2025年9月4日全球新药进展早知道

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药物研发进展

1. 赛诺菲「替利珠单抗」在华获批上市，针对1型糖尿病

9月3日，赛诺菲宣布替利珠单抗注射液（teplizumab）获批上市，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展至3期。替利珠单抗是MacroGenics开发的一款CD3单抗，通过与效应T细胞表面的CD3结合，抑制T细胞对胰岛β细胞的攻击，从而保护胰岛β细胞不受破坏。2018年5月，Provention Bio从MacroGenics手中收购了替利珠单抗的所有权益，并将其作为核心产品，公司也基于此募资5600万美元IPO。2022年10月，赛诺菲与Provention Bio达成合作，获得替利珠单抗的美国商业化权益。该产品在2022年11月获FDA批准上市。而后，赛诺菲出手29亿美元并购Provention Bio，获得该产品的所有权益。

2. 每月1次！IgA肾病新药在华申报上市

9月2日，CDE网站显示，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）的斯贝利单抗（Sibeprenlimab）在国内申报上市，治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者，以维持肾脏功能。该药物已于今年3月在美国申报上市并在5月获得了优先审评，PDUFA时间为2025年11月28日。斯贝利单抗是Visterra开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗。斯贝利单抗在IgA肾病上的疗效已在II期ENVISION研究和III期VISIONARY研究中得到验证。VISIONARY研究结果显示，与安慰剂组相比，斯贝利单抗组患者在治疗9个月内的24h UPCR降低了51.2%（P<0.0001）。研究仍在继续进行以评估治疗第24个月时患者的年化eGFR降低情况，预计将在2026年初完成。此外，斯贝利单抗的安全性良好，与之前报告的数据一致。

3. 正大天晴癌症组合疗法新适应症申报上市

9月2日，正大天晴宣布其创新药组合——贝莫苏拜单抗注射液联合盐酸安罗替尼胶囊新适应症的上市申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。这是该组合申报上市的第六个适应症，拟用于治疗晚期或不可切除腺泡状软组织肉瘤（ASPS）。与此同时，CDE官网显示，盐酸安罗替尼胶囊目前已经被拟纳入优先审评，针对适应症即为晚期或不可切除腺泡状软组织肉瘤。此次上市申请获受理是基于TQB2450-Ib-02临床研究取得的优异数据。研究结果显示：主要终点确认的客观缓解率（ORR）为72.41%，10.34%的受试者最佳疗效达到确认的完全缓解（CR）。

4. 安进FGFR2b抗体三期临床OS获益幅度下降

9月3日，安进在Wells Fargo Healthcare上宣布，FGFR2b抗体Bemarituzumab联合化疗一线治疗胃癌的三期临床FORTITUDE-101完成最终分析，此前的中期分析中OS显示出具有统计学意义和临床意义的改善，但在最终分析中OS获益幅度减弱。今年6月，安进宣布三期临床FORTITUDE-101中期分析中达到OS主要终点，获得具有统计学意义和临床意义的改善。昨日，安进股价跌1%，再鼎医药股价跌6%。国内方面，再鼎医药引进了Bemarituzumab的大中华区权益，另有多家国内药企在开发FGFR2b ADC新药，包括百济神州、安领科、先声药业、华东医药、创胜集团等。

5. ASO龙头新药三期成功，股价暴涨近35%

9月2日，小核酸龙头Ionis宣布，其在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者中开展的关键性3期CORE和CORE2研究取得积极结果。数据显示，其反义寡核苷酸（ASO）疗法Olezarsen可使患者的空腹甘油三酯相较安慰剂平均降低72%，急性胰腺炎事件减少85%，同时具备良好的安全性与耐受性。基于此积极结果，Ionis计划在年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA）。lonis的股价也顺势暴涨近35%。Olezarsen是一种靶向APOC3 mRNA的ASO。此前，Olezarsen已于2024年12月获得美国FDA批准用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯。如果新适应症获得批准，Olezarsen将拓展适应症成为lonis旗下首款面向广泛人群的ASO疗法。

6. 默沙东口服PCSK9第三项III期研究成功

9月2日，默沙东宣布Enlicitide治疗高胆固醇血症的III期CORALreef Lipids研究取得了积极结果。该研究是Enlicitide目前已完成的最大规模的III期研究。此前，该药物已顺利完成两项III期研究。Enlicitide（MK-0616）是默沙东开发的一款口服环肽类PCSK9抑制剂。CORALreef Lipids研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了Enlicitide在接受稳定降脂疗法（包括至少一种他汀类药物）治疗或对他汀类药物不耐受的有主要动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）事件史或首次ASCVD事件风险增加的高胆固醇血症成人患者中的疗效、安全性和耐受性。结果显示，该研究成功达到了所有主要和关键次要终点。在第24周时，与安慰剂组相比，Enlicitide组患者的LDL-C水平、非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）、载脂蛋白B（ApoB）水平和脂蛋白（a）水平均实现了具有统计学意义和临床意义的降低。

行业资讯

1. 53.6亿美元！舶望制药siRNA疗法再出海

9月3日，舶望制药宣布与诺华达成一项新战略合作协议，双方共同开发多项心血管产品。 根据协议，舶望制药授予诺华两款处于早研阶段分子的中国以外权益的选择权，用于治疗重度高甘油三酯血症 (sHTG) 和混合型血脂异常，以及就BW-00112 (ANGPTL3) 产品的优先谈判权，该产品目前在美国和中国处于II期临床试验阶段。作为回报，舶望制药将获得1.6亿美元的预付款，并可能获得潜在的里程碑和期权付款以及商业销售的分级特许权使用费，总潜在里程碑价值高达52亿美元。 此外，诺华公司已初步意向参与舶望制药的下轮股权融资，其具体参与（包括投资金额与时间）仍需履行例行尽职调查、并由双方协商并签署正式协议来确定。