002的II期临床开发。