2025年6月12日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 美国FDA受理口服抗生素小分子上市申请

6月10日，Innoviva Specialty Therapeutics宣布，美国FDA已受理旗下药品zoliflodacin的新药申请（NDA）。Zoliflodacin是一款潜在“first-in-class”的spiropyrimidinetrione类口服抗生素，设计用于治疗12岁及以上成人和青少年的单纯性淋病。根据新闻稿，如获批准，该药将成为数十年来首个用于治疗淋病的新型抗生素，为当前耐药性日益严峻的感染治疗提供全新选择。FDA此次受理该NDA是基于多项临床试验的完整数据支持，这些试验是在与全球抗菌药物研发伙伴关系（GARDP）合作框架下完成的。其中，关键的3期临床试验结果显示，单次口服zoliflodacin在治疗泌尿生殖道淋病感染方面，在微生物治愈率上不劣于当前标准治疗方案（单次肌肉注射500毫克头孢曲松加口服1克阿奇霉素）。

2. Apellis公布双环肽疗法3期临床结果，蛋白尿下降近70%，疗效持续一年

近日，Apellis Pharmaceuticals与Sobi公布其3期VALIANT研究开放标签期的新数据，该试验评估Empaveli（pegcetacoplan）在治疗C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）中的疗效与安全性。结果显示，与安慰剂相比，Empaveli在第26周实现了蛋白尿下降达68%，差异具有统计学意义。这一疗效在治疗持续一年后仍得以维持。同时，接受Empaveli治疗的患者在估算肾小球滤过率（eGFR）指标上显示出肾功能的持续稳定。Empaveli是一款靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。2021年5月，Empaveli获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。2023年2月，它获得FDA批准用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。

3. 恒瑞PD-L1单抗皮下注射剂首次启动临床

近日，恒瑞在药物临床试验登记与信息公示平台官网上登记了一项SHR-1316(SC) 联合卡铂和依托泊苷一线治疗广泛期小细胞肺癌的 I 期临床研究。据公开资料显示，这是 SHR-1316(SC) 首次启动临床。该研究的主要研究目的是确定 SHR-1316(sc) 皮下给药剂量，以期达到与静脉输注 SHR-1316 注射液相当的药物暴露水平。SHR-1316（阿得贝利单抗）是恒瑞医药自主研发的人源化抗 PD-L1 单克隆抗体，于 23 年 2 月在国内获批上市，成为首个获批小细胞肺癌适应症的国产 PD-L1 抑制剂。

4. 海思科BCL6 PROTAC申报临床

6月10日，海思科宣布，其自主研发的创新药 HSK47977 片临床试验申请获得国家药品监督管理局受理，拟用于淋巴瘤的治疗。HSK47977 是一款基于海思科专有 PROTAC 平台，使用新一代 CRBN 连接酶配体开发的高特异性、强效且口服的 BCL6 降解剂，具有卓越的降解活性，同时显著改善了度胺类配体的脱靶缺点表现出同类最佳降解选择性，从而具有理想的安全窗。目前全球同靶点药物暂无临床数据公布，国内也尚无同靶点药物进入临床阶段。

行业资讯

1. 8.12亿美元！诺和诺德合作开发口服心血管代谢新药

6月11日，加利福尼亚州南旧金山，Deep Apple Therapeutics宣布与诺和诺德达成研究合作和全球独家许可协议，以发现、开发和商业化口服小分子新药，针对包括肥胖在内的心脏代谢疾病的新型非肠促胰岛素GPCR靶点。根据协议条款，Deep Apple将使用其专有的药物发现平台发现和优化化合物，该平台将机器学习驱动的虚拟筛选与冷冻电镜（cryo-EM）支持的结构生物学相结合，以显著提高潜在先导化合物生成和优化的速度、质量和新颖性。诺和诺德将获得开发、制造和商业化所有适应症化合物和产品的全球独家权利。两家公司将在研究计划上进行合作，在IND启动研究之前立即将项目移交给诺和诺德。Deep Apple将有资格获得高达8.12亿美元的付款，以及合作产生的任何产品销售的潜在版税。

2. 超6.5亿美元！礼来与Juvena合作开发增肌药物

6月11日，医药巨头礼来公司与生物科技新锐Juvena Therapeutics达成了一项协议，该合作包含一笔预付款和超过6.5亿美元的里程碑付款。礼来将与Juvena携手深化肌肉健康领域的研发，旨在发掘能有效增强肌肉的突破性药物。Juvena Therapeutics拥有一项名为JuvNET的专有平台，这个平台融合了人工智能AI和干细胞分泌蛋白组学，能够系统地绘制干细胞分泌蛋白的治疗潜力。JuvNET平台通过结合将分泌蛋白映射到特定疾病表型的复合数据库、以及计算机模拟和体外人体细胞筛选等能力，以前所未有的方式加速了新药的发现进程。

3. 13.5亿美元！BMS引进前列腺癌新靶点核药

6月10日，瑞士Philogen集团旗下子公司 Philochem AG 宣布，与百时美施贵宝（BMS）旗下的放射药专注子公司 RayzeBio 达成一项重磅合作协议：将旗下创新核药 OncoACP3 的全球开发、生产与商业化权利，独家授权予RayzeBio。本次交易总价值高达 13.5亿美元，包括 3.5亿美元前期付款 与最多 10亿美元的开发与里程碑付款，同时还将获得中个位数至低双位数比例的全球净销售额特许使用费。协议仍需监管审批，预计将在2025年第三季度正式完成。OncoACP3 是一款结合诊断与治疗的放射性小分子配体，靶向前列腺癌中新颖的生物标志物 —— 酸性磷酸酶3（ACP3）。

4. 东阳光药递交招股书，拟赴港上市

6月11日，港交所官网显示，广东东阳光药业股份有限公司向港交所提交上市申请书，中金公司担任独家保荐人。东阳光药在 2003 年成立，是一家综合性的制药公司，主要聚焦于感染、慢性病及肿瘤治疗领域的药物研发与生产。目前，该公司在中国、美国及欧洲等市场拥有150款获批药物，其中包括48种在中国销售、23种在境外销售的药品。主要产品涵盖5款抗感染药物（如磷酸奥司他韦“可威®”、磷酸依米他韦“东卫恩®”及其他抗感染仿制药），以及9款慢病治疗药物（含5款胰岛素和4款慢病仿制药）。财务方面，2022年、2023年、2024年，东阳光药的收入分别为38.14亿元、63.86亿元、40.19亿元。