全球新药研发进展一周速递

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本周全球药物研发进展

1. 首款！发作率减少94%，FDA批准反义寡核苷酸疗法

8月22日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Dawnzera（donidalorsen）用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。根据新闻稿，Dawnzera是获批用于HAE的首个RNA靶向药物。Dawnzera的批准主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照OASIS-HAE临床3期研究的积极结果。研究达到其主要终点。与安慰剂相比，接受每四周一次（Q4W）Dawnzera皮下注射的患者在24周内月均HAE发作率显著降低81%。当从第二次给药开始评估时，平均发作率降低87%（关键次要终点）。此外，从第二次给药开始测量时，Dawnzera在24周内将中重度HAE发作减少约90%。

2. 轩竹生物ALK抑制剂「地罗阿克」国内获批上市

8月22日，国家药监局官网显示，四环医药集团旗下非全资附属公司轩竹生物自主研发的抗肿瘤1类创新药地罗阿克片（产品代号：XZP-3621）获批上市，适用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。地罗阿克为新一代ALK抑制剂药物。临床研究结果表明，地罗阿克对第一代及部分二代ALK抑制剂药物多个耐药位点活性优异；相比于已上市的同类药物，地罗阿克治疗ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC患者的客观缓解率更高，安全性更好。此外，地罗阿克能够穿过血脑屏障，对肿瘤脑转移有效。

3. 第一三共/阿斯利康乳腺癌新药TROP2 ADC国内获批上市

8月22日，阿斯利康宣布，注射用德达博妥单抗（达卓优®，Datroway®）正式获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗既往接受过内分泌治疗且在晚期疾病阶段接受过至少一线化疗的不可切除或转移性的激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。德达博妥单抗是阿斯利康和第一三共合作开发并引入中国的第二款ADC药物。此前德达博妥单抗已在美国、欧盟和日本获批用于治疗HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌的这项适应症。本次获批是基于一项名为TROPION-Breast01的全球性、随机、多中心、开放标签III期临床研究。

4. MASH疗法在欧盟获批

8月19日，Madrigal Pharmaceuticals公司宣布，欧盟委员会已有条件批准其药品Rezdiffra（Resmetirom）用以治疗患有中重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。此次获批基于关键性III期临床试验MAESTRO-NASH的积极结果。作为一款选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，Resmetirom具有高选择性，能够避免激活介导肝脏外（包括心脏和骨骼）甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。

5. 诺华IgA肾病新药「阿曲生坦」国内获批上市

8月20日，诺华宣布阿曲生坦（商品名诺锐达）获得国家药品监督管理局批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿。该药是中国首个获批治疗IgA肾病的非免疫性疗法，是国内首个且目前唯一针对该适应症的高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，有望重塑IgA肾病治疗基石。这也是继盐酸伊普可泮胶囊（商品名：飞赫达）获批肾科适应症后，诺华在国内获批的第二款肾科产品。RGX-121是一款AAV基因治疗，旨在利用AAV载体将功能性艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（I2S）基因递送至中枢神经系统（CNS）。

6. 欧盟委员会批准百济神州百悦泽®片剂用于所有当地已获批适应症

8月22日，百济神州宣布了一项重要里程碑：欧盟委员会已正式批准其创新药物百悦泽®（泽布替尼）新的薄膜包衣片剂剂型，用于所有当地已获批的适应症。此次获批的百悦泽®片剂剂型，旨在减轻患者的吞服负担、提升给药的便利性，从而有助于简化治疗方案，更好地满足患者在接受治疗中的真实需求。片剂剂型相较于原有的胶囊剂型，体积更小且带有薄膜包衣，使其更易于吞服。此外，新剂型还能提升给药灵活性，便于医生为患者提供不同的给药方案。根据计划，欧洲市场将从2025年10月起逐步以片剂剂型取代胶囊剂型，以更好地满足患者的临床治疗需求。

