2025年6月20日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 一年两针！吉利德突破性长效HIV疗法获批上市

6月18日，吉利德宣布长效HIV-1疗法来那帕韦（lenacapavir）获批新适应症，用于HIV暴露前预防（PrEP）。根据新闻稿，这是FDA批准的第一个一年仅需两次给药的HIV预防药物。试验数据显示，在3期PURPOSE 1和PURPOSE 2研究中，接受lenacapavir治疗的参与者中有≥99.9%保持HIV阴性状态。Lenacapavir是一种“first-in-class”长效艾滋病毒衣壳抑制剂，可以干扰艾滋病毒衣壳蛋白的组装和拆卸，在病毒生命周期的多个阶段发挥作用。它曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于HIV病毒感染暴露前预防。

2. 礼来非共价BTK抑制剂国内申报新适应症，治疗CLL/SLL

6月18日，CDE网站显示，礼来的匹妥布替尼片剂申报新适应症。推测此次申报的适应症为接受过至少两种治疗的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。匹妥布替尼（pirtobrutinib）是礼来研发的first-in-class非共价BTK C481S抑制剂。2023年1月，匹妥布替尼基于I/II期BRUIN研究的积极结果获FDA加速批准上市，用于既往接受过至少二线系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。同年12月，匹妥布替尼再获FDA加速批准，用于治疗既往接受过至少二线系统治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的CLL/SLL成人患者。

3. 海和药物引进的口服紫杉醇新适应症申报上市，治疗乳腺癌

6月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，韩国大化制药（Daehwa Pharmaceutical）和海和药物联合申报的紫杉醇口服溶液新适应症上市申请获得受理。根据海和药物新闻稿介绍，该药本次申报的适应症为复发性或转移性HER2阴性乳腺癌。本次申报上市的紫杉醇口服溶液（研发代号：RMX3001）是由大化制药基于其创新的脂质自乳化药物递送技术开发而成的紫杉醇口服制剂，分别于2016年9月和2024年9月获得韩国药监机构（MFDS）和中国NMPA批准上市，用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者。海和药物于2017年9月从大化制药获得该产品的中国大陆、台湾地区、香港地区及泰国研发、生产及销售权益。

4. 全球首个！礼新医药CCR8单抗拟纳入突破性疗法

6月19日，CDE 官网显示，礼新医药开发的1类新药CCR8药物克非奇拜单抗注射液（LM-108）拟纳入突破性治疗品种，适应症为：联合特瑞普利单抗拟申请治疗既往经一线标准治疗失败的CCR8阳性的晚期胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者，或即将启动全球首个相关疗法的注册性临床。LM-108是礼新医药基于其独家多次跨膜蛋白抗体发现平台，自主研发的靶向CCR8的Fc优化的单克隆抗体。2024年10月，中国生物制药作为C1轮融资领投方，向礼新医药支付1.42亿元人民币，取得本次交易后礼新医药4.91%的股权。同时中国生物制药与礼新医药就LM-108在中国大陆地区达成战略合作协议。另外，公司有权选择礼新医药在研管线中多个双特异性抗体或ADC创新药物进行合作。

5. 信达CLDN18.2 ADC拟纳入突破性疗法，治疗胰腺癌

6月19日，CDE 官网显示，信达生物开发的1类新药CLDN18.2 ADC药物IBI343拟纳入突破性治疗品种，适应症为：至少接受过两种系统性治疗的Claudin（CLDN）18.2表达阳性的局部晚期或转移性胰腺癌，这也是该项目第二次申请突破性治疗。IBI343采用Lonza Synaffix的ADC技术平台，抗体亲和力比Zolbetuximab高一个数量级，Fc进行了沉默设计，毒素是 Exatecan，采用Synaffix糖定点偶联技术，DAR值为4。此前IBI343基于在晚期胃或胃食管交界处腺癌中的积极表现，已经启动一项三期临床试验G-HOPE-001，也是全球首个CLDN18.2 ADC三期临床试验。

6. 艾伯维FRα双表位ADC启动二期临床

6月17日，艾伯维在Clinicaltrials.gov网站上注册了IMGN-151治疗妇科肿瘤的二期临床试验。该二期临床计划入组350例妇科肿瘤患者，预计2028年初完成。ImmunoGen的Elahere为全球首款FRα ADC，该公司凭借FRα ADC的临床突破被艾伯维101亿美元收购，Elahere于2024年实现4.79亿美元销售额，2025年一季度销售额1.79亿美元。该公司同步布局了新一代FRα双表位ADC新药IMGN-151，2023年被艾伯维并购时处于一期临床阶段。

行业资讯

1. 新锐！1.4亿美元A轮融资，开发下一代CNS新药

6月18日，英国卡迪夫，Draig Therapeutics是一家旨在改变神经精神疾病治疗的临床阶段公司，宣布走出隐身模式，在过去九个月内共筹集了1.4亿美元（1.07亿英镑）A轮融资。超额认购的A轮融资由Access Biotechnology领投，Canaan Partners、SR One、Sanofi Ventures、Schroders Capital以及共同创立该公司的种子投资者SV Health investors和ICG参与其中。Draig是威尔士语中“龙”的意思，反映了该公司在威尔士的起源。新资金将使Draig能够在2025年将其主要候选药物DT-101（下一代AMPA受体正变构调节剂（PAM））推进到重度抑郁症的2期试验中。