2025年9月6日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 信立泰「恩那度司他」获批新增适应症，用于CKD透析患者贫血治疗

9月5日，信立泰宣布，恩那罗®（恩那度司他片）用于慢性肾脏病（CKD）透析患者贫血治疗的新增适应症，获得国家药品监督管理局批准。恩那罗®（恩那度司他片）是国内上市的新一代缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）药物，2023年已获批用于非透析的成人慢性肾脏病（CKD）患者的贫血治疗，并于同年被纳入国家医保目录。此外，信立泰还正在开展恩那罗®（恩那度司他片）其他适应症的临床研究，包括治疗非髓系恶性肿瘤患者化疗引起的贫血（CIA）等，目前正处于临床II期等不同研究阶段。

2. 扬子江新一代质子泵抑制剂「菲优拉生」获批上市

9月5日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，扬子江与Daewoong Pharmaceutical（大熊制药）合作开发的盐酸菲优拉生片（fexuprazan，曾用名：非苏拉赞）获批上市，根据其注册临床研究信息，推测其适应症为：用于治疗反流性食管炎。盐酸菲优拉生片是一款新型钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB）、新一代质子泵抑制剂（PPI），能够可逆地阻断分泌胃酸的质子泵，治疗胃食管反流病。2021年3月，扬子江药业子公司海尼药业与大熊制药就盐酸菲优拉生片达成合作。根据协议条款，海尼药业获得该药在中国的研发和商业化权益，向大熊制药最高支付3800亿韩元(3.38亿美元)，包括68亿韩元首付款和136亿韩元里程碑付款。海尼药业负责盐酸菲优拉生片的临床开发和审批程序，扬子江药业负责整个市场销售。

3. 全球首款儿童软骨发育不全治疗药物在国内申报上市

9月5日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，BioMarin Pharmaceutical开发的注射用伏索利肽的上市申请已获受理，根据其注册临床研究信息，推测其适应症为儿童软骨发育不全。伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物。2021年11月，美国FDA加速批该药用于增加5岁及以上骨骺（生长板）未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长。该药是FDA批准的首个用于软骨发育不全儿童的治疗药物。一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究评估了伏索利肽在5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童中的疗效，结果显示，伏索利肽显著增加了生长速度，在 52 周时的平均生长速度比安慰剂组高出1.57厘米/年。

4. 映恩生物HER2 ADC乳腺癌III期研究成功，将申报上市

9月5日，映恩生物宣布，经独立数据监查委员会（IDMC）评估，与对照组相比，DB-1303/BNT323用于治疗既往接受曲妥珠单抗和紫杉烷类治疗的HER2阳性不可切除或转移性乳腺癌患者的III期临床试验已达到由盲态独立中心阅片（BICR）评估的无进展生存期（PFS）主要研究终点。根据这项中期分析结果，公司计划与中国国家药品监督管理局药品审评中心就提交DB-1303/BNT323的药品上市许可申请（BLA）进行沟通。DB1303/BNT323是一款处于临床阶段的HER2 ADC候选药物，采用稳定的、可裂解连接符及专有的基于拓扑异构酶抑制剂的有效载荷设计，旨在降低脱靶毒性及增强抗肿瘤活性，包括旁观者杀伤效应。

5. 艾伯维2款ADC同时启动肺癌II/III期临床

9月4日，艾伯维在Clinicaltrials.gov网站上，同时更新了2项ADC药物临床信息，分别为：SEZ6 ADC药物ABBV-706联合PD-L1阿替利珠单抗一线治疗广泛期小细胞肺癌患者（ES-SCLC）的II/III期临床试验（登记号NCT07155174），旨在评估ABBV-706联合阿替利珠单抗对比标准治疗作为既往未经治疗的广泛期小细胞肺癌患者一线治疗的最佳剂量、安全性和疗效，试验名称M24-633。cMET ADC药物ABBV-400（Telisotuzumab adizutecan）治疗局部晚期或复发性EGFR突变非小细胞肺癌的II/III期临床试验（登记号NCT07155187）。旨在评估ABBV-400对比标准治疗，在 “三代EGFR TKI进展后” 的局部晚期或转移性 EGFR 突变非鳞 NSCLC 患者中的安全性、疗效及剂量优化，试验名称M25-713。

行业资讯

1. 近11亿美元！恒瑞医药心肌肌球蛋白抑制剂以NewCo出海

9月5日，恒瑞医药宣布与美国Braveheart Bio公司就其自主研发的心肌肌球蛋白（Myosin）小分子抑制剂HRS-1893项目达成独家许可协议。根据协议条款，恒瑞医药将HRS-1893在除中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给Braveheart Bio。Braveheart Bio将向恒瑞医药支付6500万美元首付款（含3250万美元现金和等值3250万美元的Braveheart Bio公司股权）和完成技术转移后的1000万美元近期里程碑款，总计7500万美元。此外，恒瑞医药还将收取最高可达10.13亿美元的与临床开发和销售相关的里程碑付款，及相应的销售提成。Braveheart Bio于2024年在美国特拉华州设立，主要投资方包括Forbion资本、OrbiMed等。投资方与Braveheart Bio核心高管将负责公司筹建及运营。

2. 约翰霍普金斯大学华人教授A轮融资4400万美元，开发非降解分子胶

9月4日，马里兰州巴尔的摩，Rapafusyn Pharmaceuticals是发现和开发非降解分子胶疗法的领导者，宣布完成其超额认购的A轮融资，并增加了投资者BioTrack Capital和Yonjin Capital。A轮融资筹集的资金总额为4400万美元，其中包括之前承诺的2400万美元。BioTrack Capital（博远资本）和Yonjin Capital（涌金投资）加入了A轮的其他杰出投资者，包括3E Bioventures Capital（本草资本）、Proxima Ventures（比邻星创投）和Lapam Capital（龙磐投资）。