7. 口服GLP-1/GIP公布二期临床数据，Viking大跌40%

8月19日，Viking Therapeutics公布口服GLP-1/GIP双靶点激动剂VK2735减重二期临床最新数据。120mg高剂量组治疗13周减重幅度为12.2%，安慰剂校正后为10.9%。安全性方面，停止治疗的比例在20-38%之间，常见副作用为胃肠道相关副作用，发生比例显著高于一期临床的安全性数据。相比之下，诺和诺德口服司美格鲁肽25mg剂量组治疗64周减重幅度为13.7%。Viking Therapeutics股价大跌40%，市值损失近20亿美元，目前市值为28亿美元。此次Viking Therapeutics口服VK2735的减重疗效与一期临床数据相当，同时优于司美格鲁肽25mg口服的疗效（非头对头），但与一期临床数据相比主要是胃肠道副作用更加明显。从股价的表现来看，市场对于后来者竞品要求也更高，无论是疗效还是安全性。

8. 国内首个！强生重磅产品新适应症国内报上市

8 月 22 日，CDE 官网显示，强生尼拉帕利阿比特龙片新适应症上市申请获受理。根据公开资料和临床进展推测，本次申报上市的适应症大概率为激素依赖性前列腺癌。尼拉帕利阿比特龙是强生推出的复方制剂，于 2023 年先后在欧盟、美国获批上市，用于联合泼尼松或泼尼松龙治疗 BRCA1/2 突变的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者（mCRPC）一线治疗。2024 年 10 月，该药首次在国内获批上市，成为国内首个且唯一获批的双效复方制剂。

9. 阿斯利康系统性红斑狼疮新药在国内申报上市

8月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的阿伏利尤单抗注射液上市申请已获受理，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。阿伏利尤单抗是一款first-in-class全人源单克隆抗体，靶向I型干扰素受体1（IFNAR1），从而阻断I型干扰素的活性。2021年8月，阿伏利尤单抗首次获得FDA批准，用于治疗正在接受标准治疗的中度至重度系统性红斑狼疮成人患者。

10. 国内首款！日本抗失眠新药正式上市

8月18日，日本卫材制药宣布其失眠新药莱博雷生（lemborexant，商品名：达卫可）正式在中国上市，用于治疗以睡眠起始和/或睡眠维持困难为特征的成人失眠症。莱博雷生于2025年5月27日获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，也是国内首款获批上市的双重食欲素受体拮抗剂（DORA）。此前该药已在中国香港、日本、美国等20多个国家和地区上市。

Krystal公司暂停瘤内注射的基因疗法

8月21日，Krystal 公司宣布了其肿瘤学项目KB707的最新开发计划。根据公司发布的公告，他们将优先发展用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的吸入式KB707，并暂停了评估瘤内注射KB707的OPAL-1研究的患者招募。这一战略调整的背后，是美国FDA近期对类似药物（Replimune公司黑色素瘤候选药物）审批态度的转变。KB707是一种可吸入式的基因疗法 ，利用一种经过特殊修饰的 HSV-1载体将能够编码IL-12和IL-2的基因传递到肺部 ，旨在通过激活系统免疫介导的肿瘤清除机制，来实现对肿瘤的有效治疗。Replimune的RP1和Krystal的KB707在某些方面存在相似性：两者都是基于疱疹病毒的基因疗法，并且都通过注射给药。它们也都在研究与检查点抑制剂联合使用的情况。

复宏汉霖PD-L1 ADC HLX43 全球II期临床完成美国首例给药

8月22日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，公司创新型程序性死亡-配体1（PD-L1）抗体偶联药物（ADC）注射用HLX43在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展的国际多中心II期临床研究（HLX43-NSCLC201）已于美国完成首例受试者给药。复宏汉霖全力推进这一创新分子在全球的临床开发进程，国际多中心II期研究在中美日澳等地陆续启动。目前，全球尚无同类靶向PD-L1的ADC产品获批上市。

艾伯维「乌帕替尼」第二项斑秃III期临床试验成功

8月21日，艾伯维公司公布了其突破性药物乌帕替尼（upadacitinib，商品名RINVOQ®）在第二项三期UP-AA临床试验中的积极顶线结果，为严重斑秃的治疗带来了希望。这项关键三期临床试验，旨在评估RINVOQ®（15毫克和30毫克，每日一次）在成人和青少年严重斑秃患者中的安全性和有效性。结果显示，在第24周时，接受15毫克和30毫克RINVOQ®治疗的患者中，分别有45.2%和55.0%的患者头皮毛发覆盖率达到80%或以上（通过斑秃严重程度工具SALT评分≤20定义），而安慰剂组仅有1.5%的患者达到此效果。这些数据与之前公布的第一项平行复制研究的顶线结果保持一致。此外，该研究还达到了多项关键次要终点。

