2025年12月9日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 阿斯利康双靶CAR-T疗法早期数据出炉，来自亘喜生物

近日，阿斯利康双靶CAR-T疗法的Ib/II期DURGA-1研究的Ib阶段初步结果在美国血液学会（ASH）2025 年会上公布，结果显示，该药在复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中展现出良好的安全性与疗效信号。AZD0120是阿斯利康通过2023年收购亘喜生物获得的一款同时靶向BCMA与CD19的CAR-T 细胞疗法。DURGA-1研究（NCT05850234）为开放标签、单臂、美国多中心研究，旨在评估AZD0120两个剂量水平（DL）的安全/耐受性及初步疗效。在15例可评估疗效的患者中（剂量1组10例，剂量2组5例），总缓解率（ORR）为100%；其中剂量1组有3例、剂量2组有2例达到完全缓解（CR）。两组起效时间均为0.9个月（中位数）。未观察到剂量限制性毒性（DLT）。

2. 百济神州BCL2抑制剂公布积极临床结果，首款治疗MCL

12月8日，百济神州宣布，新一代在研BCL2抑制剂索托克拉五项临床研究的最新数据表明，无论是单药还是联合用药，其在多种B细胞恶性肿瘤的治疗中均展现出显著的临床获益，具备作为基石用药的潜力：在用于治疗既往接受过多线治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者中，索托克拉展现出持久缓解的效果。美国血液学会（ASH）2025 年会上公布了上述研究的具体数据。在这项全球、多中心、单臂、开放性1/2期研究BGB-11417-201（NCT05471843）中，既往接受过抗CD20治疗和BTK抑制剂治疗的R/R MCL患者（n = 103）接受320mg 索托克拉治疗，IRC评估的ORR为52.4%（95% CI，42.4 ~ 62.4），完全缓解（CR）率为15.5%（95% CI，9.1 ~ 24.0）。基于此数据，索托克拉有望成为美国首款获批用于治疗R/R MCL的BCL2抑制剂。

3. 信达生物公布三特异性抗体首次人体试验初步数据，针对多发性骨髓瘤

12月8日，信达生物在2025年美国血液学会年会(ASH)上以口头报告形式首次公布其自主开发的抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体IBI3003用于复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的首次人体试验的初步数据。IBI3003展示出良好的耐受性和可控的安全性特征，尽管当前随访时间尚短，IBI3003已经显现出令人鼓舞的初步疗效信号，特别在伴有髓外病变或既往接受抗BCMA和GPRC5D单一或双重靶向治疗的高危患者中展现了积极的疗效。具体而言，在中位随访3.25个月期间，接受≥120μg/kg治疗的患者（n=24）ORR为83.3%，其中包括4例sCR、7例VGPR和9例PR。10例伴有EMD的患者ORR达80%，9例既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者ORR达77.8%。

4. 正大天晴引进双抗Ⅱ期临床成果登《EHO》，治疗恶性腹水

12月8日，正大天晴宣布，从友芝友生物引进的1类创新药M701治疗恶性腹水（MA）的Ⅱ期临床研究结果已于近日正式发表于《Experimental Hematology & Oncology》（EHO，IF 13.5），无穿刺生存期和总生存期较对照组显著延长。M701是国内首个自主开发并进入临床试验阶段的CD3/EpCAM双特异性抗体，拟用于肿瘤引起的恶性胸水（MPE）和恶性腹水（MA）的治疗。此次公布Ⅱ期临床研究共纳入84例患者。结果显示：M701组中位无穿刺生存期达75天，较对照组的25天实现显著延长（p=0.0065）；胃癌、结直肠癌、卵巢癌等多癌种患者均能获益，基线淋巴细胞计数≥13%的患者疗效更优；M701组患者的总生存期（OS）显著延长，6个月生存率达33.3%，远超对照组的12.1%；安全性良好，无新增严重不良反应，相关不良事件可控。

5. 亚盛医药公布Bcl-2抑制剂利生妥中国关键注册研究数据

12月7日，亚盛医药宣布，公司已在第67届美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会上，口头报告了核心产品Bcl-2抑制剂利生妥（利沙托克拉；代号：APG-2575） 单药治疗布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）失败的复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的注册2期中国临床研究最新结果。此项关键研究支持了利生妥2025年7月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。此次口头报告的研究数据表明，利生妥单药在对BTKi耐药的重度经治R/R CLL/SLL患者中展现了显著且持久的疗效，且安全性可控，未观察到任何肿瘤溶解综合征（TLS）病例。该研究共入组77例患者，在全部可评估患者中的客观缓解率（ORR）达62.5%。

6. 石药集团「司美格鲁肽」第二项上市许可申请获受理

12月8日，石药集团宣布，该公司附属公司石药集团百克（山东）生物制药股份有限公司开发的司美格鲁肽注射液的第二项上市许可申请已获中华人民共和国国家药品监督管理局受理。本次申报的适应症为在控制饮食和增加体力活动的基础上对成人超重/肥胖患者的长期体重管理。此前，该产品拟用于成人2型糖尿病血糖控制的适应症上市许可申请已于2025年8月获国家药监局受理。该产品为化学合成法制备的司美格鲁肽制剂，按照化药注册分类2.2类新药申报，属于含有已知活性成份的新处方工艺且具有明显临床优势的药品。本次申请基于一项Ⅲ期临床试验。

行业资讯

1. 新版医保目录公布，新增纳入114种药品

12月7日，国家医保局与人力资源社会保障部联合发布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》及首版《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，标志着我国医疗保障体系在保基本与补高端协同发展上迈出关键一步。此次调整不仅实现114种药品新增纳入，更以50款1类创新药的高占比凸显对医药创新的支持，同步推出的商保创新药目录则为CAR-T、TCE疗法、双特异性抗体等高值药品搭建了保障通道。