2025年9月5日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 赛诺菲OX40L特应性皮炎三期临床成功，疗效不及预期

9月4日，赛诺菲宣布OX40L抗体Amlitelimab治疗特应性皮炎的三期临床COAST 1达到主要终点和所有关键次要终点。然而，消息发布后赛诺菲股价盘前大跌10%，市值跌去120亿美元。从数据来看，Amlitelimab每4周或每12周给药一次，按NRI分析（缺失结果归因为无应答）计算，治疗24周IGA 0/1分别为21.1%、22.5%，安慰剂组为9.2%，EASI-75为35.9%、39.1%，安慰剂组为19.1%。如按治疗方案计算，治疗24周IGA 0/1分别为26.5%、29.1%，安慰剂组为10.5%，EASI-75分别为46.0%、50.3%，安慰剂组为27.6%。尽管未头对头比较，但这一疗效水平与IL-4R抗体治疗16周数据相比没有优势。此外，COAST 1疗效远未达到2b期临床水平。

2. 先声/安帝康「玛氘诺沙韦颗粒」上市申请获受理

9月3日，先声药业宣布，其与安帝康生物共同开发的国产首创“儿童版”抗流感病毒新药玛氘诺沙韦颗粒的上市申请，目前已获得NMPA受理，拟用于2-11岁儿童无并发症的甲型和乙型流感的治疗。据悉，这是中国首个成功完成III期临床并申报上市的针对儿童患者的抗流感病毒创新药，有望实现儿童流感“一袋治愈”。玛氘诺沙韦是一款Cap依赖型核酸内切酶抑制剂，通过抑制流感病毒复制所必需的cap依赖型核酸内切酶，阻断病毒mRNA转录，从而精准抑制病毒复制。2023年10月，先声药业从安帝康生物获得玛氘诺沙韦的流感适应症在中国的独家商业化权益。

3. 百利天恒双抗ADC新药BL-M07D1启动第4项III期临床

9月3日，百利天恒在Clinicaltrials.gov网站注册了一项关于 HER2 ADC 新药BL-M07D1的全球III期临床试验（NCT07152405）。该试验旨在评估BL-M07D1二线治疗HER2阳性的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部（G/GEJ）腺癌的疗效和安全性。这是一项名为BL-M07D1-305的多中心、随机、平行、对照、开放性研究。主要终点设为总生存期（OS）和无进展生存期（PFS），目标入组患者数为490例，初步预计在2027年6月完成。BL-M07D1是一种靶向 HER2 的创新型 ADC，具有同类最佳（Best-in-class）潜力。BL-M07D1具有两个对常见过表达的癌症生长因子受体HER2具有特异性的结合域。该药物的毒素部分为Top I抑制剂ED-04，来源于SystImmune的Ex-0115 linker-payload技术平台。每个BL-M07D1携带7-8个单位的毒素分子。

4. 齐鲁制药高血压新药启动I期临床试验

9月3日，齐鲁医药在clinical trials网站上，登记了一项CYP11B2醛固酮合成酶选择性抑制剂药物QLS1410，在健康人及不可控的高血压受试者中，启动了一项1期临床试验NCT07152444，该临床预计于2025年9月启动，入组人数为78例。CYP11B2醛固酮合成酶选择性抑制剂药物，是目前研究高血压领域研究重要的研发方向之一。基于醛固酮的靶点特性，其不仅有望应用于高血压的难治控制，也有望应用于肾病等其它多种领域。此前，阿斯利康的CYP11B2选择性抑制剂Lorundrostat的3期临床结果公布，大大超出市场预期，基于此同类药物广泛受到关注，而国内信立泰和箕星药业相关产品已经进入临床。

5. 礼来又一款减重新药启动临床试验

9月3日，礼来在Clinicaltrials.gov网站上注册了LY4064912用于减重的一期临床试验。该一期临床试验计划入组144例健康和肥胖受试者，采取皮下注射或静脉注射给药，预计2026年10月完成。主要终点包括PK、减重、肾功能获益，预计该减重新药同时具有肾脏保护的作用机制。减重为礼来重点布局的治疗领域，有多款创新药处于早期临床阶段。今年以来，又有口服减重创新药LY4086940、注射减重肾脏保护新药LY4064912推进到临床试验。礼来已经在GLP-1的迭代竞争中取得全面领先，并藉此登顶全球市值第一药企宝座。

行业资讯

1. 2亿美元融资！新锐开发下一代抗肿瘤新药，曾引进恒瑞项目

9月3日，Treeline Biosciences宣布已启动三项临床I期试验，其中包括两款自主研发的管线项目（TLN-121、TLN-372），以及一款引进项目（TLN-254，引进自恒瑞医药）。其中，TLN-121（BCL6降解剂）和TLN-254（EZH2抑制剂）正在淋巴瘤患者中开展研究；TLN-372（广谱KRAS抑制剂）则用于携带特定KRAS突变的肿瘤患者。同时，公司还宣布完成2亿美元的A+轮融资，投资方包括谷歌风投、KKR和ARCH Venture Partners。截至目前，公司已累计融资11亿美元。