国内首款！齐鲁GPRC5D/CD3双抗启动III期临床

近日，齐鲁制药在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项GPRC5D/CD3双抗药物QLS32015，在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）受试者中，启动一项单药对比研究者选择的方案的有效性和安全性的随机、对照、多中心、开放的III期研究CTR20253381，这也是国内首款同类药物进入三期临床，从一期开展到进入三期仅用时两年。本次三期临研究的主要目的为评估注射用QLS32015单药和研究者选择的方案，在既往接受过≥3线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤受试者中的无进展生存期PFS（主要临床终点），使用剂量为皮下给药54 μg/kg，对比药物为泊马度胺胶囊，计划入组受试者为228例。

康方生物IL-17A单抗治疗强直性脊柱炎III期研究成功

8月21日，康方生物宣布，其自主研发的新型人源化抗IL-17A单克隆抗体古莫奇（AK111），在治疗活动性强直性脊柱炎（AS）的关键注册性III期临床研究中取得阳性结果，主要疗效终点ASAS20及亚组分析、关键次要终点ASAS40，及其他预先选定的多个次要终点均均获得成功，具有统计学显著性和临床意义的改善。该研究结果显示，古莫奇单抗高效、快速缓解了患者AS症状，显著改善了患者疾病活动度的同时，也显著改善了患者的躯体功能及生活质量，有望为近400万中国AS患者提供高效安全的治疗新选择。

再生元/拜耳「阿柏西普8mg」两项申请被FDA延期

当地时间 8 月 20 日，再生元宣布，FDA 已将两份 EYLEA HD®（阿柏西普）注射液 8 毫克监管申请的目标行动日期延长至 2025 年第四季度。这两份申请包括：一份 EYLEA HD 预充式注射器的化学、生产和控制 (CMC) 预先批准补充文件 (PAS)；以及一份用于治疗视网膜静脉阻塞 (RVO) 后黄斑水肿患者的补充生物制品许可申请 (sBLA)，该申请的原本 PDUFA 日期为 8 月 19 日。FDA 方面介绍，延期的原因是自近期对第三方制造商完成检查以来提供的信息构成了对每份申请的重大修订，因此延长了审查期限。

艾伯维重磅CD3/CD20双抗拟纳入优先审评

8月21日，CDE官网发布公示：艾伯维的CD20/CD3双抗药物艾可瑞妥单抗注射液拟纳入优先审评，联合利妥昔单抗和来那度胺用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。值得关注的是，在针对该适应症的III期临床试验（EPCORE FL-1，NCT05409066）中，艾可瑞妥单抗联合疗法展现出极具突破性的疗效：客观缓解率（ORR）高达 95.7%，且无进展生存期（PFS）显著优于传统方案，将患者疾病进展或死亡风险降低 79%。

 一款心脏AAV基因治疗解除临床搁置

日前，Rocket Pharmaceuticals宣布，美国FDA已经解除了其实验性基因治疗RP-A501用于Danon病的2期关键临床试验的临床搁置。该临床试验是基于一例患者死亡事件被暂停的，在临床搁置不到三个月内，就解决了事件，并恢复临床试验。Rocket公司称其凸显了FDA审查流程的效率以及该公司对迅速优化安全性和恢复试验的承诺。

石药集团/康宁杰瑞HER2双抗拟纳入优先审评

8月20日，CDE网站显示，石药集团的HER2双抗安尼妥单抗（KN026，anbenitamab）拟纳入优先审评，用于联合化疗治疗至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2阳性局部晚期、复发或转移性胃/胃-食管结合部腺癌。安尼妥单抗最初由康宁杰瑞开发，2021年8月，石药集团获得了安尼妥单抗在中国的独家开发和商业化权益。今年5月，安尼妥单抗二线治疗胃癌的关键性II/III期临床研究（KC-WISE）达到了预先设定的的主要终点，即安尼妥单抗组患者的中位无进展生存期（PFS）较化疗组显著延长。详细数据尚未公布。

