2025年8月2日全球新药进展早知道

药物研发进展

1. 半小时起效！老花眼滴眼液获批上市

7月31日，LENZ Therapeutics宣布用于治疗老视（即老花眼）的LNZ100滴眼液（1.75%醋克利定）已获FDA批准上市。LNZ100是LENZ Therapeutics开发的一种不含防腐剂、使用频率为每日1次的醋克利定滴眼液。醋克利定可引起瞳孔暂时性收缩，从而产生显著延长视程、改善近视力和视觉质量的光学效应。2022年4月，LENZ Therapeutics与箕星药业就在大中华区开发和商业化针对老视治疗的LNZ100和LNZ101达成独家许可协议。

2. 乐普TF ADC启动首个三期临床，针对胰腺癌

近期，乐普生物刚刚在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项TF ADC药物MRG004A，联合联合最佳支持治疗，对比安慰剂联合最佳支持治疗，在晚期胰腺癌患者中，启动一项随机对照、双盲、多中心III期临床研究CTR20253026，这也是近期第四款启动胰腺癌三期临床的创新生物药。该项三期的入选标准之一为确诊为不可手术切除或转移性胰腺癌阶段接受过含吉西他滨和含氟尿嘧啶类的全身性化疗方案，OS为主要临床终点，计划入组患者为231例。

3. 每日一次皮下注射，诺和诺德单抗再获FDA批准

诺和诺德（Novo Nordisk）日前宣布，美国FDA已批准Alhemo（concizumab）注射液用于预防或减少血友病A（HA）与血友病B（HB）成人及儿科患者的出血发作频率，这些患者年龄12岁及以上且体内无抑制物。新闻稿指出，当前多数无抑制物血友病患者的治疗多依赖静脉输注，而Alhemo作为一种每日一次的皮下注射药物，为该人群提供了更便捷的预防治疗选择。Alhemo是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，此次批准是在2024年12月获批适应症（用于体内含有抑制物的HA/HB患者）基础上的扩展。此次批准主要基于3期临床试验explorer8的结果。

4. 辉瑞下一代整合素β6 ADC启动临床

近日，Clinical Trials 官网显示辉瑞新登记一项1期临床试验（NCT07090499），旨在评估下一代整合素β-6 ADC药物PF-08046876 用于治疗晚期膀胱癌、肺癌、头颈癌、食管癌或胰腺癌患者的安全性和疗效。患者人群将排除曾接受过含有喜树碱类载荷的抗体偶联药物治疗的患者，该项临床预计在2025年8月启动，计划入组310人。PF-08046876是辉瑞开发的下一代IB6 ADC药物，并在 AACR 2025 提交的摘要中披露，PF-08046876 是一种抗体-药物偶联物（ADC），由抗整合素β-6（IB6）抗体与拓扑异构酶I（TOPO1）抑制剂 AMDCPT 偶联而成，使用无痕酶切型葡萄糖醛酸连接子。

5. 再生元肿瘤新药Odronextamab再次遭到FDA拒绝批准

8月1日，再生元肿瘤新药Odronextamab再次收到完整回应函CRL，遭到FDA的拒绝批准。Odronextamab是一款CD20xCD3双特异性抗体，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。这款药物在欧盟已以Ordspono的品牌名获得了批准。然而在2024年3月，再生元首次收到FDA的CRL，理由是其确证性研究OLYMPIA-1试验的入组状态不尽如人意。解决此项问题后，再生元再次递交申请，不料在2025年8月1日再生元发布季度财报时公布收到第二封针对Odronextamab的CRL，再次遭到FDA的拒绝，而这次的问题出在了第三方生产现场。FDA的理由是其对Catalent Indiana LLC进行了一次非特定于再生元产品的常规现场检查，并发现了阻碍Odronextamab批准的问题。这次检查的观察结果也预计将延迟再生元其他正在审理的FDA申请，包括高剂量EYLEA HD的PDUFA日期。

6. 艾伯维终止一款单抗在溃疡性结肠炎上的临床开发

8月1日，艾伯维公布了其2025年第二季度财报，其中终止了一款名为lutikizumab的IL-1靶向药物在溃疡性结肠炎（UC）单药治疗方面的开发。lutikizumab最初被寄予厚望，在多项临床试验中进行评估，包括两项针对特应性皮炎的II期试验、一项中期UC研究以及一项针对化脓性汗腺腺炎的III期试验。艾伯维首席科学官兼研发执行副总裁Roopal Thakkar博士在季度财报电话会议上透露，该药在溃疡性结肠炎单药治疗的II期研究中，虽在内镜改善的主要终点上显示出数值上高于艾伯维的对照药物修美乐（Humira）的疗效，但结果并未达到足够的差异化，不足以支持我们将其作为该患者群体的单药疗法进行进一步开发。因此，艾伯维决定停止lutikizumab作为溃疡性结肠炎单药治疗的开发。

行业资讯

1. 预付款1.3亿美元，维亚臻APOC3 siRNA中国权益授权给赛诺菲

8月1日，赛诺菲宣布引进维亚臻APOC siRNA新药Plozasiran的大中华区权益。根据协议，维亚臻将获得1.3亿美元预付款，2.65亿美元里程碑付款，以及一定比例的销售分成，合作总金额3.95亿美元。此前于2024年11月18日，Arrowhead已经向FDA递交了Plozasiran的上市申请。2025年1月，在中国递交上市申请。2025年3月，宣布中国FCS三期临床取得成功。

2. 超8.5亿美元！乐普生物两款临床前TCE授权出海

8月1日，乐普生物宣布与Excalipoint就两项临床前T细胞衔接器（TCE）资产的知识产权许可或转让事宜，签订了《知识产权转让及许可协议》及《股份认购协议》。根据该等协议之条款及条件，Excalipoint将获得在全球范围内开发及商业化目标产品的独家权利。本次交易涉及的两款临床前资产是乐普生物基于其自有的TCE平台——TOPAbody平台开发的新一代TCE分子，其中CTM012已获IND批准，另一款为CTM013。作为对价，乐普生物将收取：1）总计1,000万美元现金的首付款；2）通过全资子公司Innocube获得Excalipoint Cayman扩大后股本的10%普通股；3）总计最高8.475亿美元之开发及商业化里程碑现金付款，其中，开发里程碑最高1.17亿美元，商业化里程碑最高7.305亿美元；4）销售分成：低位数至中位数百分比阶梯式特许权使用费；5）有权提名一名董事加入Excalipoint Cayman董事会。

3. 华润三九引进博瑞医药GLP-1

8月1日，博瑞医药及其全资子公司博瑞制药、博瑞新创与华润三九签署了《合作研发协议》，就BGM0504注射液在中国大陆地区（不包含香港、澳门及台湾地区）的研发、注册、生产及商业化达成合作。博瑞医药及关联公司授予华润三九一项仅与博瑞医药及关联公司合作的可分许可的排他性合作开发实施许可及一项可分许可的独占性商业化实施许可。BGM0504是博瑞医药自主研发的GLP-1R/GIPR双重激动剂。对于合作产品现有III期临床试验的费用，博瑞医药及关联公司将根据合作产品临床进展、上市许可获批的达成情况从华润三九获得一定的研发投入里程碑付款，该里程碑付款合计最高为2.82亿元人民币。自合作产品在合作区域的首次商业销售日起，博瑞医药及关联公司将根据协议约定以净销售额的约定比例向华润三九支付服务费，依据不同的销售模式双方将采取不同的结算方式。