小核酸，大时代，靶向治疗新纪元

报告导读：小核酸药物行业近期BD和数据催化密集，随着技术平台的成熟和适应症的不断拓展，属于小核酸药物的治疗时代将逐步开启，我们重点关注siRNA药物在常见病大适应症的商业价值。

技术升级和产品获批推动平台成熟，siRNA药物已从“罕见病”过渡到“常见病”。小核酸药物是继小分子和抗体药物后的第三浪，具有靶点拓展能力强、研发延展性强、药物作用长效且不易耐药等特性。小核酸药物的种类多样，其中siRNA药物的安全性和长效性更好，已成为国内药企的开发重点。自2016年起，随着GalNac递送系统的升级和完全修饰的应用，siRNA药物进入快速发展期，在罕见病领域验证其价值，目前逐步进入了常见病的研发兑现阶段，在心血管疾病、慢乙肝、减重、抗凝、自免等大适应症均可能会有“大药”的诞生。

MNC在小核酸领域的交易火热，我们认为该领域的BD交易会持续发生，中国企业或将大放异彩。海外MNC结合自身在适应症方面的理解，通过授权引进管线和或者合作技术平台等方式布局小核酸领域。我们认为，这个领域的授权交易仍会持续发生，一方面，肝内递送系统已经成熟，小核酸药物技术上的优势和商业化的价值已被验证；另一方面，大量药企面临专利悬崖困境，需要新产品弥补管线组合潜在风险，从深耕小核酸技术平台的公司购买管线是比较快速的“补强”方式。进一步地，我们预计交易卖家会更多来自于中国，因为小核酸药物的研发具有较强的平台属性，可充分发挥中国药企的工程师红利，特别的是化学合成方面的优势，中国企业可在龙头的技术基础上快速迭代，在敲降效果、给药周期、注射方式等多方面取得差异化优势。

平台化特点显著，关注适应症的卡位和肝外递送的突破。当前的siRNA药物的产业化进程在于靶点和生物学机制清晰的常见病的商业化，虽然siRNA药物在搭建好底层技术平台后分子PCC的速度非常快，但基于其长效化特性，我们认为该机制的药物仍然具有先发优势（临床时间长），率先卡位的企业仍然能获得较好的商业化收益或者对外合作的可能性。因GalNac递送系统的效率和特异性高，且专利有突破空间，我们认为这个机制的药物在致病基因或机制明确的疾病和肝内靶点的内卷程度会非常高，未来的破局或在于对新疾病领域，特别是过去难以成药的靶点的探索，以及肝外递送系统的突破。

风险提示。研发进度不及预期的风险，竞争加剧的风险，商业化不及预期的风险。

注：以上内容节选自国泰海通证券2025年10月10日发布的研究报告《小核酸，大时代，靶向治疗新纪元》；作者：彭娉 S0880525040080，余文心 S0880525040111