2025年8月26日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 贝达药业「恩沙替尼」辅助治疗NSCLC III期研究成功，拟报上市

8月25日，贝达药业发布一则公告，经临床试验独立数据监查委员会（IDMC）评估，恩沙替尼用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）术后辅助治疗的临床试验期中分析显示阳性结果，达到研究预设的主要研究终点，具有显著统计学意义和重要临床获益。贝达正加紧准备申报材料，尽快递交新增适应症的NDA申请。此项III期临床试验（CTR20220895/NCT05341583）于2022年4月首次公示，该研究旨在评价恩沙替尼对比安慰剂在接受肿瘤完全切除术和标准辅助治疗后的ALK阳性的II-IIIB期NSCLC患者中的有效性和安全性，主要终点为无病生存期。

2. 免疫巨头公司FcRn抗体临床III期成功

8月25日，免疫学公司argenx SE宣布，其关键性的ADAPT SERON研究取得了积极的顶线数据。这项研究旨在评估VYVGART® (efgartigimod alfa-fcab)AChR-Ab血清阴性全身型重症肌无力（gMG）患者中的安全性和有效性，并成功达到了主要终点。此次研究结果显示，接受VYVGART治疗的AChR-Ab血清阴性gMG患者在MG-ADL（重症肌无力日常生活活动量表）总分上实现了具有统计学意义（p值=0.0068）和临床意义的改善，显著优于安慰剂组。这一突破性进展标志着VYVGART成为首个在全球三期研究中证实能对所有三种血清亚型MuSK+、LRP4+和三阴性的疾病活动度产生临床意义改善的药物。

3. 癌症疫苗+K药临床2期大获成功，公司股价大涨

8月25日，PDS Biotechnology公司公布了其VERSATILE-002 2期临床试验的最终顶线生存数据，该试验评估了PDS0101（Versamune® HPV）联合Keytruda®（pembrolizumab）治疗HPV16阳性一线复发和/或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者的疗效。这项研究显示，对于综合阳性评分（CPS）≥1的患者，中位总生存期（mOS）达到了惊人的39.3个月。这一结果显著超越了目前已发布的标准治疗Pembrolizumab单药或联合化疗的最佳结果17.9个月。PDS0101 是 PDS Biotech 公司研发的一种针对 HPV16 阳性癌症的靶向疫苗，核心机制在于通过诱导高水平、持久且多功能的 HPV16 特异性 CD8+ T 细胞，从而促进患者的持久生存。

4. 康方生物IL-4Rα单抗首个III期研究成功，拟报上市

8 月 25 日，康方生物宣布，其自主研发的新型人源化抗 IL-4Rα（白介素-4受体 α）单克隆抗体曼多奇单抗（研发代号：AK120），在治疗中重度特应性皮炎（AD）的关键注册性 Ⅲ 期临床研究中取得阳性结果。研究的主要终点、关键次要终点及其他预设的多项次要终点全部成功，具有统计学显著性和临床意义的改善。曼多奇单抗显著改善了患者的皮损状态的同时，在早期瘙痒改善中疗效优异，有望为广大中国 AD 患者提供高效安全的治疗新选择。基于曼多奇单抗在疗效和安全性上展现出的显著优势，康方生物将有序推进曼多奇单抗在该适应症的新药上市申请（NDA）。

5. 信达生物PD-1/IL-2获批开展全球关键三期临床

8月25日，信达生物宣布PD-1/IL-2抗体融合蛋白获得美国FDA批准，开展治疗鳞状非小细胞肺癌首个全球关键三期临床研究。IBI363引领了肿瘤免疫赛道细胞因子领域的研发进展，分子设计上进行了独特的差异化设计，IL-2保留了对IL-2Rα的亲和力，减弱了IL-2Rβγ的活性，通过对肿瘤组织CD8 T细胞的激活，与PD-1抗体发挥协同抗肿瘤活性，同时有效的控制了毒副作用。IBI363在国内已经拿下两项适应症突破疗法认证，包括PD-1及含铂化疗后线治疗鳞状非小细胞肺癌，一线治疗晚期黑色素瘤。IBI363在美国鳞状非小细胞肺癌适应症获得快速通道资格。

6. FDA决定暂停首款基孔肯雅热疫苗在美国销售

8月25日，特种疫苗公司Valneva宣布，美国FDA已决定暂停其基孔肯雅热疫苗IXCHIQ®在美国的许可证。此项决定立即生效，要求Valneva停止在美国境内运输和销售IXCHIQ®疫苗。FDA此次暂停许可证的理由是收到了四份新的严重不良事件（SAE）报告，这些事件的症状与基孔肯雅样疾病一致。此次突然的暂停决定发生在FDA于2025年8月6日刚刚撤销对60岁及以上个体使用IXCHIQ®疫苗的建议暂停之后。此前的暂停建议是基于对主要发生于患有多种基础疾病的老年个体中的SAEs进行彻底调查后作出的。

行业资讯

1. 12亿美元！艾伯维收购一款2期临床抑郁症新药

8月25日，AbbVie（NYSE:ABBV）和Gilgamesh Pharmaceuticals（“Gilgamesh”）宣布了一项最终协议，根据该协议，AbbVie将以12亿美元收购Gilgamesh的主要临床阶段候选药物GM-2505（Bretisilocin），该药物目前正在2期临床开发中，用于治疗中重度抑郁症（MDD）患者。自2023年以来，艾伯维在收购上花费了200多亿美元，因为其明星类风湿性关节炎治疗药物Humira失去了专利保护。Bretisilocin是一种5-HT2A受体激动剂和5-HT释放剂，是一种新型的下一代迷幻化合物，旨在解决这类化合物中观察到的开发挑战。Bretisilocin已被证明具有较短的精神活性体验，同时保留了较长的治疗效果。

2. 3.6亿美元！MannKind收购scPharmaceuticals

8月25日，MannKind（Nasdaq:MNKD）和scPharmaceuticals（Nasdaq:SCPH）宣布签署最终合并协议，由MannKind收购scPharmaceuticals。MannKind将立即开始要约收购scPharmaceuticals普通股的所有已发行股份，收盘时以每股5.35美元的现金价格加上每股不可交易的CVR，以获得每股CVR总计1.00美元的里程碑付款，现金总对价高达每股6.35美元，收盘时股权总价值约为3.03亿美元，交易总价值高达约3.6亿美元。

3. 百济神州以最高9.5亿美元签订塔拉妥单抗的特许权使用费转让协议

8月25日，百济神州宣布与Royalty Pharma（纳斯达克代码：RPRX）达成协议，向其出售就安进公司授权合作产品塔拉妥单抗（英文商品名：IMDELLTRA®；通用名：tarlatamab）在中国以外的全球销售额收取特许权使用费的权利，交易金额最高达9.5亿美元。根据协议条款，百济神州将获得8.85亿美元的首付款，并有权在12个月内出售剩余的收取特许权使用费的权利，由此最高可获得6,500万美元的额外付款。百济神州将根据特许权使用费所占比例，享有该产品年销售额超15亿美元的部分收入。根据与安进公司现有的合作协议，百济神州将保留其他产品的特许权使用费和所有其他权利，包括同类首创、靶向STEAP1和CD3的XmAb双抗xaluritamig，目前正在转移性去势抵抗性前列腺癌患者中进行研究。