爱科百发RSV口服新药「齐瑞索韦」申报上市

8月20号，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，爱科百发的齐瑞索韦肠溶胶囊上市申请已获受理，根据注册临床研究数据，推测其适应症为：用于由呼吸道合胞病毒（RSV）引起的2岁及以下儿童呼吸道感染的治疗。齐瑞索韦是一款全新的靶向RSV融合蛋白小分子抑制剂，也是全球首个成功完成III期临床试验并获得积极结果的靶向RSV的特效抗病毒药物，也是首个在中国发明和开发，并拓展到全球的儿童创新药。

恩华药业1类麻醉新药申报上市

8月20号，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，恩华药业的NH600001乳状注射液上市申请已获受理，根据其注册性临床研究进展，推测此次申报的适应症为用于胃镜和结肠镜诊疗镇静/麻醉。根据恩华药业新闻稿，NH600001分子结构与依托咪酯相似，拟开发成与依托咪酯相比具有明显优势的短效静脉麻醉1类新药。临床前研究结果表明，NH600001乳状注射液保留了依托咪酯麻醉起效快、苏醒迅速、安全窗大、对呼吸和循环系统影响小等优点。同时克服了依托咪酯抑制肾上腺皮质功能的缺点，对肾上腺皮质激素没有明显的抑制作用。

全球首创FAK抑制剂启动III期临床，来自应世生物

8 月 19 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，应世生物登记了一项评估 IN10018（Ifebemtinib）联合 D-1553（格索雷塞）对比标准治疗在一线 KRAS G12C 突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌中的随机、对照、开放性、多中心 III 期研究（IN10018-023）。这是 IN10018 启动的首个 III 期临床。该研究旨在评估 IN10018 联合 D-1553 对比标准治疗在一线 KRAS G12C 突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 受试者中的有效性和安全性，计划入组 400 名受试者，主要终点为PFS。

迈威生物靶向CDH17 ADC药物IND申请获FDA许可

8月18日，迈威生物在其官网宣布，公司在研靶向钙黏蛋白17（CDH17）的ADC药物7MW4911临床试验申请正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的许可，可开展用于晚期结直肠癌及其他晚期胃肠道肿瘤安全性、药代动力学和疗效的I/II期研究。7MW4911是基于迈威生物自主知识产权的IDDC™抗体偶联技术平台开发，具有抗体部分为快速内化特性及跨物种（人/猴）中等亲和力的CDH17高特异性单抗Mab0727、linker为新型可裂解连接子、payload采用DNA拓扑异构酶I抑制剂MF-6。DAR值为4，其中，MF-6具有良好的血浆稳定性、可控的药物释放及强效旁观者效应，显著增强抗肿瘤活性。

宗艾替尼新适应症再获CDE突破性治疗资格认定

8月19日，勃林格殷格翰宣布，选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂（TKI）宗艾替尼再获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）“突破性治疗”资格认定，用于治疗携带HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。此次“突破性治疗”资格认定是基于其Beamion LUNG-1临床试验数据。这是一项Ia/Ib期首次人体开放标签试验，以确定宗艾替尼在HER2突变实体瘤患者中的安全性、最大耐受剂量(MTD)、药代动力学（PK）、药效学（PD）及初步疗效(NCT04886804)。最新数据将于今年晚些时候公布。

产后抑郁症新药临床II期成功

8月18日，生物制药公司Reunion Neuroscience公布了其RECONNECT II期临床试验的积极顶线结果。在RECONNECT II期试验中，Reunion Neuroscience评估了RE104在患有中度至重度PPD的成年女性患者中的安全性和有效性。RE104是一种专有的、潜在同类最佳的、获得专利的4-OH-DiPT前药，通过单次皮下注射给药。与裸盖菇素或LSD等其他致幻剂相比，RE104旨在提供更短的急性精神活性体验。RECONNECT达到了主要终点，单次30毫克皮下注射剂量的RE104在第7天使Montgomery-Åsberg抑郁评定量表（MADRS）总分较基线平均降低23.0分，相比之下，接受1.5毫克RE104（活性对照组）的患者平均降低17.2分，显著差异达5.80分。

