2025年12月6日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 百时美施贵宝CD19 CAR-T在美获批新适应症，治疗边缘区淋巴瘤

12月4日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（liso-cel），用于治疗既往至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者，成为首个也是唯一一个获批用于该患者群体的CAR-T细胞疗法。Breyanzi的此项批准是基于一项名为TRANSCEND FL的开放标签、多中心、多队列、单臂研究中MZL队列的结果。在纳入主要疗效分析集（n=66）且接受三线及以上治疗的Breyanzi患者中，总体缓解率为95.5%（95% CI：87.3-99.1）。完全缓解率为62.1%（95% CI：49.3-73.8）。中位缓解持续时间尚未达到（95% CI：25.59-NR），90.1%的缓解者在24个月时仍保持缓解。

2. 君实生物IL-17A单抗申报上市

12月5日，君实生物发布公告，宣布其收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，偌考奇拜单抗注射液（重组人源化抗IL-17A单克隆抗体注射液，产品代号：JS005）用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病的成人患者的新药上市申请获得受理。本次新药上市申请主要基于一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的关键注册性III期临床研究（研究编号：JS005-005-III-PsO），研究结果显示，偌考奇拜单抗治疗12周显著改善了银屑病面积与严重程度指数（PASI）75/90/100 和静态医师全面评估（sPGA）评分0或1，疗效显著优 于安慰剂并在52周治疗期间维持稳定，且总体安全性良好。除本次上市申请适应症外，偌考奇拜单抗用于治疗活动性强直性脊柱炎的II期临床研究的所有参与者已完成治疗，进入安全随访期。不过，该靶点领域竞争激烈，此前已有5款靶向IL-17A的单抗在中国获批上市。

3. 治疗痤疮，歌礼1类新药申报上市

12 月 4 日，CDE 官网显示，歌礼的 1 类新药地尼法司他片上市申请获得受理。根据该药的临床研究进度，推测本次申请的适应症为用于治疗中重度寻常性痤疮。地尼法司他 (Denifanstat，ASC40) 是一款潜在 First-in-class、每日一次口服脂肪酸合成酶 (FASN) 抑制剂。该药最初由 Sagimet Biosciences 开发，歌礼拥有其在大中华区的独家权益。地尼法司他已在治疗中重度寻常性痤疮的 III 期临床试验（NCT06192264）中达到所有主要、关键次要及次要终点。这是一项在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的临床试验，旨在评估地尼法司他每日一次口服片在 480 例中重度寻常性痤疮患者中的安全性和疗效。

4. 潜在First-in-Class小分子注册临床结果积极，即将申报上市

12月5日，Praxis Precision Medicines宣布，其在研小分子药物relutrigine在EMBOLD研究注册队列中取得积极结果。该研究评估relutrigine用于治疗携带SCN2A和SCN8A基因变异的发育性和癫痫性脑病（DEEs）患者。基于积极的疗效结果，独立数据监查委员会已建议提前因疗效原因终止试验。公司已确认将在未来数周内与美国FDA召开会议，审阅相关数据并讨论后续监管路径，Praxis将在会议后就relutrigine的新药申请（NDA）提交时间作出最终决定。Relutrigine是一款潜在“first-in-class”在研小分子药物。其作用机制为优先抑制持续性钠电流，而这一电流已被证实是严重DEEs患者癫痫发作症状的重要驱动因素。

5. 多肽疗法3期积极结果登《新英格兰医学杂志》

12月4日，Sobi宣布，《新英格兰医学杂志》发布了3期VALIANT研究的积极结果。该研究评估其与Apellis Pharmaceuticals联合开发的pegcetacoplan用于治疗C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的疗效。Pegcetacoplan是一款靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。研究显示，pegcetacoplan在多个关键疾病指标上均带来积极且具有临床意义的获益，包括使蛋白尿水平下降68%、帮助维持肾功能稳定，并显著清除肾脏中的C3补体沉积。目前，pegcetacoplan治疗这两类肾病的监管申请已由欧洲药品管理局（EMA）以及其他监管机构受理。此前于2021年5月，pegcetacoplan获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），商品名Empaveli。

6. 和黄医药第三代BTK抑制剂启动首个Ⅲ期临床

12 月 5 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，和黄医药启动了一项国内Ⅲ期临床，以评估 HMPL-760（BTK 抑制剂）联合 R-GemOx 治疗复发/难治弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的疗效和安全性。HMPL-760 是一种新型、非共价的第三代 BTK 抑制剂。临床前研究显示，作为一种选择性和可逆性的 BTK 抑制剂，HMPL-760 可同时靶向野生型 BTK 和 C481S 突变型 BTK，旨在克服患者对初代 BTK 抑制剂的耐药性。和黄医药本次登记的是一项随机、双盲、阳性对照国内 III 期研究（CTR20254776），旨在评估 HMPL-760 联合 R-GemOx 对比安慰剂联合 R-GemOx 在复发/难治 DLBCL 患者的疗效、安全性、药代动力学。

7. 中国生物重磅产品获批新适应症

12 月 4 日，中国生物宣布，药监局正式批准中国生物兰州生物技术开发有限公司研发的注射用 A 型肉毒毒素（商品名：衡力）新增原发性腋窝多汗症适应症。该产品成为国内首个获批用于治疗该适应症的 A 型肉毒毒素，是继暂时性改善眉间纹和成人脑卒中后上肢（腕部和手部）痉挛适应症获批后又一新突破。A 型肉毒毒素可以暂时性抑制乙酰胆碱的释放，抑制外分泌汗腺过度分泌汗液。研究表明，当多汗症患者用局部止汗剂无效且注射肉毒毒素后，汗液减少明显。在临床实践中，用药后 7-10 天可见症状明显减轻，疗效持续 4-25 个月，患者满意度高。

行业资讯

1. 翰思艾泰通过港交所聆讯，即将上市

12月3日，翰思艾泰港交所IPO申请通过聆讯，即将上市。翰思艾泰成立于2014年，2016年起开始搭建研发管线，核心管线HX009为一款PD-1/SIRPα双抗，目前处于二期临床阶段。后续管线还有CTLA-4/SIRPα双抗、OX40双表位双抗、TRBV12单抗、NKG2A单抗、PD-1/VEGF双抗、PD-L1/VEGF双抗等。翰思艾泰成立以来经历多轮融资，2024年8月完成B+轮融资，投后估值16.15亿元。