外泌体掀起生物医药新浪潮！但“黑科技”还照不进现实

作者/星空下的卤煮

编辑/菠菜的星空

排版/星空下的蛋黄酥

#外泌体是#生物医药 领域在近年来热度蹿升最快的细分赛道之一。

先驱公司Codiak于2020年10月登陆纳斯达克，摘下外泌体第一股桂冠。今年初，专注于遗传性和退行性疾病的Capricor Therapeutics所研发的外泌体细胞疗法CAP-1002完成BLA递交，有望在今年年内顺利获批，成为全球首款成功上市的外泌体产品。

国内也有不少致力于外泌体疗法的企业在2024年以来取得了诸多进展，#国典医药 的外泌体GD-iExo-003治疗急性缺血性脑卒中临床研究项目在宣武医院、湖南郴州市第一人民医院启动，汇芯生物等厂商完成了数千万至亿元级别融资。

不过外泌体这个概念或许还没有到妄谈落地的时候，Codiak没风光几年就在2023年申请了破产，国内各家Biotech距离商业化成功也同样遥远。

一、细胞间的“闪送”

外泌体（Exosomes）是细胞分泌的纳米级囊泡，直径在30-150纳米之间。结构上由脂质双层膜包裹，含有蛋白质、脂质、RNA等复杂成分。多种细胞都可以分泌外泌体，所以人体的血液、脑髓液、唾液等体液中都可以找到外泌体的存在。功能方面，外泌体可以形象地看作是细胞间的“闪送”，参与信息传递、物质运输甚至免疫调节等生理功能。对外泌体的功能研究是个前沿课题，2013年的诺贝尔生理学或医学奖就授予了发现细胞内部囊泡运输调控机制的三位科学家。

电子显微镜下的外泌体（Exosomes） 来源：网络

产业链上，上游主要是外泌体分离、纯化和检验的相关设备厂商和原料试剂供给，现阶段设备环节还是以跨国巨头为主，比如#赛默飞。原料方面，中国公司倒是已有所布局。比如作为一站式外泌体CRDMO服务提供商的北京恩泽康泰已经建立国内首个外泌体GMP生产车间，可以实现单批次500L的产能，其生产的人源间充质干细胞外泌体原料在2024年同时获得了国际INCI和美国FDA双备案。而北科生物的人脐带MSC外泌体原料也紧随其后获得FDA备案资格，这为国产外泌体原料出口提供了可能。

恩泽康泰官网截图 来源：公司官网

二、应用场景逐渐明朗

其实理论上来说，因为外泌体参与的生理过程很多，所以应用范围也可以很广阔，笔者认为其中具备潜力的应用场景主要有以下这三大类。

第一类就是在疾病诊断领域。众所周知，像肿瘤或帕金森等神经退行性疾病的病程是很长的，如果能在早期发现并干预的话，可以极大地提高患者的生存质量。但这些疾病往往早期症状不典型，易和其他疾病混淆，所以诊断一直都是难点。即使已有所察觉，活检往往还需要通过穿刺等手段完成，给患者带来不小的痛苦。而外泌体本身含有大量的蛋白质和核酸等生物标志物，完全有可能作为上述疾病的诊断标志物来实现体外液体活检。

北京公司尔瑞鑫悦子公司凯祥弘康研发的α-突触核蛋白测定试剂盒（商品名：帕立明™）去年获批上市，这是全球首款基于外泌体检测的帕金森病体外诊断产品。而#康圣环球（09960）投资的#亿航生物 则是建立了外泌体富集与生物标记物分析平台，致力于神经退行性疾病的诊断筛查。

帕立明 来源：网络

其二是在疾病治疗领域，外泌体可以作为一个广谱的药物传递载体，不但可以适用于小分子药物，甚至还可以运送蛋白等生物大分子。尤为特殊的是，外泌体甚至有望运送基因疗法主要使用的病毒载体。此外，也有研究表明外泌体可以穿越血脑屏障，这就给神经退行性疾病的治疗带来了曙光。总之，外泌体的这些特点使其成为药物递送的“天选之子”。

#艾玛生物 去年6月官宣其研发的外泌体药物ER2001注射液成功获批临床实验。这款药物的适应症是一种罕见的神经退行性疾病--亨廷顿舞蹈病，可以自组装分泌性外泌体，并将治疗性HTT siRNA输送到大脑细胞。

ER2001突破血脑屏障的作用机制 来源：网络

这两类也的确是目前声势最大的应用场景，根据探针资本的统计，在全球总计约五十家开展外泌体研究的企业中，三分之一主攻诊断，三分之二主攻药物。

三、医美需谨慎，落地尚不成熟

此外，外泌体在#医美护肤领域也有潜力。意大利公司ExoLab Italia研发生产的植物源外泌体原料成功应用于雅诗兰黛的系列产品，今年2月，西班牙公司Vytrus Biotech和国内护肤品牌Hyshot达成合作，将把外泌体技术引入消费级护肤产品。

不过笔者想要特别说明的是，国家药监局等监管部门对于化妆品原料的准入是非常慎重的，2022年广东药监局就曾叫停过所谓的外泌体化妆品，所以这个应用场景在国内的拓展恐怕并不太好落地。至于部分医美机构把外泌体捧成抗衰黑科技，推出一系列收费项目的行为，大家一定擦亮双眼谨慎避坑。

当然，作为一个新兴领域来说，外泌体距离实现大规模临床应用还有很多难题亟待解决。

外泌体的成分是非常复杂的，本身可以来自人体很多类不同的细胞，即使来自同类细胞，也可能包含不同的物质。所以外泌体的质量很不均匀，这一方面导致工业化的制备生产面临难以标准化和纯化，受到成本居高不下等因素的困扰。另一方面，这也增大了药监部门的监管难度。

此外，全球药企都在抢占这块高地。像罗氏集团、武田制药、礼来公司等咱们数的出来的巨头都在和专注于外泌体的初创企业合作，共同致力于神经系统疾病等领域的药物研发。从获批情况来看，海外外泌体药物商业化进程也确实更快一步。中国厂商想从这些巨头手上抢到一杯羹，恐怕并不容易。

2022-2032年全球外泌体市场规模预测 来源：MarketResearch

外泌体赛道如同早春时节的大河，表面尚未解冻但冰面之下已是暗流奔涌。但这个领域毕竟还很前沿，从蓝图到商业化应用，各路企业面前的路还很长。

注：本文不构成任何投资建议。股市有风险，入市需谨慎。没有买卖就没有伤害。