2025年12月10日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 齐鲁制药「帕尼单抗生物类似药」获批上市

12月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，齐鲁制药的帕尼单抗生物类似药（QL1203）获批上市，用于联合mFOLFOX一线治疗RAS野生型转移性结直肠癌（mCRC）患者。原研帕尼单抗是武田与安进合作开发的一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）的单克隆抗体，暂时未在中国获批上市。齐鲁开展了一项III期注册性临床研究，旨在评估QL1203联合mFOLFOX6对比安慰剂联合mFOLFOX6一线治疗RAS野生型的mCRC患者的有效性和安全性。本研究共入组641例患者，截至2024年3月22日，中位随访时间为23.8个月，QL1203组中位OS为27.66个月，安慰剂组为24.54个月；中位PFS分别为11.20个月和8.34个月（HR=0.61，p<0.01）；BICR评价的ORR为68.31%和47.91%。

2. 翼思生物两款新药获批上市，分别治疗OSA和癫痫发作

12月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，翼思生物医药的两款新药获批上市，盐酸索安非托片用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA, Obstructive Sleep Apnea)伴有日间过度嗜睡的成人患者的觉醒程度；西诺氨酯片获批用于成人癫痫患者部分性发作的治疗。索安非托作为一种新型促觉醒药，通过全新双重作用机制发挥药物疗效，可以通过抑制多巴胺（DA）和去甲肾上腺素（NE）再摄取，针对OSA导致DA、NE促觉醒神经元不可逆损伤的潜在病因，高效发挥促觉醒作用。西诺氨酯（海外商品名：Xcopri/Ontozry）则是一款具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物。2021年11月，翼思生物与SK Biopharmaceuticals（SK生物医药）签署长期战略合作协议，获得盐酸索安非托片和西诺氨酯在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）的独家开发、注册、本地化生产及商业化权利。

3. 上海医药高血压新药获批上市

12月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，上海医药的1类新药苹果酸司妥吉仑片（SPH3127）新药上市申请（NDA）已获批准，用于治疗高血压。司妥吉仑是新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂，由上海医药和日本田边三菱制药株式会社合作研发。2023年5月，该药III期临床试验确证性研究（SPH3127-301 第二阶段）主要研究终点结果达到方案预设的非劣标准。本研究共入组828例患者，治疗12周后，可有效降低原发性高血压患者的msDBP。

4. 全球首个糖尿病神经痛贴剂获批上市，来自中国生物制药

12 月 9 日，中国生物制药宣布，旗下泰德制药自主研发的利多卡因凝胶贴膏（商品名：得百宁®）新适应症获批上市，用于缓解糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）治疗，成为全球首个、国内唯一获批 DPNP 治疗的贴剂药物。作为全球首个 DPNP 适应症外用贴剂，其采用独特骨架型水凝胶交联技术，含 700 mg 高剂量利多卡因，搭配尿素、丙二醇等促透剂，37% 基质含水量保障药物缓慢释放，贴敷 12 小时内即可实现持续镇痛。临床数据显示，该产品无口服药常见的全身副作用，皮肤过敏发生率极低，也不影响肝肾功能及代谢指标，因不良反应停药率显著低于口服药组。此外，利多卡因凝胶贴膏也可与口服药联用，成为其「增效减量搭档」。

5. 罗氏CD20单抗获欧盟批准自免新适应症

12月9日，罗氏宣布欧盟委员会批准Gazyva/Gazyvaro（奥妥珠单抗）联合吗替麦考酚酯（MMF）用于治疗成人活动性III级或IV级（可合并V级）狼疮肾炎。 此次批准基于II期NOBILITY和III期REGENCY研究的积极结果。发表于NEJM的REGENCY关键数据显示，Gazyva/Gazyvaro联合标准治疗（MMF+糖皮质激素）组46.4%的患者达到完全肾脏缓解，而标准治疗单用组为33.1%。研究同时观察到皮质类固醇用量显著减少、蛋白尿应答改善，以及补体水平升高、抗dsDNA下降等炎症与疾病活动度标志的临床意义改善。安全性与其血液肿瘤适应症中已确立的特征一致。Gazyva/Gazyvaro是目前唯一在随机III期研究中证明能带来完全肾脏缓解获益的抗CD20抗体。2025年10月，美国FDA也批准了Gazyva/Gazyvaro用于接受标准治疗的成人活动性狼疮肾炎。

6. 国产心血管1类新药重新递交上市申请

12 月 9 日，CDE 官网显示，施贝康 sbk002 片上市申请获受理，推测用于动脉粥样硬化血栓形成事件的二级预防。根据施贝康官网，sbk002 是一款 1 类创新化药，用于动脉粥样硬化血栓形成事件的二级预防，如心肌梗死、缺血性卒中或外周动脉性疾病患者。与其他产品相比，该产品更安全，肝肾负担更低，药物相互作用更少。早在 2023 年 5 月，sbk002 就向 CDE 递交过上市申请并获受理。2024 年 4 月，该产品出现在了药监局通知件待领取名单中。这次是它第二次申报上市。