百利天恒EGFR/HER3双抗ADC首次获FDA授予突破性疗法资格

8月18日，百时美施贵宝（BMS）及百利天恒美国子公司SysImmune共同宣布，FDA基于BL-B01D1-101（中国）、BL-B01D1-203（中国）和BL-B01D1-LUNG-101（美国/欧盟/日本）三项研究的积极数据，授予伦康依隆妥单抗（Izalontamab Brengitecan）突破性疗法资格，用于治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R替换突变且既往接受过EGFR-TKI和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是伦康依隆妥单抗在美国获得的第一个突破性疗法资格。

又一款国产「司美格鲁肽」申报上市

8 月 16 日，CDE 官网显示，四环医药旗下惠升生物的司美格鲁肽生物类似药上市申请获得受理，适应症为用于改善成人 2 型糖尿病患者的血糖控制。这是第 7 款申报上市的国产司美格鲁肽。目前，惠升生物司美格鲁肽注射液用于减重的适应症已完成 III 期临床入组，处于随访阶段。惠升生物专注糖尿病及并发症领域，其产品管线覆盖 SGLT-2 受体抑制剂 1 类创新药脯氨酸加格列净片，以德谷门冬双胰岛素注射液、德谷胰岛素注射液为代表的全品类胰岛素（包括长效、速效、预混胰岛素），GLP-1 受体激动剂司美格鲁肽注射液等糖尿病及并发症药物超 20 款产品。

全球第二家GDF-15进入关键临床

近日，据 clinicaltrials.gov 注册信息，CatalYm公司的GDF-15单抗 visugromab即将进入关键临床研究。其2/3期Vincit研究旨在招募518名癌症恶病质患者，对比visugromab与安慰剂给药12周后较基线的体重变化。登记信息显示计划2026年2月启动，进度落后于全球首个抗GDF-15抗体——辉瑞公司的ponsegromab，将于本月启动2/3期恶病质试验。

安进/百济神州CD3/DLL3双抗中国II期研究数据公布

近日，随着2025年世界肺癌大会（WCLC）的摘要全文公布，塔拉妥单抗（tarlatamab）三线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的中国II期DeLLphi-307研究数据也揭开面纱。该研究是一项单臂临床试验（n=32），评估了塔拉妥单抗治疗接受过至少二线治疗（包括含铂化疗）后失败的ES-SCLC中国患者的疗效、安全性以及耐受性。研究在今年5月达到主要终点，百济神州和安进已基于此向CDE递交上市申请。结果显示，在31例可评估疗效的患者中，中位随访时间为3.8个月时，ORR为39%（1例CR，11例PR），疾病控制率（DCR）为61.3%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，中位无进展生存期（PFS）为2.9个月，中位总生存期（OS）尚未达到。

荣昌生物「维迪西妥单抗」肺癌 Ⅱ 期数据公布

2025 年世界肺癌大会（WCLC 2025）将于当地时间 2025 年 9 月6 日~ 9 日在西班牙巴塞罗那开幕。日前，大会的常规摘要正文已公布。荣昌生物维迪西妥单抗联合其它药物治疗肺癌的 Ⅱ 期临床数据在本次会议上进行了展示。本次WCLC上公布的是一项单臂 II 期临床试验 RESOLUTION（NCT06749860）的数据，研究旨在评估维迪西妥单抗联合替雷利珠单抗及贝伐珠单抗用于HER2突变/扩增/表达的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的疗效和安全性。从 2024 年 4 月至 2025 年 1 月，共入组 11 例患者，其中 9 例可评估疗效。在这些患者中，3 例（33.3%）达到部分缓解，6 例（66.6%）病情稳定。确认的客观缓解率（ORR）为 33.3%，中位缓解持续时间为 5.1 个月。

