小核酸行业动态更新：Arrowhead 22亿美金合作落地，Ionis sHTG三期结果亮眼

【天风医药】小核酸行业动态更新：Arrowhead 22亿美金合作落地，Ionis sHTG三期结果亮眼

诺华22亿美元总包引进Arrowhead ARO-SNCA治疗帕金森

2025年9月2日，小核酸龙头企业Arrowhead宣布与诺华就ARO-SNCA达成全球许可和合作协议，主要内容包括针对α-突触核蛋白的临床前阶段siRNA疗法用于治疗帕金森病等突触核疾病，以及利用专有靶向RNAi分子（TRiM™）平台开发其他合作靶点。整体交易对价包括2亿美元的预付款及20亿美元的开发、监管和销售里程碑付款。本次交易彰显siRNA中枢神经系统递送技术的巨大潜力。截至收盘Arrowhead股价涨幅16.57%。

Ionis Olezarsen治疗sHTG三期结果优异

2025年9月2日，Ionis 宣布，CORE和CORE2（治疗严重高甘油三酯血症sHTG的关键性三期临床研究）取得积极顶线结果。Olezarsen展现出显著的临床获益：空腹甘油三酯水平相较安慰剂平均下降幅度高达72%，急性胰腺炎发作事件减少达85%，同时具备良好的安全性与耐受性。Olezarsen成为首个在sHTG中显著减少急性胰腺炎发作的治疗药物，计划于年底向FDA提交sNDA。截至收盘Ionis股价涨幅34.84%。

看好小核酸药物治疗星辰大海

截至目前，全球共有20款小核酸药物获批上市。小核酸药物主要通过与细胞内的mRNA发生碱基互补配对作用，从转录后水平调节蛋白质的表达，以实现治疗疾病的目的。目前已有小核酸类型包括反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、小激活RNA (saRNA)、信使RNA (mRNA)、RNA适配体(Aptamer)等，随着修饰递送技术不断突破，小核酸药物在抗肿瘤、抗感染及慢病开发方面极具潜力。

相关企业：悦康药业，福元医药，前沿生物，舶望制药（未上市），瑞博生物（未上市），圣因生物（未上市）等