7. STAT6 PROTAC疗效媲美Dupixent，Kymera股价大涨42%

12月8日，Kymera Therapeutics公布全球首创STAT6 PROTAC新药KT-621治疗中至重度特应性皮炎的1b期临床最新数据。KT-621同时正在进行治疗特应性皮炎的2b期临床，预计2027年中披露数据，2026年一季度计划启动治疗哮喘的2b期临床。临床结果显示，血液、皮肤STAT6降解幅度分别达到98%、94%；炎症生物标志物TARC来看，降低幅度与基线相关，如果看高基线亚组（高于1600），KT-621对TARC降低幅度为74%，与Dupixent治疗相同时间的降低幅度类似；临床终点来看，KT-621治疗4周与Dupixent治疗4周的历史数据相比是相当的。更重要的是，KT-621安全性表现极佳，无严重副作用，没有剂量依赖的副作用表现，没有副作用导致的停药。Kymera Therapeutics股价当天大涨42%，市值达到68亿美元。

8. 减脂保肌，突破性siRNA疗法临床结果积极，股价暴涨147%

12月8日，Wave Life Sciences公布了其首次人体试验INLIGHT研究的中期积极数据。在接受单次240mg剂量WVE-007治疗的最低剂量队列中，受试者在3个月时表现出身体成分的显著改善：总脂肪与内脏脂肪减少，同时瘦体重（主要为肌肉）增加。该药物安全性良好，且血清激活素E水平持续降低，支持其可能实现每年一至两次给药的潜力。WVE-007是一种基于GalNAc-siRNA 技术递送系统的siRNA疗法，通过特异性沉默肝脏中的INHBE基因，下调Activin E信号通路，选择性激活脂肪代谢、从而避免肌肉消耗。INLIGHT试验是一项随机、安慰剂对照（3:1）的Ⅰ期研究，入组对象为BMI 28–35kg/m²、HbA1c<5.9%的超重或肥胖健康个体。值得关注的是，本研究并未要求受试者改变饮食或运动习惯，这与以往多数类似试验（如礼来Bimagrumab的相关研究）的设计形成明显区别。受此积极结果影响，Wave 股价在数据发布当日大幅上涨147%，市值迫近31亿美元。

行业资讯

1. 17.55亿美元！诺华达成新合作

12月9日，Relation Therapeutics宣布宣布与诺华达成多项目战略合作，共同开展特应性疾病新靶点发现与验证。根据协议，Relation将获得5500万美元（包括首付款、股权投资及额外研发资金），以及最高达17亿美元的临床前、临床开发、注册审批及商业化里程碑付款，并享有产品净销售额的分级提成。此次合作将结合Relation的AI驱动药物发现平台与人类数据生成能力，以及诺华在免疫皮肤学领域的深厚经验，共同识别、验证并推进针对免疫失调引发特应性疾病的"全球首创"治疗靶点。

2. 8.2亿美元！这家华人创办的Biotech被收购

12月8日，罕见病公司Mirum Pharmaceuticals（Nasdaq:MIRM）宣布达成最终协议，以8.2亿美元收购专注于病毒和肝脏疾病的私人生物技术公司Bluejay Therapeutics，Mirum支付2.5亿美元现金和3.7亿美元Mirum股票，额外再支付2亿美元潜在销售分层里程碑。该交易将为Mirum的罕见肝脏项目组合增加Brelovitug的全球权利，Brelovitug是一种晚期全人单克隆抗体，具有突破性治疗和PRIME资格治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）。此次收购有望提升Mirum在罕见病领域的领导地位，建立在其在罕见肝病方面的深厚专业知识之上，并在未来18个月内为该公司增加第四个潜在的注册读数。

3. 超20亿美元！复星医药口服GLP-1药物授权给辉瑞

12月9日，复星医药宣布，控股子公司重庆药友制药有限责任公司、上海复星医药产业发展有限公司与辉瑞共同签订《许可协议》，由药友制药就口服小分子胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂（包括YP05002）及含有该活性成分的产品授予辉瑞于全球范围独家开发、使用、生产及商业化的权利，许可领域包括人类、动物所有适应症的治疗、诊断及预防。根据协议条款，药友制药将完成YP05002于澳大利亚的I期临床试验，并授予辉瑞在全球范围内进一步开发、生产和商业化的独家许可。药友制药将获得1.5亿美元的首付款，并有资格获得与特定开发、注册和商业里程碑相关的最高达19.35亿美元的里程碑付款，以及产品获批销售后的分层特许权使用费。