全球交易合作动态

1. 宝济药业递表港股IPO，上轮投后估值48.7亿元

8月21日，宝济药业港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。宝济药业成立于2019年，利用合成生物技术开发重组生物药物，专注于治疗选择有限且制造工艺复杂的目标适应症。宝济药业成立以来经过多轮融资，其中2024年12月完成4500万元C+轮融资，投后估值48.7亿元人民币。核心管线KJ103为一款重组透明质酸酶，用于大分子药物等的大容量皮下给药，已经递交上市申请，预计今年下半年获批上市。KJ103为一款IgG降解酶，用于治疗多种自身免疫病，目前处于三期临床阶段。SJ02为一款FSH-CTP融合蛋白，预计今年下半年获批上市。

2. 3.5亿美元！Kite收购in vivo CAR-T公司Interius

8月21日，吉利德公司（纳斯达克股票代码：GILD）旗下的Kite宣布已达成最终协议，以3.5亿美元收购开发in vivo CAR-T疗法的私营生物技术公司Interius BioTherapeutics。此次收购通过整合Interius的体内集成平台，补充了Kite在细胞治疗方面的专业知识。这种方法可以直接在患者体内产生CAR-T细胞，并通过将DNA插入患者的基因组中提供更持久和持久的治疗效果。与需要细胞采集、工程化和再融合的传统CAR-T疗法不同，Interius的创新、现成但个性化的方法旨在通过单次静脉输注提供，消除了预处理化疗和复杂细胞处理的需要。

3. 一款癫痫新药达成10亿美元BD

8月21日获悉，Jazz Pharmaceuticals（以下简称“Jazz”）与Saniona宣布，两家公司已达成全球许可协议，后者将授予Jazz对SAN2355的全球独家开发权。SAN2355是一种具有差异性的钾通道激活剂，主要用于癫痫及其他潜在适应症的开发，旨在克服非选择性Kv7靶向化合物的局限性。根据协议条款，Jazz将负责主导并资助SAN2355的进一步开发、监管申报及全球商业化活动。Jazz将预先支付 4250万美元，并有望支付高达1.925亿美元的开发和监管里程碑款项，其中包括在SAN2355启动I期研究时支付的750万美元。此外，Saniona还有资格获得高达8亿美元的商业里程碑款项，以及从个位数到两位数不等的净销售额分级特许权使用费，总计约10亿美元。

4. 超11亿元！又一国产药出海

8 月 21 日，百奥泰宣布已与 STADA Arzneimittel AG（以下简称「STADA」）就 BAT1806（托珠单抗生物类似药）签署授权许可及商业化协议。STADA 将拥有 BAT1806 在欧盟、瑞士、英国、其它部分欧洲国家，部分中东与北非地区（MENA）和部分独立国家联合体（CIS）国家市场的独占的商业化权益。根据协议条款，百奥泰将负责 BAT1806 的研发、生产以及商业化供应，STADA 及其附属公司将负责 BAT1806 在欧盟、瑞士、英国、其它部分欧洲国家、部分 MENA 地区和部分 CIS 国家市场的商业化。本次交易首付款及里程碑款总金额最高至 1.36 亿欧元（约合人民币 11.36 亿元），其中包括 850 万欧元首付款、累计不超过 1.275 亿欧元里程碑付款，以及净销售额的两位数百分比作为收入分成。

5. 又一siRNA公司获千万美金种子轮融资

据杏泽资本透露，蔚程医药有限公司（Vivatides Therapeutics, 下称蔚程医药）日前完成由杏泽资本领投、启明创投跟投的千万美金种子轮融资。资金主要用于临床前肝外靶向小核酸平台及管线开发。目前商业化阶段的siRNA药物均为肝靶向，技术较为成熟，但肝外市场有巨大需求和拓展空间。肝外靶向递送在受体选择、吸收效率、安全性等方面有挑战，化学修饰也在迭代，它是小核酸技术下一代发展方向，而突破者将占市场先机。根据新闻稿，蔚程医药自主研发的肝外递送平台，在底层设计上具备差异化创新，旨在突破肝外靶向的瓶颈。

6. 12.95亿元！荣昌生物VEGF/FGF融合蛋白授权给参天中国

8月19日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司与日本参天制药株式会社全资子公司参天制药（中国） 有限公司达成协议，将公司具有自主知识产权的RC28-E注射液有偿许可给参天中国，参天中国将获得RC28-E在大中华区及韩国、泰国、越南、新加坡、菲律宾、印度尼西亚及马来西亚的独家开发、生产和商业化权利，而荣昌生物将保留RC28-E在上述区域以外的全球独家权益。RC28-E注射液是由荣昌生物自主研发的针对眼部新生血管性疾病的VEGF/FGF双靶标融合蛋白药物。根据协议，荣昌生物将从参天中国取得2.5亿元人民币的不可退还且不可抵扣的首付款，以及最高可达5.2亿元人民币的开发及监管里程碑付款和最高可达5.25亿元人民币的销售里程碑付款。此外，荣昌生物还将根据授权地区的产品销售 额收取高个位数至双位数百分比的梯度销售分成。

7. 超10亿美元！利用AI发现下一代RIPTAC药物

8月19日，用于邻近药物（proximity drug）发现的生成式人工智能领导者VantAI和RIPTAC（受监管的诱导近距离靶向嵌合体）疗法的先驱Halda Therapeutics宣布了一项总潜在价值超过10亿美元的战略研究合作，包括多个靶点的前期和里程碑式付款。这一具有里程碑意义的联盟结合了两个类别定义平台，以加速癌症和免疫学适应症选择性邻近疗法的发现和开发。该协议包括预付款、研究支持、基于成功的开发和商业里程碑，以及净销售额的分层版税，并提供了一条随着时间的推移扩大合作的途径。

8. 复宏汉霖引进一款III期在研HER2 ADC

8月19日，复宏汉霖宣布与启德医药达成战略合作。根据约定，复宏汉霖将获得由启德医药开发的创新HER2靶向抗体偶联药物（ADC）GQ1005在中国及特定海外国家和地区开发和独家商业化权益。目前，该药物处于III期临床研究阶段，拟用于治疗HER2阳性乳腺癌。GQ1005是启德医药基于独创的酶促定点偶联技术开发的靶向HER2的创新ADC药物，通过稳定可裂解的开环连接子将拓扑异构酶I抑制剂与抗HER2单抗偶联而成。

9. 基因泰克终止TCR-T合作

8月18日，据外媒Fierce报道，罗氏旗下的基因泰克终止了与Adaptive Biotechnologies总价值高达20亿美元的细胞治疗合作。这一合作是双方于2019年1月达成的，旨在利用Adaptive的T细胞受体（TCR）发现平台TruTCR，开发针对多种癌症的个体化T细胞疗法。根据协议，Adaptive获得了3亿美元的预付款，并有望通过研发、监管及商业化里程碑获得额外17亿美元，总交易价值达20亿美元。根据披露，终止合作将于2026年2月9日起效。双方正在逐步结束根据协议开展的活动，合作终止后，Adaptive将免除与肿瘤学细胞疗法相关的排他性义务。同时，由于终止协议，Adaptive预计将在2025年下半年确认3370万美元的非现金收入，这些收入来自根据协议收到的现金对家的剩余摊销。

10. 勃林格殷格翰与Palatin达成2.8亿欧元合作

8月18日，勃林格殷格翰与Palatin Technologies宣布建立全球研究合作及许可协议，这项合作旨在开发潜在的同类首创黑皮质素受体靶向疗法，以造福广大视网膜疾病患者。根据协议条款，Palatin将获得高达2.8亿欧元的前期、开发、监管和商业里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费。当前，全球数百万患者正面临因糖尿病视网膜病变（DR）及其并发症（如糖尿病性黄斑水肿，DME）导致的视力逐渐下降。黑皮质素受体激动剂提供了一种有前景、差异化的治疗机制。

11. 超20亿美元！默克达成合作，开发RNA靶向小分子药物

8月18日，全球领先的RNA表达小分子发现与开发公司Skyhawk Therapeutics宣布，与德国默克公司 (Merck KGaA, Darmstadt, Germany) 达成一项战略研究合作。这项交易的总价值高达20多亿美元，包括前期款项、里程碑付款以及未来销售的潜在特许权使用费，旨在共同发现针对特定神经系统疾病的创新RNA靶向小分子药物。这项合作的核心在于充分利用双方的优势。Skyhawk Therapeutics将运用其独有的SkySTAR® (Skyhawk 小分子RNA可变剪接疗法) 平台，识别由默克公司指定的特定RNA靶点的小分子候选药物。